2项基因疗法试验已经取得了一些颇有希望的结果;在这些试验中,研究人员用慢病毒将健康基因移植到患者的干细胞中,并接着将那些干细胞重新导入病人体内。传统上,这些基因疗法一直是随机性的,而其它——诸如那些来自γ-逆转录病毒——的使用曾经产生过一些致命的副作用。然而,这2项由Alessandra Biffi等及Allesandro Aiuti等所做的新的研究提示,慢病毒可能是在涉及基因疗法时应该使用的方法。Alessandra Biffi及其同事首先报告了他们对3名罹患某种罕见的被称作异染性脑白质营养不良(MLD)的溶酶体贮积病的孩子的分析,他们的造血干细胞(HSCs)被慢病毒载体插入了具有功能的ARSA基因。据这些研究人员披露,这些新的基因在HSCs被重新注入回病人体内之后不久仍然稳定并开始表达ARSA酶。他们说,在一个孩子接受该治疗后2年——而另外2个孩子接受该治疗后18个月——得到的所有的证据表明,该疾病已经在其发展的过程中停止了。在另外一则研究中,Allesandro Aiuti及其同事报告了一个类似基因治疗方法的结果,该基因治疗方法在3个患有Wiskott-Aldrich综合征的孩子中替换了其WAS基因。这些研究人员同样使用某种慢病毒载体将功能性的WAS基因插入到患者的HSCs之中,而且这些病人的免疫系统再一次地接受了这些重新注入的细胞。据这些研究人员披露,该病的诸如复发性感染和湿疹等症状在基因治疗之后20-32周时有所减轻或全部消失。总而言之,这些结果表明,慢病毒载体在基因疗法时可能比用传统的逆转录病毒载体要更安全,尽管这两组研究人员都承认需要做更多的研究——以及在治疗后需要观察更长时间——来证实该方法的安全性和有效性。
2024-09-02
2024-09-04
2024-09-23
2024-08-28
2024-09-27
2024-08-27
2024-09-09
近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
2001-2009Vogel Industry Media版权所有 京ICP备12020067号-15 京公网安备110102001177号
评论
加载更多