2012年5月29日,辉瑞(Pfizer)公司TTR-FAP实验性药物tafamidis meglmine获得FDA专家小组的有利表决,用于罕见性致命性神经退行性疾病的治疗。
FDA 外周及中枢神经系统药物顾问委员会(Peripheral and Central Nervous System Drugs Advisory Committee)以13:4的投票结果支持批准tafamidis meglumine,称该药能够为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(transthyretin familial amyloid polyneuropathy,TTR-FAP)患者提供一定的临床益处。TTR-FAP是一种遗传性疾病,影响着全球约8000人。
在此之前,FDA已授予该药孤儿药地位。目前,还没有获FDA批准的TTR-FAP治疗药物,治疗这种疾病的唯一选择是肝脏移植。
"专家小组的积极评估,代表着在迈向为遭受TTR-FAP患者提供急需药品目标道路中的积极一步,"辉瑞专业护理业务单元药品开发组组长Yvonne Greenstreet说道。"辉瑞将继续与FDA一同工作,来审查我们为tafamidis所提交的新药申请。"
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作者:卞强、陈宁
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