艾滋病基因治疗动物实验取得成功

2011-12-16

加州理工大学的诺贝尔奖得主戴维·巴尔的摩领导的研究小组研发出一种以腺病毒(AAV)为载体的基因疗法,能使小鼠肌肉细胞产生多种强效中和性艾滋病病毒(HIV)抗体,保护它们免受感染.

据美国物理学家组织网报道，加州理工大学的诺贝尔奖得主戴维·巴尔的摩领导的研究小组研发出一种以腺病毒(AAV)为载体的基因疗法，能使小鼠肌肉细胞产生多种强效中和性艾滋病病毒(HIV)抗体，保护它们免受感染。相关论文发表在11月30日的在线《自然》杂志上。

研究人员将一种腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作为载体来传递一段基因代码，通过这些代码详细指示抗体的生成，结果肌细胞能产生多种中和性抗体投放到循环系统中。这些抗体具有帮助机体抑制艾滋病病毒的作用，最初是在一些对艾滋病有抵抗力的患者体内分离得到的。根据小鼠血液样本显示，仅注射一次腺病毒后，它们就能产出高浓度的抗体;给小鼠静脉注射HIV之后，抗体能保护小鼠免受感染。

传统的抗HIV疫苗无论是以抗体的形式封锁感染，还是通过T细胞攻击被感染细胞，都是通过药物引发有效的免疫反应，而新方法直接由抗体来打前锋。研究领导作者、巴尔的摩实验室博士后阿莱简多·巴拉茨说：“新方法具有和疫苗同样的效果，却不需要引发免疫反应。”

为了测试抗体功效，研究人员将HIV的剂量从1毫微克一直增加到125毫微克，足以感染大部分小鼠，而接受了新疗法的小鼠仍能抵抗。他们还测试了5种不同抗体的效果，发现两种代号为B12和VRC01的抗体效果尤其良好。即使对实验鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV剂量，这两种抗体也能起到完全且持续的保护效果，小鼠在接受治疗一年后仍能避免发病。

研究人员指出，在小鼠身上有效的方法在人体内未必有效。目前他们正计划将新方法用于人类临床实验。第一步将测试该疗法是否有改变人类肌肉细胞的基因序列等副作用。虽然通常只用基因疗法治疗遗传病，但目前在与艾滋病的斗争中还没找到完全有效的疗法，因此基因治疗艾滋病值得一试。

艾滋病基因治疗动物实验取得成功

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