新一个国产药获“孤儿药”认定！

上海复星医药 2025-10-21

近日，上海复星医药（集团）股份有限公司控股子公司上海复宏汉霖生物技术股份有限公司及其控股子公司在研药品注射用HLX43用于胸腺上皮肿瘤（TETs）治疗获得美国 FDA的孤儿药资格认定。

药品的基本情况

HLX43 为复宏汉霖利用许可引进的新型DNA拓扑异构酶I抑制剂小分子毒素-肽链连接子与其自主研发的靶向PD-L1的抗体进行偶联开发的靶向PD-L1的抗体偶联药物（ADC），拟用于晚期/转移性实体瘤的治疗。

企业表示截至10月17日，全球范围内尚无靶向PD-L1的抗体偶联药物获批上市，HLX43的主要研发进展情况如下：

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

药品相关情况：

本次获得美国FDA的孤儿药认定，有助于HLX43用于胸腺上皮肿瘤（TETs）治疗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）临床试验费用的税收抵免、（2）免除新药申请费、以及（3）享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

在HLX43用于胸腺上皮肿瘤（TETs）治疗获美国FDA上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物率先获批上市，则需进一步证明HLX43在临床上具有优效性，否则将不会获得作为孤儿药所享有的市场独占权的政策支持。

根据相关药品研发的法规要求，HLX43 尚需于美国开展一系列临床研究并经药品审评部门审批通过等，方可于当地上市。

本文内容来源于上海复星医药（集团）股份有限公司等公开信息，“制药工艺与装备”整理，责任编辑：邵丽竹，审核人：何发

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