晚期心力衰竭药物Mydicar获FDA指定快速跟踪身份

2011-12-14

Celladon公司研发的备选药物Mydicar,获得美国食品药品监管局(FDA)指定快速跟踪身份,用来治疗晚期心力衰竭患者.

Celladon公司研发的备选药物Mydicar，获得美国食品药品监管局(FDA)指定快速跟踪身份，用来治疗晚期心力衰竭患者。

Mydicar是一种基因靶向酶代替治疗药物，可恢复SERCA2a蛋白的水平，调节钙循环和提高心脏收缩性。

2阶段研究为经皮心肌转导钙上调基因疗法治疗心脏病研究(CUPID)，设置了随机、双盲、安慰剂控制对照，目的是为了验证Mydicar治疗的药效和安全性。

在研究中病人被给予高剂量的Mydicar，在安全性和药效上达到了主要终末点。报告称：将主要心血管病发作风险降低了88%。

在12个月的研究中，Mydicar组的单个病人平均住院时间为0.4天，而安慰剂控制组的达到了4.5天

Celladon公司董事长兼CEO Krisztina Zsebo说：“CUPID2阶段临床研究取得了令人可喜的结果，说明Mydicar用于治疗慢性、晚期心力衰竭很管用”

“今天我们很高兴FDA能够认可Mydicar的功效，并给予快速跟踪身份” Zsebo补充道。

登录后可发表评论

直播预约 | 小核酸大未来：小核酸商业化生产与厂房设计建设

近年来，RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注，今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA（microRNA）领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天，小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。

作者：崔芳菲
技驭未来，揭秘民营企业科技创新的基因密码
小柴胡颗粒连续逆流动态提取工艺研究
注射用甲苯磺酸奥马环素无菌检查抗菌活性的去除及验证
中药制剂生产设备智改数转的探索与思考
从过程分析技术到药物连续制造