“不让一名病人失望，不管他们的支付能力如何”，泊那替尼续写格列卫神话。

在这个领域，还没有其它获准药物对具有可怕的T315I突变患者能够奏效。Iclusig被视为或能续写格列卫的神话。

在这个领域，还没有其它获准药物对具有可怕的T315I突变患者能够奏效。Iclusig被视为或能续写格列卫的神话。

去年12月，FDA批准了Ariad公司的Iclusig(泊那替尼)用于治疗慢性粒细胞白血病和Ph+ALL(费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病)——这两种罕见的血液和骨髓疾病的成人患者。

在这个领域，还没有其它获准药物对具有可怕的T315I突变患者能够奏效。该药被视为或能续写格列卫的神话。Iclusig是一种 c-kit受体抑制剂，它是大多数胃肠道间质瘤(GIST)患者的作用靶位，能够对付造成抵抗现行的标准治疗格列卫和辉瑞的Sutent的许多突变基因。

此外，Iclusig对慢性粒细胞白血病患者也能起效，“不管他们是否有耐药性突变或其它形式的突变”，俄勒冈州健康与科学大学Knight癌症研究所负责CML临床试验的MichaelJ.Mauro博士和合作者、格列卫的发明者Druker指出。

成功上市

Iclusig在美国获准后一炮走红，今年第一季度在美国销售额达到640万美元。Ariad公司的目标是使Iclusig成为治疗对其它药物抵抗或不能耐受的慢性髓性白血病(CML)患者人群最广泛的处方药，意在将此类患者全部“收入囊中”。

该公司估计，4月份在美国有超过400名患者通过医师处方得到Iclusig。这不包括最初30天快速启动供应获得免费使用的患者或参加临床试验的人群。停药率低于10%。正如预期的那样，4张处方中约有1张是对现有药物治疗失败的患者开具的，这使得Iclusig成为一个真正的二线治疗药。

按处方接收Iclusig的患者只有不到10%有T315I突变，再次支持这一观点，即该药适用于所有抗药性和不能耐受的患者。约60%的患者处于慢性期。这些患者有机会从Iclusig长时间治疗受益。

4月底，约有300名医师处方Iclusig。处方者中约70%为社区医师。社区医师与学术型医师比例为2：1，这表明Iclusig在不同临床机构中的血液科医师、肿瘤科可医师中已被广泛处方，而不只是在参与临床试验的医师中处方。

Iclusig已被纳入《美国国家综合癌症网络(NCCN)指南》，被医保支付范围覆盖。

根据IMS国家处方审核(IMSNationalPrescriptionAudit)的数据，在Iclusig上市头3个月，该药总处方数跟踪超过诺华的达希纳(尼洛替尼)上市后同一时间点的近40%。达希纳目前的年度全球销售额超过10亿美元。

Ariad公司的管理层还预言：Iclusig的总处方数将很快超过辉瑞的Bosulif(博舒替尼)，它比Iclusig获准早了4个月。

药价昂贵

即使是医师也对抗癌药价格飞涨感到不满。专门从事治疗血癌CML的100名癌症医师和研究人员最近在《血液》(Blood)杂志上发表一篇论文呼吁，迫切要求降低抗癌药的价格。CML的药价使患者无法获得救命药。这些医师如此仁慈，估计不会收取红包、回扣。

这篇文章强调：2012年FDA批准的3种治疗CML的抗癌药价格令人瞠目结舌——Iclusig每年花费13.8万美元;梯瓦公司的Synribo诱导治疗费用为2.8万美元，维持治疗费用为1.4万美元;Bosulif，每年费用约1.18万美元。作者还指出，去年FDA批准用于癌症的12种药物中有“11种定价每年花费在10万美元以上。”Ariad公司表示它的政策是“不让一名病人失望，不管他们的支付能力如何”，意味着该公司愿意帮助经济拮据的患者。

除了免费药品计划，Ariad公司还推出一项共付援助计划，有商业保险而无足够支付能力的患者每月只需交付20美元。该公司为向资助医疗保险统筹支付患者的慈善基金会提供捐助。

拓展用途

为扩大Iclusig的适应症，一些临床试验正继续进行。

一项Iclusig与格列卫比较的全球EPIC试验正在招募新诊断的CML。预计2014年第三季度将开展中期疗效和安全性分析。

在日本，Ariad公司对其它药物耐药和不能耐受的患者进行Ⅰ/Ⅱ期试验，采用的推荐剂量为45毫克，每日一次。该公司计划明年在日本提出批准申请。日本是全球第3大规模CML市场。

在英国，下季度将开始一项Spirit3试验的病人招募，约有1000名患者参与，与英国国家癌症研究所合作在172个研究地点进行。

一项Iclusig用于GIST患者的Ⅱ期临床试验将于2013年第二季度开始。