BTK 抑制剂

新一代高选择性BTK 抑制剂康可期在中国上市

    2023 年5 月27 日，阿斯利康（AstraZeneca）的创新靶向治疗药物康可期®（英文商品名：CALQUENCE®，通用名：阿可替尼胶囊）在中国宣布正式上市。作为新一代高选择性布鲁顿氏酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂，阿可替尼于2023 年3 月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往至少接受过1 种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

    此次上市的阿可替尼是阿斯利康在中国获批的首款血液肿瘤治疗药物，标志着阿斯利康在中国正式进军血液肿瘤治疗领域。全球研究的长期随访结果显示，在既往至少接受过1 种治疗的 MCL 患者的治疗中，阿可替尼显示出了长达59.2 个月的中位总生存期 (OS)，且脱靶效应相关不良事件风险较低，总体安全性良好。

    北京大学肿瘤医院党委书记、淋巴肿瘤内科主任医师朱军教授表示：“套细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种少见类型，疾病进展十分迅速，对免疫化疗等常规治疗反应差。在BTK 抑制剂出现之前，临床上缺乏效果令人满意的治疗方案。新一代BTK 抑制剂阿可替尼相对现有的治疗方案，对靶点选择性高、副作用少、缓解率高，能带给患者更好的获益。期待阿可替尼在中国的获批能够为中国患者提供新的治疗选择，带来高质量长生存的希望。”

    阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示：“今年正值阿斯利康进入中国 30 周年，作为阿斯利康在血液肿瘤领域的基石，阿可替尼在中国的成功上市具有里程碑式的意义，彰显了阿斯利康坚持为中国患者提供创新优质好药的决心。未来，我们将持续深耕血液肿瘤治疗领域，引入全球创新药，开展广泛的创新合作，并努力推动各类准入工作和慈善援助项目，助力血液肿瘤诊疗规范化，为更多血液肿瘤患者保驾护航，助力更多患者‘健康可期’。”

培养基

龙沙推出新产品TheraPEAK ™ T-VIVO ™细胞培养基

    2023 年5 月16 日，龙沙推出新产品TheraPEAK ™ T-VIVO ™ 细胞培养基，这是一种旨在优化CAR-T 细胞制造的新型化学成分明确的培养基。该培养基不含动物成分，可提高一致性和过程控制，并简化监管审批，从而加快上市时间。

    在传统的CAR-T 细胞制造过程中，高度依赖于动物或人类血清的使用，但血清的差异性很大，而且可能含有不确定的外源因子。因此，血清需要严格的安全检测、性能筛选以及对质量合适批次的储存，这一过程会导致制造过程更加昂贵和耗时。

    企业使用此新型培养基可以在不需要添加人血清或血清成分的情况下达到所需的性能——这是使用许多早期无血清培养基时会遇到的问题。此次新品发布是龙沙为用户加快细胞疗法商业化的最新一步。龙沙的新型GMP 级培养基是化学成分明确的培养基，不含动物源成分，仅使用重组蛋白。通过提供更高的批间一致性和供应安全性，此新型培养基可加速临床前开发、监管审批和疗法生产。龙沙的新型培养基还具有极小的污染风险，并减少了可追溯性和文档负担。

    龙沙生物科学高级全球产品经理 Erin Brooks 说 ：“ 通过此次新品发布，我们有望实现对原材料和制造流程的前所未有的把控，并为用户解锁了更高的终端产品一致性。通过减少在获得更快、更具成本效益的上市途径的障碍，制造商现在可以更好地专注于让患者的生活变得更好。”

    TheraPEAK ™ T-VIVO ™ 培养基将供应给全球细胞治疗制造商。用户还可以向龙沙的全球技术专家寻求建议和应用支持，以快速解决问题并极大地提高成功率。凭借分析证书和药物主文件等支持文件，该T 细胞培养基简化了流程并支持合规性，促进了从临床前开发到生产的规模放大。

疫苗

全球首款RSV 疫苗Arexvy 获批

    2023 年5 月3 日，葛兰素史克（GSK）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Arexvy 用于预防60 岁及以上人群因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）。据悉，这是世界上首个获得批准上市的RSV 疫苗。RSV 是一种常见的呼吸道病毒，主要感染婴儿、幼儿和老年人等人群，导致肺部感染和呼吸道疾病。根据美国疾病控制和预防中心的数据，在美国，RSV 每年导致大约6 万到12 万例住院治疗和6 千到1 万例65 岁及以上老年人死亡。

