诺华(Novartis)2 月19日宣布,有关实验性抗癌药LDE225(sonidegib)的一项关键性II期研究BOLT达到了客观缓解率(objective response rate,ORR)的主要终点。客观缓解包括完全缓解(临床上肿瘤显著缓解,无疾病)和部分缓解(临床上肿瘤显著缩小)。该项研究的完整数据将提交至未来的科学会议。
基底细胞癌(basal cell carcinoma)是一种最常见形式的皮肤癌,占非黑色素瘤皮肤癌的80%以上,在全球范围内,该病的发病率每年上升10%。
BOLT是一项随机、双盲II期研究,旨在评估2种口服剂量的LDE225(200mg,800mg)用于局部晚期或转移性基底细胞癌患者治疗的疗效和安全性。该研究的主要终点为,接受LDE225治疗的6个月内,取得客观缓解率的患者比例。该研究的关键次要终点包括评估肿瘤缓解的持续时间及完全缓解率,其他次要终点包括无进展生存期、总生存期及取得肿瘤缓解的时间。
LDE225是一种口服、选择性Smoothened蛋白(SMO)抑制剂,目前正调查用于多种癌症的治疗,包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤。Smoothened蛋白调控Hedgehog(Hh)信号通路,该通路在干细胞维持及组织修复中发挥着关键作用。
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作者:崔芳菲
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