百奥赛图与Radiance Biopharma达成双抗ADC协议

2024年1月8日，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司（以下简称“百奥赛图”），一家创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，宣布与Radiance Biopharma Inc.（以下简称“Radiance”），一家专注于开发下一代抗体偶联药物的生物技术公司，达成一项独家选择与授权协议。

该协议使得Radiance有权选择获得一款百奥赛图同类首创全人HER2/TROP2双特异性抗体偶联药物（双抗ADC）的授权，用于针对任何人类疾病的治疗性产品在全球范围内的开发、生产和商业化。HER2和TROP2是两个肿瘤相关抗原（TAAs），已被发现在多种肿瘤类型中共表达，包括乳腺癌、胃癌、结直肠癌、膀胱癌、胰腺癌和非小细胞肺癌。

根据协议，如果 Radiance行使了选择权，百奥赛图将有权获得选择权行使费、许可费、开发和商业化里程碑付款，以及个位数净销售额分成；如果Radiance再授权给第三方，百奥赛图还将获得分许可费。

FDA发布两篇仿制药指南，简化 ANDA 审评

2024年1月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了两篇针对仿制药申请人的定稿指南，旨在简化上市前审评和批准程序。两篇指南分别是《RLD 标签修订后修订 ANDA 标签》（以下简称《修订 ANDA 标签》）和《ANDA 申报—暂时批准 ANDA 的最终批准增补和请求》（以下简称《ANDA 申报》）。

FDA 表示，这两篇指南是在其药品竞争行动计划（DCAP）下发布的，目标是在不影响监管严格性的情况下简化仿制药审评流程，以帮助将新仿制药推向市场并增加竞争。

《修订 ANDA 标签》指南详细说明了简化新药申请（ANDA）申办人在参照药品（RLD）标签修订后更新其产品标签时需要遵循的程序。FDA 表示：“指南提供了有关识别 RLD 标签更新和提交 ANDA 增补或补充申请以更新仿制药标签的建议。”

《ANDA 申报》指南的上一版本于 2020 年 9 月发布，新指南仅做了一些细微澄清与修订。该指南详细介绍了 FDA 基于最新仿制药使用者付费修正案（GDUFA III）协议与行业达成的绩效目标而制定的政策。指南讨论了 FDA 计划如何处理 ANDA 申办人的最终批准请求以满足 GDUFA III 期望，并阐明专利认证流程和专营权以及它们如何影响 ANDA 批准时间。

药明生物爱尔兰基地首批1.6万升生产成功

2024年1月31日，合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物宣布其生物药原液生产七厂（MFG7）已成功完成首批生产，为爱尔兰基地大规模商业化生产奠定了基础。

通过组合4个4000 L一次性生物反应器，此次生产达到单批次16 000 L的生产规模。这一业界领先的生产模式不仅标志着MFG7首次生产成功，也是药明生物迄今为止最大的单批次生产规模。该批生产成本媲美16 000 L传统不锈钢生物反应器，这也成为药明生物继续应用和推广一次性生产技术又一典范。通过组合一次性生物反应器，药明生物已在100多批生产中成功实现12 000 L规模的生产成本与同规模不锈钢生物反应器相当（MFG2和MFG5组合6个2000 L一次性生物反应器；MFG5和MFG8组合3个4000 L一次性生物反应器）。

药明生物首席执行官陈智胜博士表示：“我们很高兴爱尔兰基地成功实现里程碑进展，这也再次证明了更具有ESG（环境、社会和治理）理念的一次性生产技术可以实现具有竞争力的生产成本。我们期待赋能全球客户开发和生产更多拯救生命的疗法，惠及广大病患。”

Epitomee^®宣布已成功完成创新性减肥胶囊的关键性临床试验

2024年1月16日，Epitomee^®宣布已成功完成减肥胶囊的 RESET 关键性临床试验。本次双盲试验设置随机安慰剂对照组，以 BMI 在27～40之间且无并发症的超重或肥胖病成年人为研究对象，研究了Epitomee^®胶囊与安慰剂胶囊对照组的安全性和有效性，以及减肥对生活方式的影响。本次试验在美国的 9 个中心进行。

RESET 试验的主要目标是收集数据以便按计划提交 FDA 监管审核，为 Epitomee^®胶囊在美国的营销和分销铺平道路。RESET 试验共涉及 279 名参与者，他们接受了为期 24 周的治疗，以及额外 4 周的观察。

值得一提的是，服用 Epitomee^®的大部分患者都在 24 周内实现了5%～15% 的减重。更引人关注的是，有27%的参与者减轻了至少10%的体重，有11%则实现了15%及以上的减重。

重要的是，本次研究证明了 Epitomee^® 出色的安全性：未出现与器械相关的严重不良事件（SAE），并且各研究组间治疗期不良事件的发生率无差异。

Epitomee^®董事会主席 Shimon Eckhouse 博士表示：“RESET试验清晰地验证了Epitomee^® 胶囊在个人应对超重和肥胖症方面的有效性和安全性。Epitomee^®同时证明了其在提升健康生活质量方面的潜力。”

丹纳赫与诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna合作启动CRISPR基因编辑疗法开发项目

2024年1月12日，丹纳赫与Jennifer Doudna及其创办的创新基因组学研究所（IGI）合作启动Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures项目，致力于开发CRISPR基因编辑解决方案，旨在利用基因编辑疗法治疗数百种疾病。

这一新联合研发中心位于加州大学伯克利分校，计划开发易于编辑的平台型方法，用以开发能够治疗数百种绝症的基因编辑药物。此项创新模式针对目前难以获得资金的罕见病疗法研究，旨在大幅减少其临床前和临床开发所需的时间及费用。

诺贝尔奖获得者、CRISPR先驱、IGI创始人Jennifer Doudna将与IGI技术与转化董事兼新Beacon项目总监Fyodor Urnov一起在IGI总部负责研发工作的开展。两人均为加州大学伯克利分校的教授。IGI执行董事Brad Ringeisen也将在新研发中心发挥关键作用。作为全球生命科学和医学诊断的创新者，丹纳赫将为CRISPR疗法的生产制造提供丰富的技术支持和解决方案，同时开发新的技术和方法，简化并标准化临床前和临床开发。

这项合作是迄今为止丹纳赫规模最大的Beacon项目，将使IGI开展实质性的新研究项目。Danaher Beacon项目旨在资助科研院所开展前沿性的科学研究，开发改善人类健康的创新技术和应用。该项目专注的领域包括基因组药物、精准诊断、下一代生物制品制造、人类系统和数据科学。