    Arexvy 为一款针对老年人的RSV 疫苗， 是由RSV 融合前（prefusion）F 糖蛋白（RSVPreF3）与GSK 专有的佐剂组合而成。此融合前F 糖蛋白为RSV 病毒进入人体细胞所需。该RSV 疫苗具有良好的耐受性和安全性；最常报告的副作用包括注射部位疼痛（60.9%）、疲劳（33.6%）、肌痛（28.9%）和头痛（27.2%）。这些不良反应通常是轻度到中度并且是短暂的。

    GSK 首席科学Tony Wood 表示：“Arexvy 的获批标志着RSV 治疗出现重要转折。同时Arexvy 还是首个获批用于老年人的RSV 疫苗，扩大了GSK 领先的疫苗产品组合，每年可保护数百万人免受传染病的侵害。现在我们的重点是确保美国符合条件的老年人能够尽快接种该疫苗，并在其他国家推进该疫苗的监管审查。”

疫苗

FDA 批准辉瑞RSV 疫苗上市

    2023 年5 月31 日，辉瑞（Pfizer）官网宣布，其研发的二价呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo 已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，可用于预防60 岁及以上人群出现的由RSV 引起的下呼吸道疾病（LRTD）。

    值得注意的是，Abrysvo 或将扩大适用范围。其用于通过孕妇主动免疫，以预防出生至6 个月大的婴儿患上RSV 相关下呼吸道疾病的BLA（生物制品许可申请）已于2023 年2 月21 日获FDA 受理，PDUFA（《处方药使用者费用法案》）实施时间定在2023 年8 月。

    除了辉瑞和GSK，英国药企阿斯利康和法国药企赛诺菲巴斯德（赛诺菲集团的疫苗事业部）联合研发的nirsevimab 生物制剂，也在2022 年向FDA提出BLA 并被受理，PDUFA 日期定在2023 年第三季度。此外，美国药企莫德纳（Moderna）的mRNA-1345 疫苗，和丹麦药企巴伐利亚北欧（Bavarian Nordic）的MVA-BN-RSV 疫苗也正在研发。

    据灼识咨询数据，RSV 药物全球整体市场规模（包括治疗药物及预防药物），预计将从2020 年的18 亿美元增长至2030 年的128 亿美元，年复合增长率达到21.4%。其中针对儿童的RSV 药物预计将从2020 年的18 亿美元增至2030 年的117 亿美元，将占全球RSV 药物市场的91.1%。

MES

霍尼韦尔发布制药MES 平台赋能生命科学制造领域数字化转型

    2023 年5 月28 日，全球化的数字工业高科技企业霍尼韦尔携互联生命科学领域的系列创新科技和智能解决方案亮相第62 届全国制药机械博览会暨2023 中国国际制药机械博览会（以下简称“药机展”），并正式发布面向生命科学领域的制药MES 平台（MXP），推动医药行业数字化转型，携手客户和各方合作伙伴共同推进健康中国建设。

    霍尼韦尔在本届药机展上正式发布的制药MES 平台（MXP）拥有灵活的模块化平台优势，覆盖从临床试验到商业化产品开发的各个阶段，可帮助不同规模的生命科学制造企业加快数字化转型，从而改善效率、质量和合规性。该平台支持纸质流程的数字化和与当前系统的无缝集成，通过实时批次报告、审计应对和质量与流程的持续改进为医药和生物药厂商加速创新提供有利条件。凭借嵌入式分析和实时批次对比功能，该平台可提供精准快速的情报，让用户及时发现相对于黄金批次的延迟并主动干预，防止批次损失、缩短药品上市周期并改善产品质量。

    “中国的医药行业已迈入发展快车道，而数字化将成为引领医药企业转型升级和推进医药领域高质量发展的重要路径。”霍尼韦尔过程控制部中国项目自动化与解决方案总经理赵江表示，“生命科学和医疗健康是霍尼韦尔的重点发展领域之一，我们为药品研发、包装、制造及管理过程提供各类业界领先的解决方案。本次发布的制药MES 平台（MXP）展现了霍尼韦尔覆盖医药研发、生产到后期监管的成熟解决方案，力图以数字化技术助力更多上下游企业，为医药行业的智能发展注入新的活力。”

内容来源：制药工艺与装备   
责任编辑：胡静    审核人：何发