更多关于基因疗法前景的消息

2013-08-08

2项基因疗法试验已经取得了一些颇有希望的结果;在这些试验中，研究人员用慢病毒将健康基因移植到患者的干细胞中，并接着将那些干细胞重新导入病人体内

2项基因疗法试验已经取得了一些颇有希望的结果;在这些试验中，研究人员用慢病毒将健康基因移植到患者的干细胞中，并接着将那些干细胞重新导入病人体内。传统上，这些基因疗法一直是随机性的，而其它——诸如那些来自γ-逆转录病毒——的使用曾经产生过一些致命的副作用。然而，这2项由Alessandra Biffi等及Allesandro Aiuti等所做的新的研究提示，慢病毒可能是在涉及基因疗法时应该使用的方法。Alessandra Biffi及其同事首先报告了他们对3名罹患某种罕见的被称作异染性脑白质营养不良(MLD)的溶酶体贮积病的孩子的分析，他们的造血干细胞(HSCs)被慢病毒载体插入了具有功能的ARSA基因。据这些研究人员披露，这些新的基因在HSCs被重新注入回病人体内之后不久仍然稳定并开始表达ARSA酶。他们说，在一个孩子接受该治疗后2年——而另外2个孩子接受该治疗后18个月——得到的所有的证据表明，该疾病已经在其发展的过程中停止了。在另外一则研究中，Allesandro Aiuti及其同事报告了一个类似基因治疗方法的结果，该基因治疗方法在3个患有Wiskott-Aldrich综合征的孩子中替换了其WAS基因。这些研究人员同样使用某种慢病毒载体将功能性的WAS基因插入到患者的HSCs之中，而且这些病人的免疫系统再一次地接受了这些重新注入的细胞。据这些研究人员披露，该病的诸如复发性感染和湿疹等症状在基因治疗之后20-32周时有所减轻或全部消失。总而言之，这些结果表明，慢病毒载体在基因疗法时可能比用传统的逆转录病毒载体要更安全，尽管这两组研究人员都承认需要做更多的研究——以及在治疗后需要观察更长时间——来证实该方法的安全性和有效性。

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