481款！2024年FDA孤儿药认证大爆发！中国排名第二

2025-03-25

2024年，FDA孤儿药认证（Orphan Drug Designation, ODD）名单再次刷新纪录！

据FDA官网信息，2024年共有481款药物获FDA孤儿药认证。此前，这一数字最高值为477款。

事实上，相比于十几年前，近年来获FDA ODD的药物数量已经实现翻倍。据统计，自1983年起至今，FDA ODD数量共计为7306款。其中，获FDA ODD的药物数量自2004年便已经实现破百，并在此后逐年递增。至2017年，获FDA ODD的药物数量猛增至477款。2019~2023年期间，获FDA ODD数量整体保持在335~475款之间。2024年获FDA ODD的数据在此前2017年的数据基础上再突破，获FDA ODD的药物数量至481款。而据最新数据，2025年虽仅过去还不到四个月，但获FDA ODD的药物数量已经有96款。

数据来源：FDA官网

这种显著的增长趋势与近年来FDA对孤儿药的关注和投入密切相关。1983年，《孤儿药法案》正式版布。法案中将孤儿药定义为一种用于治疗在美国影响少于20万人疾病的药物，并规定对于成功获得ODD的药物，药物项目方来能享受到的好处包括但不限于：1）药物获批上市后享有7年市场独占权（Marketing Exclusivity）；2）免除NDA/BLA申请费；3）临床研究费用享受25%税收减免；4）可能免除或减少部分临床数据的申报要求等。

此项法案在一定程度上缓解了孤儿药药品的研发和生产无法在市场上实现收支平衡的问题。同时，因为上述优惠政策，ODD也已经成为罕见病药物研发的重要里程碑。

目前，除了满足孤儿药的定义以外，以下几种情况也可以申请孤儿药认定：

1）如果一个在研药物（包括生物制品）能在孤儿药认定申请中证明其在治疗预防或诊断一种罕见病的潜力，OOPD在审评申请资料后将会授予该药物ODD。般情况下，临床研究数据、动物模型(/n-Vivo)数据以及体外研究(/n-Vitro)结果均有可能作为证明在研新有效性潜力的科学依据。

2）药物的创新性对ODD的授予没有决定性作用。对于一个非创新药物，若其有的活性物质或主要分子结构特征与既往已批准药物相同，并且拟定治疗见病或适应证)也相同，但是如果该新药显示出优于已上市药物的临床优势，同样也可以获得孤儿药认定。

3）对于患病人数大于20万的非罕见疾病，如果在研药物适用于该非罕见病的见临床亚型（Orphan Subset，所有此亚型患者病人数少于20万），并且通过该物的属性（例如:作用机制、毒理特征、或已有临床数据）能够证明该药物仅适用于此亚型而不适用于此亚型外的患病人群，则该药物同样能够获得孤儿药认定。

就2024年的ODD名单而言，一个显著的趋势是除美国外，中国、韩国、法国等国家的药企在孤儿药领域研发能力正在迅速崛起。2024年据FDA信息，2024年，所有成功获得FDA ODD的药物中，有300款来自美国药企，68款来自中国药企，22款来自韩国，11款来自法国。相比于此前只见美国，不见其他国家的情况，有明显改善。尤其是中国，2024年获FDA ODD药物的数量来看，仅次于美国。

其中，对国内药企2024年成功获得FDA ODD的药物名单进行分析发现，这些药物的适应症主要集中分布在CNS疾病、肿瘤和血液系统疾病上。另就药物的研发企业（详细名单见下图）而言，这些公司主要分布在上海、北京、苏州、武汉、杭州等。

数据来源：FDA官网

另外一点值得注意的是，在2024年的ODD名单中，基因疗法、细胞疗法、抗体药物等前沿技术占据了主导地位。例如，CRISPR基因编辑技术在多个罕见病治疗中展现了巨大潜力。具体而言，Mass General Brigham开发的CRISPR基因编辑疗法，用于治疗由ACTA2-R179H突变引起的多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS），成为今年的一大亮点。这种疗法通过精确编辑基因，修复突变，为患者提供了根治的可能性。

内容来源：药时代

责任编辑：邵丽竹

审　　核：何发

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