中国首家获得卫生部执业许可的北京市脐带血造血干细胞库(北京市脐血库)“十岁”了。
“十年前,全国没有建立脐带血库的先例及经验。”北京市脐血库首席执行官邓钺介绍说:作为国家863计划重点项目、高新技术产业化项目之一,北京市脐血库在北京市卫生局的领导下,在北京大学人民医院的技术支持下,从最初摸索性建库到目前液氮库面积达1500平方米、库容量达到50万份,成为亚洲库容量最大的脐带血造血干细胞库。十年来,北京市脐血库在脐带血采集、存储、应用等方面取得了令人鼓舞的成绩。
近年来,“脐带血造血干细胞”这一新名词引起了众多准妈妈们的强烈兴趣。
以往孕妇分娩中常被视为废弃物的脐带血,因其富含造血干细胞,成为继骨髓和外周血后的第三大造血干细胞来源,脐带血造血干细胞移植技术逐渐得到全世界的认可,也越来越受到医学界和社会的重视。
“干细胞在人的一生中是一直存在体内的,但随着年龄的增长,干细胞的数量逐渐减少;并且随着时间的增长,干细胞的纯度会受到环境的影响。”北京大学第一医院副主任医师孙瑜解释说,新生儿出生后本来被遗弃的脐带血所富含的干细胞,不仅数量和质量都是一生中最佳的,而且采集更安全,使用更容易。为新生儿储存脐带血,不仅可以保障孩子和家人的健康,还可以服务于社会,是一份珍贵的“健康存折”。
卫生部制定的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范》中,明确规定了脐带血造血干细胞治疗技术适应症为:遗传性及先天性疾病,如骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病,还有一些获得性疾病,比如骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他恶性肿瘤、重症再生障碍性贫血、重症放射病等等。
据邓钺女士介绍,截至目前,北京地区脐带血的存储量已突破15万份,留取脐带血的孕妇数量占当年分娩量的比重由2002年的2%提升到现在的20%,与发达国家相比,脐带血的存储比例还不算高,但就我国而言,通过十年的科学普及教育,北京地区的受众对脐带血的认知在全国处于领先。
“干细胞是一种原始细胞,它具有趋向性,在人体内会自动‘跑向’有损伤的地方,分化成有用的细胞,从而替代受损细胞,达到治疗效果。”中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵教授说,从理论上讲,干细胞被称为“生命的种子”,人体所有受损的细胞都可以通过它来修复替代,因此干细胞治疗目前在临床上已经被用于80余种疾病的治疗,如再生障碍性贫血、白血病、脊髓损伤、糖尿病、帕金森病、老年痴呆症、脑中风等。
1988年,法国一名医生以移植脐带血的方式挽救了一个患有先天性再生障碍性贫血的儿童,脐带血干细胞移植使全球许多绝症患者燃起了重生的希望。经过近些年的研究,脐带血造血干细胞移植技术逐渐得到全世界的认可,成为继骨髓和外周血后的第三大造血干细胞来源。相比而言,从脐带、脐带血中提取的干细胞很 “原始”,被认为是质量最高,活性最强,且无排异能力,几乎没有抗体,移植前不需配型,移植后排异反应一般很小。临床统计显示,脐血干细胞自我繁殖能力强、繁殖速度快,移植成功率比骨髓干细胞高30%。
“脐带血造的价值及其在临床上的应用已经得到了越来越多医生和专业人士的认可,脐带血的储存意识也为越来越多的家庭所接受。”邓钺女士表示,“目前,北京市脐血库是国内公共库储量最大的脐带血库,年均接受申请配型700余次,已为临床应用提供400余份脐带血,近400位患者从中受益,并用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等37种疾病的治疗及临床研究。”
自成立以来,北京市脐带血库还相继为50多位贫困患者免费提供脐带血,公益捐助善款及物资200万元。2007年,北京市脐带血造血干细胞库与中华骨髓库建立了临床应用干细胞的联合查询,为更多具有干细胞移植合格资质的医疗机构开放脐血干细胞资源,使患者查找适合移植的造血干细胞的配型成功率大大增加。
除了公共库,北京市脐血库的自体库所储存的公民自愿出资的脐血干细胞已有近12万份。留取脐带血的孕妇数量占当年分娩量的比重由2002年的2%、3%增加到现在的15%到20%,并成功完成了7例自体或亲缘移植案例,开创了多个“全国首例”。
2009年4月,在首都医科大学附属北京儿童医院,一个宝宝用自己的脐带血治疗神经母细胞瘤,这是我国第一例使用自体脐带血治疗成功的病例;2009 年12月,在北京市道培医院,患有重症再生障碍性贫血的5岁女孩欣欣通过移植自己的脐带血获得救治,这是我国第一例自体脐血治疗再生障碍性贫血的病例;还有一位准妈妈在怀孕的时候不幸患上白血病,后来医生将孩子的脐带血注入妈妈体内,挽救了她的生命,这也是我国第一个孩子自体储存脐血救妈妈的案例。
“北京市脐血库不断改进脐带血采集、制备和储存技术,确保脐带血造血干细胞的质量和存活率。只有检测合格后的脐带血才能够储存,因此对血液安全性的检测非常重要。”邓钺女士强调,事实上,有些母亲患有隐匿性的乙肝(HBV)、丙肝(HCV)或艾滋病(HIV)病毒感染,但是她们本身并不知情。常规的血清学检测技术(ELISA)可用于检测血液中HBV、HCV和HIV的抗体,但当血液正处在感染“窗口期”时 ,ELISA就无法准确检测,而90%以上 HBV和HIV的输血传播风险及75%以上HCV的输血传播风险来自于“窗口期”病毒感染。
邓钺女士认为,目前,国内外干细胞技术广泛应用于医疗的时代已经到来。作为我国卫生部批准的中国首家脐带血造血干细胞库、国内首家获得ISO9001 国际质量管理体系认证的脐带血库和目前亚洲库容量最大的脐带血造血干细胞库,北京市脐血库将继续秉承“专业、专注、精益求精”的经营理念,“培育希望、收获健康、备份生命”的使命,通过不断加强科研实力,引进最新检测技术,提供优质的服务,让干细胞移植这项高科技的应用惠及更多的家庭,让更多的中国人享受到这份生命的保障。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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