获批

基因编辑疗法在英获批，治疗2 种严重的血液疾病

据《自然》新闻（Nature news）消息，2023 年11月16日，英国药品监管机构批准了全球首个CRISPR 基因编辑疗法。这种疗法名为Casgevy，用于治疗镰状细胞病（sickle-cell disease）和β- 地中海贫血（β-thalassaemia）等血液疾病。镰状细胞病，也称为镰状细胞性贫血，可引起衰弱性疼痛，β- 地中海贫血患者可能需要定期输血。

该疗法通过静脉输注进行给药，由美国福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR 治疗公司（CRISPR Therapeutics）共同开发。该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后回输到患者体内，使患者身体能够产生功能性血红蛋白。

根据英国药品监管机构的声明，临床试验数据显示，镰状细胞病患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月没有出现严重疼痛的比例达97%，输血依赖型β地中海贫血患者接受这种基因编辑疗法后至少12个月不需要输入血红细胞的比例为93%。

镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引发的遗传性血液病。镰状细胞病患者会经历非常严重的疼痛、严重且危及生命的感染，以及贫血。英国约有1.5 万人患有镰状细胞病。输血依赖型β 地中海贫血可能导致严重贫血，患者通常每3 至5 周需要输血一次。

Casgevy主要靶向患者骨髓造血干细胞中的基因BCL11A，对其两条DNA 链进行切割并破坏BCL11A 基因，促使高水平的胎儿血红蛋白产生。患者在接受治疗前需要接受化疗药物白消安的预备治疗，具有骨髓抑制的作用，以消除可能残留在骨髓中的任何天然干细胞。但与大多数化疗一样，白消安可能会引起严重的副作用，包括抗感染能力低下。因此，患者必须在无菌条件下住院，在经治疗后，患者必须留在医院，直到他们的免疫系统恢复，以及出现严重感染的风险降低。

AI 制药

英伟达与基因泰克合作，利用生成式AI加速药物发现

近期，英伟达（NVIDIA）宣布与罗氏制药旗下基因泰克（Genentech）合作，旨在通过整合双方的专家资源来优化和加速基因泰克的专有算法，从而改变新药物的发现和开发。

英伟达将在 NVIDIA DGX 云上为基因泰克提供加速模型，NVIDIA DGX云可以提供AI 超级计算的专用实例和由NVIDIA 云服务提供商合作伙伴托管的软件。基因泰克的“实验室闭环”是一个迭代框架，用于生成和探索具有预测性质的分子设计。它旨在利用实验数据来助力生成式计算模型，并更好地优化未来的分子设计。通过对基因泰克药物发现模型的训练和推理进行加速，英伟达将帮助基因泰克优化该框架。

此外，NVIDIA BioNeMo 能够帮助生物科技公司大规模定制模型。基因泰克计划采用NVIDIA BioNeMo，并将NVIDIA BioNeMo 云应用程序编程接口直接集成到计算药物发现工作流中。NVIDIA BioNeMo目前通常作为训练服务提供，是一个针对特定领域的平台，可以简化、加速和扩展用于计算药物发现的生成式 AI 应用。它允许研究人员在NVIDIA DGX 云上预训练或微调最先进的模型。

此次合作初期将专注于优化基因泰克在其实验室闭环框架中的药物发现AI 模型，目标是让研究人员了解复杂的生物分子模式和关系，从而真正颠覆药物发现、提高研发成功率，并使科学家能够为患者和医疗生态系统带来广泛的倍增效益，而非线性或叠加效益。

基因泰克执行副总裁、研究与早期开发部门负责人Aviv Regev 表示：“我们与英伟达的合作建立在我们长期以来成功发明和部署开创性技术的基础之上。我们是第一家利用分子生物学进行药物发现和开发的生物科技公司，这改变了世界，此外我们还开创了已经成为范例的抗体疗法。现在，我们将AI、实验室和诊所结合起来，在海量的数据中寻找其他方法无法发现的模式，并设计实验在患者中进行测试。与英伟达合作并引入生成式 AI，这将极大地推动治疗方法的发现和设计，改善世界各地患者的生活。”

