研究人员利用从人类胚胎提取的干细胞成功治愈小鼠和大鼠的帕金森氏症。对于为人类找到类似治疗方法来说,这是关键的一步。
本周日在科学期刊《自然》(Nature)上发表的一项研究中,科学家描述了他们将人类胚胎干细胞转化为能够产生大脑化学物质多巴胺(dopamine)的神经细胞的过程。当这样的神经细胞被移植到大鼠和小鼠的大脑中后,这些细胞就能释放多巴胺,而大鼠和小鼠表现出的帕金森氏症状也随之消失了。这种神经细胞也被成功地移植到了生物学特性与人类更接近的恒河猴(rhesusmonkey)大脑中。
论文的第一作者施图德(LorenzStuder)说,我们认为很有可能将这种方法发展真正的细胞疗法,治愈人类的疾病。现在我们面临的更多的是工程上的问题,而非科学上的障碍。施图德是纽约斯隆-凯特琳癌症中心(Sloan-KetteringInstituteforCancerResearch)的干细胞生物学家。
神经细胞利用多巴胺辅助控制肌肉运动。对于目前还没有治愈方法的帕金森氏症的患者来说,大脑中产生多巴胺的细胞慢慢被破坏。这会影响大脑发送信息的能力,从而导致肌肉功能的受损、运动减少,并引发抖颤。目前有药物能够增加大脑中多巴胺的分泌量并控制帕金森氏症状,但这些药物能够引发不自主运动等副作用。而且随着病情的加重,药物的疗效也会逐渐减弱。
一些科学家正在进行细胞移植试验。他们利用采自小鼠胚胎的干细胞转化为能够产生多巴胺的细胞,用于治疗患有帕金森氏症的动物。但在此之前,利用人类胚胎干细胞以类似方法治疗小鼠并没有取得理想的效果。这不仅是因为源自人类的多巴胺细胞被移植到动物体内后无法有效地发挥作用,也因为这些细胞会引发肿瘤样结构的生长,而这是人们所不希望看到的。
【英国《卫报》网站11月6日报道】题:干细胞可转化成脑细胞治疗帕金森病
因帕金森病而死去的脑细胞又从干细胞中生长出来并被植入猴子的大脑,朝着研制出这种疾病的新疗法迈出了一大步。
美国研究人员表示,他们已经克服了此前的难题,成功诱导人类胚胎干细胞转化成被帕金森病杀死的神经元。实验证明,这些细胞能够在动物体内存活并正常运转,消除了帕金森病给猴子造成的行动障碍。
这一突破为给人类患者移植新培育的多巴胺生成细胞从而治愈帕金森病带来了希望。
纽约斯隆—凯特林癌症研究所的洛伦茨·施图德博士说:“以前我们不完全知道需要发出什么特定的信号,来告诉干细胞如何转化成正确类型的细胞。”
他说:“我们以前制造的细胞能够生成一些多巴胺,但其实它们并不完全是正确类型的细胞,所以动物病情的缓解很有限。现在我们知道如何正确地去做这件事,给未来的临床治疗带来了希望。”
患上帕金森病后,人脑的黑质区域中生成多巴胺的细胞就会死亡。这会导致患者震颤、僵硬和行动迟缓,患者会感到疲劳、疼痛和抑郁,还会便秘。随着病情的发展,这些症状会进一步恶化。
目前治疗帕金森病的主要药物是通过提高进入大脑的多巴胺的水平,刺激大脑中多巴胺发挥作用的区域,从而控制其症状。有些患者则通过手术在大脑中植入仪器,发出电脉冲来缓解行动障碍。
施图德博士和同事们发现,需要用特定的化学信号来刺激干细胞,才能使之转化成正确类型的多巴胺神经元。他们的研究成果已经发表在英国《自然》周刊上。
对于未来在人类身上进行实验的前景,施图德博士说:“我们现在有了正确类型的细胞,但如果要将它们植入人体,出于安全考虑,必须在专业设施而不是实验室里制造这些细胞。我们已经突破了最主要的生物学‘瓶颈’,现在只是一个技术问题。”
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作者:崔芳菲
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