美国科学家在近日出版的《自然》杂志上撰文指出,针对活体酵母细菌的实验以及在试管中进行的实验证实,他们能够操控蛋白质制造过程中的信号阅读,将来可以通过修改遗传编码来治愈遗传疾病。科学家们希望将这种他们称为“现代医学奇迹”的技术用于人体试验,最终治疗囊肿性纤维化、肌肉萎缩症等遗传疾病。
遗传信息被编码在DNA(脱氧核糖核酸)中,作为身体自己的“使用说明书”,向细胞发布制造蛋白质的指令,指导身体如何发育、如何执行功能。如果DNA出错,会使细胞失效或不朝它们应该“前进”的方向发育,导致人罹患遗传疾病。
身体细胞会依照该说明书制造出相应的蛋白质,但是,DNA片段上的错误或变异会影响蛋白质的制造。一般情况下,当某个未成熟的“停止”信号出现时,它会命令细胞部分地停止阅读遗传编码,导致身体制造出不完全的、缩短的蛋白质。
而现在,科学家们表示,他们能将“停止”信号变为“前进”信号,使细胞能完全地阅读指令,最终制造出正常的、长度完整的蛋白质。这套系统通过修改信使RNA(mRNA)来起作用,mRNA通常将DNA发出的指令转运到细胞来制造蛋白质。
科学家们已经在活的酵母细菌身上和试管实验中证实了这一结论,他们希望尽快将其应用于人体试验。
该研究的领导者、纽约罗彻斯特大学医学中心的余一涛(音译)说:“这是一个非常令人震惊的发现,我们从来未曾想过能改变停止信号。”
另一名研究者罗伯特•邦伯拉表示,尽管这项发现还处于早期阶段,但其重要性却不容置疑,因为“能够操作蛋白质的制造过程是现代医学的奇迹”,最新突破有望帮助科学家改变治疗囊肿性纤维化、肌肉萎缩症和某些癌症等致命性遗传病的治疗方向。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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