获批

中国原研CD19 CAR-T 产品获批上市

2023年11月8日，致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”） 宣布， 中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准公司免疫细胞CAR-T 治疗产品源瑞达^®（纳基奥仑赛注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection，CNCT19 细胞注射液）的新药上市申请（NDA），用于治疗成人复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。纳基奥仑赛注射液的成功获批上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上为成人r/r B-ALL 患者带来突破性的临床治疗选择。

此项新药上市获批是基于一项纳基奥仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）结果。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在中国10 家临床中心开展。在2022年12月进行的第64届美国血液学年会（ASH）上，合源生物以口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据（Oral Presentation, #0660）。该关键性临床研究数据展示出了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T 治疗相关毒性严重程度。

液体活检

因美纳推出先进的液体活检检测产品，助力实体瘤的全景变异分析

2023年11月1日，全球基因测序和芯片技术领导者因美纳公司宣布推出新一代液体活检基因组分析产品。全新的TruSight™ Oncology 500 ctDNA v2（TSO 500 ctDNA v2）是一项科研检测产品，可在组织检测不可行，或需要补充基于组织的测试时，对血液中的循环肿瘤 DNA（ctDNA）进行无创全景变异分析（CGP）。

该产品的革新之处包括：从样品到结果的周转时间更快，文库准备工作缩短至一天，升级后的化学技术只需单次杂交步骤，总周转时间可缩短至四天以内；灵敏度更高，对游离DNA（cfDNA）的起始量要求更低，该检测支持的cfDNA 起始量低至5～30 ng ；工作流程也更为精简高效，该检测为此前已发布的样本至结果的解决方案提供了更广泛的途径，既有手动模式，同时也计划于2024 年推出自动化模式。

因美纳肿瘤部总经理Kevin Keegan 表示：“业内领先的癌症中心正越来越多地采用基于液体活检的全景变异分析，我们推出TSO 500 ctDNA v2 检测产品的初衷，是希望支持客户更便捷地整合分析结果，进而深化对癌症研究的洞察。”

数字解决方案

阿斯利康推出 Evinova，将人工智能带入临床试验

2023年11月23日，制药巨头阿斯利康 (AstraZeneca) 宣布推出Evinova，这是一家健康技术公司，专注于将制药公司已在全球范围内使用的数字健康解决方案带给临床研究组织 (CRO)、试验申办者和护理团队以及患者。

目前，两家全球 CRO 公司Parexel 和Fortrea 已经同意与Evinova合作。同时，Evinova 还将与Accenture（埃森哲）、Amazon（亚马逊）达成合作，以此来扩大其数字产品的影响力。阿斯利康表示，数字医疗市场规模每年增长约14%，到2032年将超过9000亿美元。新公司大部分业务是研究解决方案和远程患者监护，其余业务来自筛查、诊断、疾病预防和数字药房等活动；Evinova可以加快临床试验的速度，目前临床试验平均需要7年以上的时间，80% 的试验不符合招募指南。

Evinova将优先把阿斯利康已在全球使用的成熟和规模化数字技术解决方案推向市场，以优化临床试验的设计和实施，以此涉足临床服务业务。这将减少开发新药的时间和成本，为患者提供就近治疗，并减轻医疗系统的负担。Evinova 还将在数字远程患者监护和数字治疗领域寻求机会，并在这些领域推出一系列数字创新产品。

Evinova总裁Cristina Duran 表示，公司已经有大约300名员工。Evinova 的技术已被用于阿斯利康支持的40多个国家的临床试验，例如，它目前正被用于与曼彻斯特健康创新公（Health InnovationManchester）合作的一个项目中，在家中进行肺活量测试，以提前筛查慢性阻塞性肺病（COPD）患者。