传统的新药发现的流程大致为:靶点的发现、筛选先导化合物并进行结构优化、候选化合物进行细胞和动物实验、以及临床前和临床I、II、III期研究后上市,此过程耗时长、成本高,一般需要10-15年,且需要10-20亿。而老药新用一般是利用前期研究的药物,因此安全性、有效性以及给药方式基本都比较清晰明了,因此老药新用不仅能够降低成本、节约时间、还能提高研发的成功率(图1)[1],但同时也存在一些问题,诸如:专利风险、缺乏投资。
药物发现史上,许多老药新用大都是临床医生偶然发现的,例如解酒药双唑仑用来抗癌、降糖药二甲双胍用来抗衰老和抗癌、毒药砒霜用来抗癌、沙利度胺用于治疗多发性骨髓瘤等等。随着高通量筛选技术、计算机辅助药物设计、组学的发展,老药新用迎来了发展的新时代。
2012-2017仅这五年内FDA就批准的170个老药新用,其中有60%的是将老药用于治疗新的适应症,而40%的用来治疗同一适应症(图3)[3]。这表明老药新用在药物发现中占有重要的作用。
图3、近几年来老药新用的统计模式图
尽管老药新用过程中面临着一些问题:专利、投资风险等问题,但无疑老药新用是对传统药物发现方式的补充,且能够使得许多被废弃的药物重新发挥功能,这也为罕见病的治疗带来了希望,老药新用这一新药开发方式对人类疾病治疗提供了强有力的支撑。
文章来源于:BiG生物创新社。
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随着敏捷开发和 AI 技术逐渐融入制药行业的合规管理,软件系统的定制化要求越来越高。本文主要从法规指南角度分析和评价定制软件验证的有效性。指导制药行业通过更加科学的风险管理手段开展验证,以实现系统选项、实施及测试过程的风险管控,保证后续运行阶段的 GXP 符合性。同时也满足《药品生产质量管理规范(2010 年修订)》计算机化系统 [1] 和《药品记录与数据管理要求(试行)》的要求 [2-3]。
作者:赵延武 程静 张文标 王军 张永秉
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