人工智能在生物医药领域的应用前景分析及对策建议
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以人工智能为代表的新一代信息技术辅助新药研发，显著提升了新药研发效率和成功率，大幅降低了研发成本，初步证实了人工智能在辅助新药研发中的实用性和巨大潜力。
我国高度重视生物技术与信息技术的融合发展，在政策专项支持下，我国人工智能辅助新药研发得以迅速发展，但该领域短板仍旧明显，包括缺欠良好的科技竞争与科研生态、缺乏高质量数据、缺欠研发大模型的政策引导与支持体系、缺少复合型人才、缺失关键共性平台等。
我国既有良好的生物医药产业基础，又有蓬勃发展的人工智能技术，宜借势抢占先机，从优化科技竞争与科研生态、提升数据资源整合共享能力、支持生物基础大模型发展、加强高端复合型人才的培养、完善关键共性技术平台建设、打造人工智能制药产业良好生态等方面着手，提前谋划布局人工智能制药产业，推动生物医药产业加快创新转型、提质增效。
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生物医药领域的新药研发具有周期长、费用高、成功率低等显著特点。近年来，部分医药企业和创新团队引入以人工智能(artificial intelligence, AI)为代表的新一代信息技术辅助新药研发，显著提升了新药研发效率和成功率，大幅降低了研发成本，初步证实人工智能在辅助新药研发中的实用性和巨大潜力，人工智能可能正在掀起药物研发革命。2024年以来，美国推动人工智能制药产业布局明显加速，在法律政策、投资融资、技术扶持等方面动作频频，意图抢占发展先机。我国既有良好的生物医药产业基础，又有蓬勃发展的人工智能技术，宜借势抢占先机，提前谋划布局人工智能制药产业，推动生物医药产业加快创新转型、提质增效。
人工智能在新药研发中的应用
1.2 作用与影响
人工智能在新药研发中的作用与影响表现在三个方面。一是提升药物研发效率，缩短研发周期。传统的药物研发方法耗时且成本高昂，平均需要10～12年才能将一种药物推向市场[5]。人工智能通过深度学习和大数据分析，能够快速处理海量的生物医学数据，从而加速药物研发的各个环节。在药物发现阶段，人工智能可以高效识别潜在的药物靶点和候选分子，优化药理特性，显著缩短研发周期。例如，AlphaFold3已经能以超出当前水平50%的高准确率预测蛋白质与其他生物分子相互作用，将大大提升针对癌症、病毒等疾病治疗药物的研发效率[6]。这种效率的提升为创新药产业带来了巨大的经济效益和竞争优势。二是优化临床试验设计，降低成本。临床试验成本在新药研发中的占比相对较高，通常占整个研发成本的一半以上，尤其是针对罕见病的新药研发，试验样本更少、成本更高[7]。当前已有的人工智能技术可以通过利用机器学习、自然语言处理等先进技术在临床试验阶段较为精准地模拟、分析蛋白质的免疫原性、人源性、溶解度等指标，同时综合考虑多种因素，如地理位置、健康状况和治疗历史，更快地筛选出潜在的试验参与者，提高患者匹配的准确性，优化临床试验设计以及实时监控和分析试验数据，从而为临床试验的各个阶段提供有力支持[8]。三是推动个性化药物研发，实现精准治疗。人工智能在数据分析、模式识别和自动化决策方面的强大能力，使其在提高诊断准确性、优化治疗方案和提升患者护理质量方面展现出巨大潜力。尤其在个性化医疗中，人工智能技术可以根据患者的基因组数据、遗传信息、生理特征、人口统计数据和生活方式等因素，预测患者对不同药物的反应和疗效，从而为患者量身定制最适合的治疗方案，提高治疗的精准性和有效性[9]。
欧美发达国家医药产业的人工智能布局
在全球医药产业加速变革的浪潮中，欧美发达国家凭借其强大的科技实力和产业基础，在人工智能布局上占据了先发优势。这种战略布局不仅提升了欧美药企的创新能力和市场竞争力，也为全球医药产业的智能化转型提供了重要借鉴。
