2012年5月29日,辉瑞(Pfizer)公司TTR-FAP实验性药物tafamidis meglmine获得FDA专家小组的有利表决,用于罕见性致命性神经退行性疾病的治疗。
FDA 外周及中枢神经系统药物顾问委员会(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)以13:4的投票结果支持批准tafamidis meglumine,称该药能够为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(transthyretin familial amyloid polyneuropathy,TTR-FAP)患者提供一定的临床益处。TTR-FAP是一种遗传性疾病,影响着全球约8000人。
在此之前,FDA已授予该药孤儿药地位。目前,还没有获FDA批准的TTR-FAP治疗药物,治疗这种疾病的唯一选择是肝脏移植。
"专家小组的积极评估,代表着在迈向为遭受TTR-FAP患者提供急需药品目标道路中的积极一步,"辉瑞专业护理业务单元药品开发组组长Yvonne Greenstreet说道。"辉瑞将继续与FDA一同工作,来审查我们为tafamidis所提交的新药申请。"
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本文深入剖析了郭学平博士从透明质酸技术革命到合成生物学前沿的三十年探索,揭示了中国生物制造从追赶到领先的关键路径,并为未来技术产业化提供了战略思考。
作者:崔芳菲
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