药品研发中的良好人工智能实践——EMA与FDA联合指导原则核心要点解读

Crystal Allard，Pratyusha Pallavi 2026-06-17

2026年1月14日，欧洲药品管理局（EMA）与美国食品药品监督管理局（FDA）联合发布了药品研发领域“良好人工智能实践”的十项指导原则，为制药企业提供了切实可行的操作指引。本文将结合来自Veeva Systems 公司的两位管理者的行业经验，对这份指导原则的核心要点进行解读。

生物制药企业如何在药品研发环节安全、可靠且合规地应用人工智能？2026年1月14日，EMA与FDA通过发布这份十项原则的指导文件，给出了这一关键问题的明确答案。该文件的发布标志着双方监管思路的趋同，也为人工智能在临床研究、安全性监测等证据生成环节的应用提供了清晰指引。

EMA与FDA联合发布的药品研发良好人工智能实践十项指导原则，为在受监管流程中应用AI提供了切实可行的行动框架。（图片来源：GPT Image Creator / AI生成）

这份指导原则并非新增法规，而是在现有监管流程框架内，为人工智能应用提供方向性指引。指导原则保持技术中立性，但在实施层面具备明确针对性：它明确了应用范围、基于风险的管控方案、数据处理与文档记录要求，还覆盖了人工智能系统的全生命周期管理，以此保障监管监督的有效性。

Part1 应用须具备可重复性

过去 18 到 24 个月里，大量生物制药企业已经在长文档摘要、内容分类、数据点提取这类“文本密集型”辅助场景中完成了人工智能应用评估。从这类场景切入逻辑非常合理：此类应用可以快速在试点项目中完成搭建，产生的效益也易于衡量。但是一旦人工智能的输出结果开始影响受监管的证据、决策或业务行动，应用难度就会大幅提升———此时“看起来能用”已经不再符合要求。

新的监管标准明确要求：人工智能应用必须在人工监督下具备可重复性，也就是在特定应用场景下保持一致的运行方式、清晰的问责机制（含人工参与环节），并且有能够经得起长期审查的证据支撑。这也正是EMA与FDA这份指导原则着重强调的核心要求。

Part2 人工智能作为独立工具 vs. 嵌入系统之中

这些指导原则保持技术中立性，但并不对实施方式保持中立。监管的关注点已从模型本身向外扩展，覆盖了模型周边的控制措施与文档记录，具体包括数据溯源、版本控制、结果审核与使用规范，以及全流程变更记录。在此背景下，一项关键的战略设计决策是：人工智能应作为独立工具部署在受监管工作流之外，还是嵌入到开展受监管工作的内部系统当中。如果选择嵌入部署，人工智能可以直接继承系统已有的必要管控要素，例如基于角色的权限划分、标准化操作步骤、受控流程交接以及现成的审计追踪机制。

如果人工智能在外部系统运行，相关团队通常需要事后补建上下文与控制措施、复制信息，在接受审查时重新拼凑出完整的“证据链条”。这种方案在大规模应用场景下难度极高，本身存在很大的脆弱性。因此，我们建议将人工智能嵌入业务记录系统：从结构层面来看，这种部署方式比将人工智能作为独立分层处理，更能支持受控数据管理、可审计要求以及可重复监督，目前行业趋势也大多偏向嵌入式使用，这一点从市场上人工智能代理的规划部署路线图即可看出：这类方案会先落地商业领域，随后逐步拓展至研发与质量品控环节。

Part3 生命周期管理为受监管工作流提供稳定性

当人工智能完成整合、进入受监管工作流后，生命周期管理就不再是可选项目。这是由人工智能的行为特性决定的：更新的基础模型、不断迭代的提示词、代理指令、不同的知识来源以及交易数据，都可能微妙改变人工智能的生成结果，而这种改变在受监管场景中会产生重大影响。因此，监管机构格外强调基于风险的性能评估与生命周期管理的重要性，明确指出：只要人工智能参与影响受监管工作，缺乏持续监控的被动管理模式就是不可接受的。