2.2 企业布局呈现扩大化趋势
人工智能辅助新药研发所展现出的能力和潜力得到了全球主流药企认可，药企巨头纷纷在人工智能辅助新药研发的赛道加快布局。该领域不仅吸引了谷歌、微软和亚马逊等科技巨头入局，还有辉瑞、强生、阿斯利康、默沙东、赛诺菲、诺华等一大批跨国巨头企业。总体看，企业布局该领域主要有两种方式：一是与科技公司强强联合，如辉瑞通过IBM的信息平台加速癌症治疗的研发进程，诺华通过微软的云服务及人工智能技术加速新药研发；二是通过收购科技公司自主研发，加速其新药项目研发进度，如强生投资了多家人工智能初创公司，罗氏制药收购了人工智能初创企业。
表2 部分人工智能制药临床阶段管线(截至2023年)
2.3 投融资市场日趋活跃
技术的突破与企业的加大布局不断吸引资本聚集，投融资市场热度不断升温。近年来，全球投资于人工智能新药研发公司的额度大幅增加。据DPI统计，截至2023年底，全球人工智能制药公司的累计融资额达到629亿美元，年投资额在9年间增长了27倍。2024年上半年人工智能制药领域全球融资有69起，融资总额33亿美元，是2023年上半年的两倍多(美国占比85%)[12]。美国Xaira Therapeutics公司获10亿美金的种子轮融资，是截至2024年该领域金额最高的一笔融资。半导体头部企业英伟达公司(NVIDIA)持续加注人工智能制药企业，2024年连续投资了13家人工智能制药企业。根据加拿大Precedence Research机构预测，人工智能制药行业将在未来十年保持高速增长，预计市场规模到2030年将超过110亿美元，年复合年增长率将达到30%。
2.4 政府引导正在持续性加码
2023年，美国FDA先后发布了《药品生产中的人工智能》《在药品和生物制品研发中的人工智能和机器学习》,指出使用人工智能辅助研发的药物申请数量显著增加，研究支持开展有关药物研发人工智能性能评估及监测的研究[13-14]。2024年8月，美国FDA举办“药物和生物制品生产中的人工智能”公共研讨会，主要议题包括利用生物相关专业知识优化人工智能模型、推动使用人工智能开发安全有效药物等。2023年12月，欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)发布《指导人工智能在药品监管中的应用的工作计划》,评估和指导人工智能辅助新药研发项目，同时强调利用人工智能提高工作效率，要实现新药申请等评估流程和系统的自动化[15]。日本和韩国也在探索用于药物开发的人工智能发展。
我国人工智能在生物医药领域应用存在的主要问题
AlphaFold是人工智能在生物科技领域应用的重大突破，这显示出美国在相关技术研发上的强大实力。美国在人工智能算法、大数据处理等方面的技术积累，使其能够率先开发出具有高度准确性的蛋白质结构预测模型。此外，美国拥有相对成熟的科研创新生态，包括大型科技公司的巨额研发投入、高校与企业的紧密合作等。DeepMind作为一个公司，却能够投入大量资源进行AlphaFold的研发和改进。相比之下，我国的科研体系在企业与高校、科研机构合作的深度和广度上还有待提高。此外，我国在相关基础研究投入上仍处于较低水平，尤其是医药企业研发投入不足，导致基础研究“上游”成果质量不高。
3.2 缺乏高质量数据
人工智能介入新药研发的前提是建立训练模型，而训练模型需要海量的数据，人工智能辅助新药研发目前面临的最大障碍就是数据的来源问题。一方面数据难以获得，医疗机构的数据通常是非公开数据，企业没有权限和渠道获取，而制药企业内部积累掌握的数据，通常都是医药企业的核心资产，保密性强，流通性差，更难获得。另一方面数据质量不高，人工智能算法的演进高度依赖于高质量的数据，模型参数训练需要海量与领域相关且经过整理标注的数据，但生物医药行业的数据标签昂贵且稀少、噪音大、标注成本极高，高质量、系统性数据较难获取。
