胜利！FDA 批准辉瑞的血友病A或B单抗药物 marstacimab

2024-10-12

辉瑞（Pfizer）——在开始与一名激进投资者摊牌，被两名前高管背叛，然后与两名前高管重聚，并结束了一种 RSV 药物的工作——终于有一些好消息，直截了当。

周五，FDA批准了辉瑞的血友病A或B药物 marstacimab，该药物将以 Hympavzi 品牌销售。该疗法是一种抗组织因子通路抑制剂，有助于血友病患者形成血栓，以限制其出血发作。

辉瑞发言人在给 Endpoints News 的一封电子邮件中说，这种每周一次的药物每年的批发采购成本为 795,600 美元，“这与目前市场上可用的血友病 A 或 B 预防性治疗的 WAC 定价一致”。它计划在本季度开始销售这种药物。

这种药物被包装成预填充的自动注射笔，分析师表示，这可以帮助它在市场上找到一席之地。

“鉴于因子替代已经成熟，而且马斯塔西单抗相对于常规预防的改进是适度的，辉瑞将不得不在一定程度上依赖便利性的论点来获得牵引力，”TD Cowen 分析师在去年 12 月美国血液学会会议期间给投资者的一份报告中写道。

FDA 批准 Hympavzi 用于常规预防，以预防或减少成人和年仅 12 岁儿童的出血事件。它适用于没有 VIII 因子抑制剂的血友病 A 患者，或没有 IX 因子抑制剂的血友病 B 患者。

它将增加辉瑞在罕见血液病方面的产品组合。4 月，FDA 批准了该制药商的血友病 B 基因疗法 Beqvez。辉瑞在 7 月吹捧 3 期结果后，还计划请求批准一种血友病 A 基因疗法，但鉴于 BioMarin 在其药物 Roctavian 方面面临的困难，它可能会面临艰难的商业化推广。