美国ALS患者协会当时发表了一份言辞激烈的声明抨击了投票结果:你们现在有两个选择,第一,批准一款安全的药物帮助ALS患者;第二,推迟批准,等待更多的证据,然后眼睁睁看着更多的ALS患者死亡。如此压力下,第二次会议应声道来。我们可以看到FDA在第二次会前资料中写道,“FDA 处于一个充满挑战的境地,可能会做出随后与正在进行的研究结果不一致的监管决定。”
FDA等来了更多的证据吗?答案是没有,但是ALS患者等不及了......
第二次会议上,无论是支持方还是反对方,都各执一词。
支持方
从临床角度:印第安纳大学医学院教授Liana Apostolova表示,在ALS如此糟糕的预后面前,不希望放过任何可能有效的药物。
从患者角度:一位病人倡导者在电话的公开听证会上表述,ALS 患者没有时间等待试验结果,患者等不起。
反对方
约翰斯·霍普金斯大学降伯格公共卫生学院的教授 Caleb Alexander或许考虑到前段时间的 Covis Pharma 验证性试验失败后的不良案例,表示如果 AXS0035的III 期 Phoenix试验失败后,又该何去何从?
只有FDA处在“模棱两可”的“尴尬”境地。一方面,考虑到amylyx提供的数据本身存在漏洞且III 期 Phoenix 试验未完成;另一方面,FDA指出“ALS 存在大量未竟医疗需求”,可以在应用法定标准下适当的行使“最广泛的灵活性”。
这也就间接促成了7:2的大优势——虽然大多数专家会成员认为 AMX0035 的数据应更稳健,但一些专家在看到 Amylyx 的额外事后分析以及听取临床医生和患者的证词后改变了他们的投票。
其实在FDA的历史上,类似的案例(监管机构职能与临床需求存在“矛盾”)有很多,例如:去年关于Biogen阿尔兹海默病药物Aduhelm的讨论。这让小编不禁想起了前FDA顶级科学家王亚宁博士莅临药时代直播间时,曾对FDA专家咨询委员会的职能做过介绍:每位专家都被要求,必须以手上的资料为依据,不受其他信息影响,做出投票决定。
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正如王亚宁博士所说,作为一个监管机构本身的义务和准则就是对患者群体负责,对客观事实负责。
但我们也看到了任何事情都存在了多面性,特殊性,作为一个监管机构只能站在客观立场上维持天平的相对平衡。那么接下来FDA对Amylyx的处理可能就成为了处理其他罕见神经退行性疾病的一个“风向标”,重多药企在立项方面又会做出怎样的调整?
回顾一下Amylyx 的做法:Klee在第二次会议上发言称如果治疗无法使患者受益,或数据显示未利于患者就承诺对新疗法AMX0035进行撤销,或与监管机构和医生合作,来确保作出适当的解决。
Amylyx以“未被满足的临床需求”下的矛盾产物:“最广泛的灵活性”作为安身之本。又以患者为主要出发点,这与FDA的初衷不谋而合,终点都是为了患者。这便是立命之本。
参考资料:
2.ALS 治疗药获专家会投票赞成批准,后续临床试验若不成功承诺自愿撤销
3.6:4反对!开了7个半小时的会,FDA这次能扛住公众的压力吗?
4.Adcomm votes 7-2 in favor of Amylyx’s ALS drug on second take. But first the co-CEOs had to make a pledge – Endpoints News (endpts.com)
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随着科技的飞速发展,传统中医药行业正站在一个新的历史起点上。近年来,国家层面对中医药的传承与创新发展给予了高度重视,相继出台了一系列政策,旨在通过科技创新推动中医药现代化转型,智能化、自动化已成为当下制药行业的主要发展趋势。作为与中药制剂非常紧密相关的生产设备,其数字化与智能化升级也迫在眉睫,本文基于北京翰林航宇科技发展股份公司(以下简称“翰林航宇”)近年来开展的智能化工程,阐述了对中药制剂设备的数字化升级改造的探索与思考。
作者:张士威、张磊、池明芳
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