3.3 缺欠研发大模型的政策引导与支持体系
在人工智能与生物医药结合方面，我国目前仍缺欠完善的药物大模型研发支持体系。尽管国内已有部分高校和企业开始探索，如中国药科大学部署了DeepSeek大模型，华为云推出了盘古药物分子大模型，但整体来看，仍缺欠完善的药物大模型研发政策引导与支持体系。从政策层面来看，虽然我国出台了一系列支持人工智能新药研发的政策，如《“十四五”医药工业发展规划》提出探索人工智能在药物研发中的应用，但在药物大模型的专项支持上，仍缺乏系统性和针对性的政策布局，特别是在对于药物大模型的开发、数据资源的整合与共享，以及跨学科人才培养等方面，尚未形成明确的政策指引和支持机制。
3.4 缺少复合型人才
人工智能辅助新药研发本质是算法模型与生物技术原理的深度融合，这要求技术人员对生物技术、药学原理、分子结构、人工智能技术等有着深入的理解和熟练的应用，除了掌握一定的人工智能技术，还需要了解药物研发的整个流程，包括药物设计、分子模拟化学合成、生物活性评价、药代动力学等方面的知识，才能更好更快地发挥算法模型的优势。由于人工智能辅助新药研发属于新兴领域，掌握药物化学、生物信息学、计算机科学等多学科多领域知识的复合型人才比较紧缺，我国在这方面的人才培育力度也远远不足。
3.5 缺失关键共性平台
关键共性技术平台是解决跨行业、跨领域关键共性技术问题的重要基础设施，它的建立有助于协同突破产业技术共性瓶颈，降低后续应用技术研发风险，弥合科技和经济间可能的断裂，支撑产业快速创新和发展。虽然全球已有近千家公司投身于人工智能制药领域，但由于行业发展仍在初期阶段，资源相对分散，企业各自为战。加上缺乏统一的标准和规范，每个企业都开发不同的技术和算法，彼此之间难以实现资源共享和优势互补，重复研发、重复投入的现象很普遍，技术演进效率不高。
3.6 人工智能制药面临的伦理和监管挑战不容忽视
人工智能虽革新了新药研发范式，但其衍生的伦理争议与监管真空仍有待解决。在伦理方面，首先是数据隐私与安全无法保障。AI制药依赖海量患者的基因组数据、临床记录数据等，可能涉及未经充分授权的隐私侵犯。其次，算法透明度与责任归属有待明确。AI的“黑箱”特性使药物研发决策过程难以解释。例如，英矽智能的特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)药物虽快速进入临床，但其靶点发现算法的逻辑未完全公开，影响监管机构和医生对结果的信任。此外，一旦AI辅助研发的药物引发患者不良反应，责任界定(算法开发者、数据提供方或制药企业)尚缺乏明确的法律框架支撑。在监管方面，AI辅助研发的新药审批标准滞后，如生成式设计分子等，需要新的评估标准与之适配。虽然FDA发布了《人工智能(AI)支持药物和生物制品监管决策的指南草案》[21],但如何验证AI预测的临床有效性仍是我国乃至全球监管难题。
对策与建议
人工智能不仅深刻改变了我们的日常生活，更是在新药发现的舞台上崭露头角，正以其独特的优势在药物研发的早期阶段发挥重要作用。自《“十四五”生物经济发展规划》以来，我国深入实施“人工智能+”行动，推动科学、制造等领域人工智能技术深度应用，积极推进生物技术与信息技术(BT+IT)融合发展，集中支持一批头部药企开展人工智能辅助新药研发项目，积极推进人工智能等信息化技术对新药开发过程进行全程监管，实现药物产业精准化发展和规模化发展，如治疗适应症和新靶点验证、临床前和临床试验、产品设计优化和产业化等。以党的二十届三中全会《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》关于人工智能以及生物医药的指引为抓手，下一步建议从以下几方面持续强化。
