2011年FDA批准了30个新药，创了自2004年批准36个新药以来的7年新高。其中不乏标志性创新药。如Yervory是第一个延长皮肤癌患者生命的药物;Benlysta是50年来第一个治疗红斑狼疮的药物。第5次修订的《处方药使用者费用法》(PDUFA)今年1月递交给美国国会审批。新法案延长PDUFA的付费日期两个月，审评期限将增加至8个月，而常规审评则增加到1年。制药企业希望以此增加第一轮的批准通过率。此外，FDA制定的TEART新流程(Transforming the Regulatory Environment to Accelerate Access to Treatments)目前只适用于艾滋病和癌症治疗药物，未来可能会用于所有适应症，即允许FDA接受他国审批数据，在基于他国批准的基础之上批准一个新药在美国上市。

在学术界寻找创新

大药厂自2010年开始削减研发费用，这种情况在2011年仍在继续，被裁减的不仅有销售人员还有科学家。创新的动力何在?答案可能是学术界。

其中最典型的是美国国立卫生研究院(NIH)创建的国家先进转化科学中心(NCATS)。该中心的主要任务是催化能加快研发进程、检测、诊断治疗疾病的新方法和新成果尽快产业化。NCATS的建立并非一番风顺。2003年，NIH提出转化医学的概念，直到2010年，NIH才将现有国家研究资源中心的主体业务与NIH整合起来。产业界也在进一步和学术界密切合作，如阿斯利康同法国国立研究中心建立合作，辉瑞和多家在纽约和士顿的研究中心合作。大药厂通过与创新性企业合作保持产品线活力，减少研发费用，降低研发风险。如礼来和勃林格殷格翰去年1月份签署合作协议，共同开发一系列降糖药。

相信生物科技

生物技术公司仍是被广泛认同的创新源泉。赛诺菲去年以200亿美元收购了专注于罕见病领域的生物科技公司健赞。人类基因科学公司终于上市了第一个治疗红斑狼疮的新药Benlysta。Vertex公司的丙肝药物Incivek获得FDA的快速审批。Genetics公司研发的抗体结合物bretuximabvedotin获批用于治疗两种血癌。

然而这些生物技术公司所取得新药上市的突破性成绩很快被令人失望的后市表现所抵消。Benlysta虽然获批，但销售表现并不尽如人意。另外，资金链是大多数生物技术公司共同面临的问题。许多中小公司被迫终止若干在研项目，如Geron公司放弃首项人体干细胞疗法试验项目，有的公司提前转让早期研发项目。大公司对现金流控制更加谨慎，默沙东关闭了位于加州的干扰RNA研发机构。安进宣布将其研发人员减少5%,以节省90亿美元的开支，以便有更多现金用来进行分红和回购股票。

这些问题不能仅仅归咎于生物技术公司。由于政策和FDA审批迟滞等诸多原因，风投公司纷纷减少对生物技术公司的投资。

成功的临床试验

几个较好的临床试验结果为后续的申报铺平了道路，续诺华第一个口服缓释制剂fingolimod用于治疗多发性硬化症获批后，Biogen公司的BG-12也在治疗多发性硬化症上表现出良好的结果。

健赞的靶向CD52单克隆抗体alemtuzumab在2项临床试验中表现出良好的结果，预计今年上半年会申报FDA。

今年最吸引人眼球的是丙肝药物的研发。默沙东和Vertex公司的丙肝药物相续获批。丙肝药物研发的接力棒传到了无干扰素治疗方案上。 Pharmasset公司的PSI-7977在和ribavirin联合对抗丙肝病毒药物的治疗中产生了很好的预期结果。另外，百时美施贵宝的 daclatasvir和蛋白酶抑制剂asunaprevir，罗氏的多肽酶抑制剂RO5024048联合蛋白酶抑制剂danoprevir，以及勃林格翰的两种蛋白酶抑制剂的连用疗法BI207127和BI201335都取得了预期研究结果。如果这些药物获准上市，对干扰素销售将带来冲击。

投融资特点

医药行业投资体现出几个特点：更注重产学研结合、生物技术公司及新兴市场。2011年跨国药企的投资逐步向新兴市场如中国转移，纷纷和国内企业建立了合作伙伴关系。如辉瑞和海正，默沙东和先声药业，阿斯利康与和记黄埔，其投资不单单以研发为驱动，而更注重于市场整合，加快渗透新兴市场，抢滩战略高地。并购更注重生物技术领域和后期临床试验。因资金问题，不可能像前几年动辄几百亿美元的并购。投入的资金相比并购不多，资金运作更加灵活。

在资本市场,2011年生物医药行业募集了233亿美元,超过2010年的193亿美元，但仍不如2007年的248亿美元,其中大部分资金189亿美元是上市公司所募集的。2011年通过公开市场募集的资金大约有102亿美元,比2010年的68亿美元明显增加。其中吉列德科技公司募集到37亿美元，支持其花费110亿美元收购Pharmasset的交易。10家生物技术公司通过IPO募集了6.8亿美元。私募融资仍然较活跃，主要通过债务性融资，多半是上市公司的融资。2011年大约有87亿美元，略高于2010年的80亿美元。也有公司通过出售销售提成权利,获得投资基金或药厂的融资。其中Lexcon、Dendreon和NPS药业分别获得1.6亿、1.25亿和1.45亿美元的融资。

风险投资在2011年投资中小生物技术的资金总量为45亿美元，与2010年持平。2012年会有同样的投资力度和更多资金。 2011年曾有很大呼声，风险投资要减少或撤离生物科技领域。有的基金干脆放弃或退出融资和投资该行业项目。2011年第四季度，有多家基金顺利募集几亿美元,这对未来几年的风险投资有促进作用。