纳入“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重疾病，且在前期临床试验中显示效果或安全性明显优于现有治疗手段。本文将根据公开资料对这些新药进行介绍。

勃林格殷格翰、中国生物制药：BI 1810631 片

作用机制：HER2小分子抑制剂

适应症：非小细胞肺癌

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的BI 1810631片被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗携带人表皮生长因子受体-2（HER2）既往接受过全身治疗的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是一款口服选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。中国生物制药于今年4月通过合作与勃林格殷格翰共同在中国大陆地区研发和商业化多款肿瘤药物管线，包括这款zongertinib（BI 1810631）。

根据勃林格殷格翰新闻稿介绍，本次zongertinib被纳入突破性治疗品种是基于Beamion LUNG-1临床试验结果。其中，1a期试验数据显示，在可评估疗效的41例NSCLC患者中，客观缓解率（ORR）为54%，疾病控制率（DCR）为93%，总体中位缓解持续时间（mDoR）为15.8个月。每日一次剂量递增组NSCLC患者中位无进展生存期（mPFS）12.3个月。1b期研究仅纳入HER2突变阳性的NSCLC患者，首次中期分析已完成，患者的ORR/DCR分别为74%和91%。

迈威生物：9MW2821

作用机制：靶向Nectin-4的ADC

适应症：尿路上皮癌

迈威生物申报的9MW2821被CDE纳入突破性治疗品种，用于既往铂类化疗和PD-(L)1抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。9MW2821是一款靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），目前已经在中国启动了一线治疗尿路上皮癌的3期关键性注册临床研究。

今年6月，迈威生物在美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上口头报告了9MW2821用于多项晚期实体瘤的1/2期临床研究结果及最新进展，研究涉及的适应症包括尿路上皮癌、宫颈癌、食管癌、三阴性乳腺癌等多种晚期实体瘤。其中，在37例可评估疗效的尿路上皮癌患者中，ORR为62.2%，DCR为91.9%，mPFS为8.8个月，mOS为14.2个月。

智翔金泰：GR1803注射液

作用机制：抗BCMA×CD3双特异性抗体

适应症：多发性骨髓瘤

智翔金泰申报的GR1803注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为既往至少接受过3线治疗（一种蛋白酶抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。公开资料显示，GR1803是一款重组人源化抗BCMA×CD3双特异性抗体。该产品治疗RRMM的1期临床研究摘要入选了2024年欧洲血液学协会（EHA）年会。在1期临床研究中，RRMM患者接受该产品每周静脉注射一次，总体客观缓解率（ORR）为85%，其中基线合并髓外浆细胞瘤（EMM）受试者的总体疗效评估ORR为100%。

康宁杰瑞、思路迪：重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白注射液

作用机制：皮下注射抗PD-L1单抗

适应症：高肿瘤突变负荷（TMB-H）实体瘤

康宁杰瑞和思路迪药业联合申报重组人源化PD-L1单域抗体Fc融合蛋白注射液——恩沃利单抗被纳入突破性治疗品种，用于既往标准治疗失败且无满意替代治疗的高肿瘤突变负荷（TMB-H）不可切除或转移性实体瘤。值得一提的是，近年来美国FDA批准的“不限癌种”新药项目中，高肿瘤突变负荷（TMB）是被使用的生物标志物之一。

恩沃利单抗注射液（KN035）是一款皮下注射抗PD-L1抗体药物，患者无需进行静脉滴注，可在30秒内完成给药，大幅缩短给药时间，具有在家自主给药潜力。该产品此前在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者的治疗。

翰森制药：甲磺酸阿美替尼片

作用机制：第三代EGFR-TKI

适应症：非小细胞肺癌

翰森制药甲磺酸阿美替尼片被CDE纳入突破性治疗品种，用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌患者的治疗。阿美替尼是一款第三代EGFR-TKI。值得一提的是，阿美替尼针对该适应症的上市申请已经于8月20日获CDE受理，这也是阿美替尼片在中国提交的第四个适应症上市申请。

根据翰森制药新闻稿介绍，3期HS-10296-304研究已经评估了甲磺酸阿美替尼对比安慰剂治疗NSCLC患者的有效性和安全性，该研究针对的正是本次被纳入突破性治疗品种的适应症，主要研究终点为独立评审委员会评估的PFS。

天泽云泰：VGR-R01

作用机制：基因治疗产品

适应症：结晶样视网膜变性（BCD）

天泽云泰研发的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。VGR-R01是一款基因治疗产品。在用药方式上，这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药，且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。

根据天泽云泰新闻稿介绍，该公司针对VGR-R01开展了两项临床研究, 入组了Yuzawa 2期或3期BCD患者，BCVA为≤60个ETDRS字母，即≥0.5 logMAR，中心凹视网膜厚度（CFT）为96~274μm。两项研究结果表明，在2~3期BCD患者中，无论是否已存在视网膜脉络膜萎缩，VGR-R01均可预期使患者获益，包括视力提升与功能性视觉改善。目前，一项多中心的3期研究正在准备中。

除了上述产品，复诺健生物申报的重组人IL12/15-PDL1B单纯疱疹I型溶瘤病毒注射液（Vero细胞）也于8月29日被CDE拟纳入突破性治疗品种，用于经标准治疗失败的晚期肝细胞癌。该项拟突破性治疗品种目前尚在公示中。

期待这些在研新药后续临床研究顺利进行，早日为更多的患者带来新的治疗选择。