十余款1类新药获批临床！来自翰森制药、天士力生物、博锐生物等

药明康德 2024-01-22

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，本周有十余款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。这些新药来自翰森制药、天士力生物、神州细胞、百吉生物、朗来科技等公司，涉及TCR-T疗法、人脐带间充质干细胞、AAV基因疗法、三特异性抗体等多种新分子类型，它们拟开发用于治疗肿瘤、心力衰竭、戈谢病、精神分裂症等。本文将挑选其中部分新药作介绍，仅供读者参阅（排名不分先后）。

截图来源：CDE官网

凌意生物：LY-M001注射液

作用机制：AAV基因治疗药物

适应症：戈谢病

根据凌意生物新闻稿，LY-M001是该公司自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，该产品本次在中国获批临床，拟开发用于治疗I型或III型戈谢病。这也是该公司首个创新药物获得临床试验默示许可。LY-M001使用重组腺相关病毒（rAAV）为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶，并且可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。初步的研究者发起的临床试验（IIT）数据显示，该产品在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生。LY-M001的美国IND申请已于2023年12月获受理。

百吉生物：BRL03注射液

作用机制：基因修饰TCR-T细胞制品

适应症：实体瘤

根据百吉生物新闻稿，BRL03是该公司自主研发的基因修饰TCR-T细胞制品，属于过继性免疫细胞治疗技术。其基本原理是采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程化改造以增强T细胞对肿瘤细胞的特异性识别与杀伤效力，后回输进患者体内可以达到直接杀伤肿瘤或激发机体免疫功能间接杀伤肿瘤的目的。IIT研究显示该产品在实体瘤治疗中具有良好的安全性和初步疗效。2023年9月，美国FDA批准了BRL03的1/2期临床试验申请，用于治疗多种晚期实体瘤（包括肺癌、胃癌等）。该产品本次在中国获批临床，拟开发用于治疗EBV阳性晚期实体瘤患者，包括鼻咽癌、肺淋巴上皮瘤样癌和胃腺癌。

天士力生物：人脐带间充质干细胞注射液（B2278注射液）

作用机制：人脐带间充质干细胞

适应症：慢性心力衰竭

天士力生物申报的人脐带间充质干细胞注射液（B2278注射液）在中国获批临床，拟开发用于伴冠状动脉旁路移植术指征的慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭。伴随冠状动脉旁路移植术（CABG）的心肌局部注射干细胞有望通过刺激心脏细胞的增殖和分化、抑制心肌细胞损伤及免疫调节等作用，修复心肌细胞使心肌收缩增强从而对心力衰竭发挥治疗作用。据天士力生物新闻稿介绍，临床前研究证明，B2278可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对于缺血性心肌病中的心肌细胞组织损伤有明显抑制作用，增加动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。

图片来源：123RF

翰森制药：HS-10509片

适应症：精神分裂症

根据翰森制药公告，HS-10509是该公司自主研发的1类新药，本次在中国获批临床，拟用于治疗精神分裂症。精神分裂症是一种慢性的精神疾病，会影响患者如何思考、感觉和行动。此病包含阳性症状（幻觉、妄想）、阴性症状（难以享受生活、脱离人群）以及认知障碍。作为一种反复发作的慢性迁延性疾病，患者治疗依从性低而导致的复发率高、病情反复，成为长期以来精神分裂症治疗的主要难点，存在未被满足的临床需求。

神州细胞：SCTC21C注射液

作用机制：CD38的单克隆抗体

适应症：血液瘤

SCTC21C为神州细胞自主研发的靶向CD38的单克隆抗体注射液。CD38是一种造血细胞表面表达的跨膜糖蛋白，在各种造血细胞表面普遍表达，且在恶性造血细胞中的表达水平明显高于相应正常细胞，是治疗CD38+血液瘤的一个重要靶点。SCTC21C通过对Fc段进行改造，可增强对CD38+肿瘤细胞的杀伤作用。临床前研究显示，SCTC21C具有良好的临床前药代动力学和安全性结果。该产品本次在中国获批临床，拟开发用于CD38+血液瘤的治疗。

博锐生物、恩沐生物：BR115注射液

作用机制：HER2 ECD2、HER2 ECD4、CD3靶向三特异性抗体

适应症：实体瘤

BR115（CMG6A19）是博锐生物和恩沐生物联合开发的一款三特异性抗体，可特异性结合肿瘤细胞表面的HER2 ECD2和/或HER2 ECD4，并同时与T细胞表面的CD3分子结合，从而将T细胞募集到靶细胞附近，重新定向T细胞的杀伤作用，诱导T细胞活化，裂解靶细胞；此外，BR115还可以双重阻断HER2下游信号，抑制肿瘤细胞生长。与传统双抗药物相比，BR115能选择性地杀伤HER2高表达肿瘤细胞，而对HER2正常水平表达组织作用大幅减弱，具有更好的肿瘤特异性和安全性。该产品本次在中国获批临床，拟开发用于晚期恶性实体肿瘤。

除了上述产品，还有其他1类新药获批临床试验。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些在研疗法后续进展顺利，早日惠及患者。

撰稿人 | 药明康德

责任编辑 | 胡静

审核人 | 何发