Vertex医药公司生产的Kalydeco(inacaftor,VX-770)新药申请获得了美国食品药监局(FDA)受理,这种药用来治疗囊肿性纤维化(CF)。
美国FDA同意了Vertex公司六个月的优先审查要求,所针对的是引起CF的缺陷蛋白。
这次受理主要是基于三阶段STRUVE和ENVISION两个临床试验取得良好结果,经过Kalydeco 治疗48周的儿童肺部功能与其他相关指标的改善迅速而持久,包括体重增加,以及汗水氯化物減少。
Vertex全球研发首席科学家兼副主席Peter Mueller说,Kalydeco如果获批将是全球第一种获批用于治疗CF的药物。能够这么顺利得到FDA受理,这也强调了Kalydeco治疗CF拥有很大的潜力。
Vertex公司还宣布Kalydeco的市场准入申请已经获得欧盟药品局的批准 。
2024-09-02
2024-09-04
2024-09-23
2024-08-28
2024-09-27
2024-08-27
2024-09-09
近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
2001-2009Vogel Industry Media版权所有 京ICP备12020067号-15 京公网安备110102001177号
评论
加载更多