科学家开发新技术通过增删基因完善缺陷基因组
美国麻省理工学院和洛克菲勒大学的研究人员最近开发了一项新技术,可通过增加和删除基因的方式精确地改变活细胞的基因组。研究人员表示,这项技术可以提供一个简单易行的、廉价的方式来设计动物模型研究人类疾病、开发新的疗法,操控生物体生产生物燃料,以及在其它方面的应用。
此项研究的负责人、麻省理工学院大脑与认知科学助理教授张峰(Feng Zhang)表示,为了开发新的“基因组编辑”技术,研究人员修改了一组细菌蛋白(它们可抵御病毒入侵)。利用这个系统,科学家们可以同时改变数个基因组位点,并可以更好地控制新基因的插入位点。
近年来,科学家们一直在寻求精确的方法对基因组进行编辑。他们开发了一种称作“同源重组”的技术:通过在目的基因两侧引入与插入基因组区域相匹配的序列,将一段DNA片段导入到受体细胞基因组上。然而由于正常细胞中的自然重组过程不常发生,因此这一技术的成功率很低。
张锋表示,新系统更加容易使用。研究人员利用自然生成的细菌蛋白质-RNA系统识别和剪断病毒DNA,能够生成一些DNA编辑复合物,复合物中包含有结合短RNA序列的Cas9核酸酶。这些序列设计成能够靶向基因组中的特定位点。当它们遇到匹配序列时,Cas9就会切割DNA。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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