澳大利亚Pharmaxis制药公司称,其处于研发阶段的囊肿性纤维化病治疗药Bronchitol在一项后期临床实验中达到预定效果。
囊肿性纤维化病属于遗传性疾病,患者体内会产生比正常人更浓稠的粘液,阻碍肺部和其他器官的功能的正常发挥。
在上述实验中,受试者超过300人,每天用药2次共400毫克剂量的Bronchitol进行治疗,为期6个月。在用药6周之后,受试者的肺部功能即得到增强,并且疗效稳定,可以保持到26周。
此外,该药在实验中还达到了次要临床终点,即那些曾采用过或正在使用Pulmozym(Genentech公司产品)的患者使用这种药后,在增强肺功能方面也达到了预定效果。
在欧洲和美国,Bronchitol都已被指定为罕见病治疗药。Pharmaxis计划今年后期递交该药的上市申请。10年来,在全球范围内还没有任何一种治疗囊肿性纤维化病的新药获得批准。
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口服固体制剂作为临床应用非常广泛的剂型之一,其传统生产模式存在产尘量大、生产暴露环节众多以及工序复杂等特点。因此,在生产 OEB4-5 级标准的口服固体制剂时,面临的挑战是多方面的。本文从车间建设的角度出发,探讨了针对高毒性或高活性等固体制剂生产所需采取的技术手段与措施。
作者:卞强、陈宁
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