4.1 优化科技竞争与科研生态
4.2 提升数据资源整合共享能力
高质量数据供给是人工智能制药产业发展的重要支撑。建议：一是加快推进生物信息数据库建设，集成包括基因组学、蛋白质组学、代谢组学、药物化学、临床试验和自然语言描述等多个层面生物医药相关数据，并建立严格的数据筛选、清洗和标注流程，确保数据的准确性、完整性和一致性。二是推动医疗大数据资源开发，进一步完善“授权”机制，促进“授权”模式的深化应用，加快释放医疗数据潜力。三是加大数据资源对企业开放力度，公共数据库要提供高效、稳定的数据访问和分析接口，支持数据挖掘、机器学习和模型构建等人工智能技术的应用，降低研究人员的数据使用与处理难度，提高研究效率。
4.3 支持生物基础大模型发展
生物基础大模型是人工智能制药产业发展的重要引擎。建议：一是要重视药物人工智能模型潜力挖掘。科研界和产业界应加大在不同类型药物相关人工智能模型研发上的投入，以满足从抗体到各种前沿蛋白结构预测以及不同参数需求的复杂药物研发场景。鼓励产学研合作，高校和科研机构负责基础模型研发，药企根据实际需求提出反馈，共同推动药物人工智能模型的多样化发展。二是加强对生物基础大模型平台的支持，鉴于大量模型研发的高成本和不可持续性，国家可以统筹生物语言基础大模型的发展，出台相应的支持政策。除了自然语言基础大模型训练场，应建立专门针对生物领域的基础大模型训练平台，为科研团队和企业提供资源，降低模型研发成本，促进生物人工智能模型的大规模开发。鼓励国内如百图生科等相关企业继续加大在生物基础大模型研发上的投入，自主研发建立生物语言大模型。
4.4 加强高端复合型人才的培养
人才是人工智能制药产业发展的关键要素。建议：一是大力推进高校与人工智能制药企业深度合作，共同设计符合人工智能制药企业实际需求的课程体系，确保学生所学知识能够直接应用于工作实践中，包括但不限于引入行业案例、企业导师授课、实习实训等。二是大力推动引才聚智工程，鼓励有条件的人工智能制药企业利用国际人才招聘平台、海外招聘会等渠道，广泛发布招聘信息，吸引全球范围内的高层次人工智能制药人才。三是针对性出台引才优惠政策，如税收减免、住房补贴、科研资助等，吸引海外人才回国工作或创业。此外，企业应加强与国际学术界的交流与合作，积极举办国际学术会议、研讨会等，为海外人才回国创造更加友好的文化环境。
4.5 完善关键共性技术平台建设
关键共性技术平台是人工智能制药产业发展的加速器。建议：一是政府主导、企业牵头，联合研发实力较强的高校和科研院所，共同发起建设一批人工智能辅助新药研发领域的共性技术服务平台，统一行业发展标准和技术规范，推动技术成果熟化、扩散和转移，提升行业创新效率。二是鼓励人工智能和生物领域的头部企业联合上下游创新主体，通过重组、合作、共享等方式自主自愿组建共性技术平台，增强行业自治能力。三是发挥行业协会、学会、联盟等社会组织作用，引导企业等社会资金投入建设一批公益性服务平台，提升计量、标准、检验检测、认证认可等质量基础设施水平。
4.6 打造人工智能制药产业良好生态
良好的产业生态是人工智药产业发展的基础。建议：一是建立适应人工智能制药发展的监管框架，确保其带来的新技术具有安全性和有效性，同时提供清晰的指导原则，以便企业能够顺利地将人工智能技术应用于药物研发全流程。二是结合行业实际提供持续资金支持，继续实施生物技术与信息技术融合发展专项，针对人工智能制药领域的初创企业和创新项目，给予集中重点支持。三是强化知识产权保护，通过法律等手段明确数据权责与专利规则，对侵犯相关算法、数据、产品的行为加大惩处力度。
邵丽竹
何发
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