Part4 运营层面的生命周期管理包含多个核心要素

· 面向审计的版本控制，覆盖代码、模型、提示词、指令、模板及参考资料；

· 明确的监控与漂移触发规则，用以界定监控范围与重大变更判定标准；

· 与风险等级匹配的变更管理，要求包含完整文档记录、审核流程、重新验证或回退机制；

· 清晰的责任归属规则，当人工智能结果被接受、覆盖或升级时，确保责任由具体人员承担，而非人工智能系统。

这些要素共同构成了运营模式的核心部分，它们位于质量管控、业务流程责任与技术的交汇点，而受监管的执行活动本身就发生在这个交汇点上。

Part5 这一切都取决于可信落地

EMA与FDA发布的这份指导原则，是全球更广泛监管举措的组成部分，它传递了一个清晰核心信息：一项技术的可信度，始终取决于其能否得到可信落地。在欧洲，欧盟委员会《人工智能法案》的推进时间表，进一步明确了AI治理的监管预期：该法案将于2026年8月2日起全面生效，此前已分别设置关键节点——2025年2月落实禁止性应用与AI能力管控相关要求，2025年8月明确通用人工智能系统的合规义务。

在美国，相关监管指引也已出台：FDA于2024年10月发布的指南，明确了临床试验中电子系统、电子记录与电子签名的可信度和可靠性要求。虽然这份指南并非专门针对人工智能制定，但当AI生成结果成为证据链的组成部分，且涉及电子证据及其生成系统的完整性验证时，这份指南就具备了指导相关性。

由此不难看出，监管机构并非有意遏制创新，这份联合发布的原则，其核心目的正是推动AI的负责任应用。当前AI运营的合规门槛正在提高，而那些能够设计出实用、可重复且可扩展的AI监督机制的企业，将成为最终受益者。

Part6 企业领导者应当如何行动

关键在于将AI的引入和使用落地为规范化运营，避免每新增一个AI用例都要重新引发一轮治理层面的争论。对绝大多数机构而言，最直接可行的方案，就是将EMA与FDA联合提出的这些原则作为AI应用框架的设计准则——即便当前临床研究、监管和安全性等领域的产品功能仍在持续迭代更新。其中尤为重要的一项基础工作，就是将AI应用从零散分散的状态，升级为受监管执行环境下的可控能力，具体工作包括：明确定义应用场景、对场景进行风险分级、确定监督所需关键信息的标准，并为变更及变更时机建立全生命周期管控机制。

在这个过程中，药品研发企业完全有权向AI供应商索要其产品的详细信息，需要明确的核心问题包括：

· AI在工作流中处于什么位置？

· 它会生成哪些类型的证据？

· 哪些内容需要做版本控制？

· 哪些内容支持审计？

· 哪些内容需要持续监控？

· 哪些内容遵循变更控制流程？

AI嵌入已有的角色、权限、工作流和审计追踪体系越深，企业就越容易长期推动AI的负责任规模化应用，无需从零开始搭建证据留存和监督体系。

Part7 运营优势：将AI整合到受控工作流中

EMA与FDA的这份指导原则，正在改变行业对AI的应用逻辑——AI不再是独立的附加组件，而是监管环境下证据生成与监测工作的基础组成部分。对于能够将AI整合进支持透明决策和可控变更工作流的生物制药企业而言，将真正从AI投资中获得实实在在的运营优势。

Part8 应用场景是核心关键

监管文件中最核心的表述就是“应用场景”，因为对AI的评估从来都不是抽象进行的，而是需要结合其应用目的、影响和固有风险综合判断。一款用于整理摘要内部笔记的AI助手是一种情况，而一款用同样算法对安全性事件审阅进行优先级排序、或是触发临床试验操作流程的AI，则是完全不同的另一回事。同一项技术，根据它在流程中所处的位置、以及输出结果的使用方式不同，既可能只产生低风险影响，也可能带来高风险后果。

这一区别至关重要，因为它直接改变了对“良好AI实践”的要求。如果应用场景属于更高风险等级，监管要求也会相应提高：需要更清晰的管控措施、更完善的文档记录、明确的人工监督机制，以及更严格的变更管理。在实际落地中，AI项目越来越需要一份按风险等级分类的用例清单，明确界定每个用例的边界，并就问责机制达成共识。

责任编辑：邵丽竹

审　　核：何发

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