万达制药补充新药申请被FDA拒绝：股价下跌12%

2024-03-15

昨日，万达制药（Vanda Pharmaceuticals）股价在上市前下跌12%，由于此前美国食品药品管理局（FDA）拒绝了其扩大睡眠障碍治疗药物Hetlioz（针对失眠患者）标签的要求。监管机构发布了一份完整的回复信，表示由于缺陷，该公司针对Hetlioz的补充新药申请（sNDA）无法以目前的形式获得批准。褪黑激素受体激动剂已经在美国被批准用于睡眠-觉醒障碍和夜间睡眠障碍。

Hetlioz（tasimelteon）是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟，Hetlioz已获得批准，用于完全失明患者治疗非24小时睡眠-觉醒障碍（non-24-hoursleep—wakedisorder，“Non-24”，“非-24”），该药也是第一个用于该适应症的药物。

此后又被FDA批准用于史密斯-马吉利综合症(SMS)，史密斯-马吉利综合症（SMS）是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS是由RAI1基因的点突变引起的，RAI1基因位于缺失区域。

据估计，在美国，SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的，而是由于从头（de-novo）缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。Hetlioz是美国FDA批准的第一个治疗SMS患者的药物。SMS是一种罕见的神经发育障碍，其显著特征是昼夜节律“倒转”，这使得SMS患者在夜间极难入睡。据估计，SMS在美国影响约15000人。

随着FDA对Hetlioz的标签扩展申请的拒绝，万达制药（Vanda Pharmaceuticals）面临了一次挑战，这也导致了其股价的下跌。公司表示将进一步评估FDA的回复，并考虑未来的行动方向。这一事件也引起了投资者和行业观察者的广泛关注。

撰稿人 | GMP行业药文

责任编辑 | 邵丽竹

审核人 | 何发