澳大利亚Pharmaxis制药公司称,其处于研发阶段的囊肿性纤维化病治疗药Bronchitol在一项后期临床实验中达到预定效果。
囊肿性纤维化病属于遗传性疾病,患者体内会产生比正常人更浓稠的粘液,阻碍肺部和其他器官的功能的正常发挥。
在上述实验中,受试者超过300人,每天用药2次共400毫克剂量的Bronchitol进行治疗,为期6个月。在用药6周之后,受试者的肺部功能即得到增强,并且疗效稳定,可以保持到26周。
此外,该药在实验中还达到了次要临床终点,即那些曾采用过或正在使用Pulmozym(Genentech公司产品)的患者使用这种药后,在增强肺功能方面也达到了预定效果。
在欧洲和美国,Bronchitol都已被指定为罕见病治疗药。Pharmaxis计划今年后期递交该药的上市申请。10年来,在全球范围内还没有任何一种治疗囊肿性纤维化病的新药获得批准。
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作者:崔芳菲
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