FDA 解除对 Allogene 现货型 CAR-T 的临床暂停

识林 2022-01-11

Allogene 于 2022 年 1 月 10 日表示，在获得美国 FDA 的安全性许可后，其现货型 CAR-T 疗法治疗血癌的临床试验正在恢复。

去年 10 月，在发现一名接受 Allogene 现货型 CAR-T 治疗的患者出现“染色体异常”后，FDA 暂停了五项 Allogene 的研究。但 Allogene 进行为期三个月的调查得出结论，其名为 ALLo-501A 的 CAR-T 与染色体异常无关，对患者没有临床意义。公司表示，FDA 同意安全性调查的结果，并解除了对 Allogene 的临床试验暂停（clinical hold）。

Allogene 首席执行官 David Chang 表示，公司的调查持续了大约八周时间，从 10 月初 FDA 暂停临床试验后立即开始。调查得出的结论是，染色体异常与对构成 ALLO-501A 的细胞进行的基因编辑无关，也与制造过程无关。Chang 表示，当更仔细地检查患者的细胞时，Allogene 发现异常发生在 ALLO-501A 给药后，并且涉及随着某些免疫细胞成熟而自然发生重排的基因。

ALLO-501A 是 Allogene 正在开发的用于治疗 B 细胞淋巴瘤患者的 CAR-T 疗法。随着 FDA 临床试验暂停的解除，Allogene 正在努力恢复中断的临床试验。公司还在与 FDA 沟通，以最终确定其希望在今年年中开始的注册研究计划，该计划比原定时间表延迟了大约六个月。

像 ALLO-501A 这样的现货型 CAR-T 疗法受到人们极大的关注，因为如果安全有效，这类药可以改变一生使用细胞疗法治疗癌症患者的方式。现在的 CAR-T 必须对每个患者自己的细胞进行基因工程改造，这是一个耗时的制造过程，在某些情况下无法在患者疾病进展或死于癌症之前完成。相比之下，现货型 CAR-T 疗法来自同种异体健康供体 , 可广泛用于任何患者，并允许患者按需治疗。

Allogene 提供的早期数据显示 ALLO-501A 可以使淋巴瘤患者缓解，但尚不清楚这种方法是否会被证明与个体化 CAR-T 疗法相当或更好。Allogene 正在试验 ALLO-501A 的重复或“巩固”给药 —— 两次输注间隔一个月 , 以推动更多患者缓解并使缓解更持久。

除了用于 B 细胞淋巴瘤患者的 ALLO-501A 外，Allogene 还在对第二种现货型 CAR-T 进行早期研究 , 该 CAR-T 靶向一种常见于多发性骨髓瘤患者的蛋白质。该公司还在开发针对实体瘤的细胞疗法，目前正在对肾癌患者进行初步研究。