一项关键的III期临床实验结果显示,诺华骨髓纤维变性(MF)治疗新药INC424可以达到主要临床终点,即MF患者用药后脾脏体积显著缩小。该药属JAK激酶抑制剂。
实验结果显示,在缩小脾脏体积方面,INC424的疗效可达到统计显著性水平。并且处于多期类型的MF患者使用该药治疗之后均能获得上述疗效,其中包括普通型MF、红血球细胞增多型MF(PPV-MF)和原发性血小板增多型MF(PET-MF)。
INC424在这次实验中也达到了次要临床终点,即通过MF症状评估表检测发现患者用药后疾病症状减轻。药物安全性方面的情况与之前的临床实验数据一致,用药副作用包括出现可逆的血小板减少和贫血等。
此次属随机、双盲、安慰剂对照型III期临床实验,共有309名MF、PPV-MF和PET-MF患者参加,他们被随机对半分成两组,两个组别的受试者分别使用INC424和安慰剂进行治疗。
诺华从Incyte制药公司获得INC424在美国之外地区的开发及销售权,而Incyte则保有该药在美国的许可权。该药均已被FDA和欧洲药监局指定为罕见病治疗药。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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