健赞及Isis宣布FDA已接受审查HoFH药物KYNAMRO新药申请

2012-05-30

赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)公司,与Isis制药公司今天宣布，FDA已接受审查健赞公司已提交的 KYNAMRO(mipomersen sodium)新药申请,用于纯合子家族性高胆固醇血症患者的治疗.

2012年5月29日，赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)公司，与Isis制药公司今天宣布，FDA已接受审查健赞公司已提交的KYNAMRO(mipomersen sodium)新药申请(New Drug Application，NDA)，用于纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH)患者的治疗。健赞将支付Isis公司2500万美元里程碑付款。

健赞总裁兼CEO David Meeker称："向FDA提交KYNAMRO新药申请，标志着KYNAMRO项目开发中的关键里程碑，同时也反映了公司向心血管事件高风险患者推出新药所付出的努力。我们期待着继续推进美国及欧洲监管部门的审查工作，为有需要的患者带来KYNAMRO。"

健赞公司在2012年3月向FDA 提交了KYNAMRO的上市许可申请，用于纯合子家族性高胆固醇血症(homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH)患者的治疗。在2011年7月，健赞向欧盟提交了KYNAMRO的上市许可申请，用于HoFH及杂合子FH(严重型HeFH)的治疗。

"我们相信，KYNAMRO能够使那些用现有药物无法有效控制其LDL-C水平的美国HoFH患者收益，"Isis 首席运营官兼首席财务官B.Lynne Parshall说道。

向 FDA提交KYNAMRO是基于一项在HoFH患者群体中所开展的迄今最大规模的临床试验结果。在这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中，对于那些一直在进行最大耐受剂量降脂疗法(包括他汀类药物)的患者，接受KYNAMRO治疗后，所评估的所有动脉粥样硬化脂蛋白(包括LDL- C，ApoB，Lp(a))水平都得到了显着的降低。

有 3位患者(12%)由于不良反应退出了试验。与评估KYNAMRO的其他研究一致，常见的不良事件包括轻至中度的注射位点反应及流感样症状，以及肝脏转氨酶的升高。

假如被批准了，mipomersen将以KYNAMRO为商品名进行出售，该名称已提交至卫生当局。FDA已经授予mipomersen孤儿药地位，旨在用于HoFH患者的治疗。

健赞及Isis宣布FDA已接受审查HoFH药物KYNAMRO新药申请

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