阿斯利康小分子PCSK9抑制剂在中国获批临床

2024-09-11

今日（9月11日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）AZD0780薄膜衣片获得临床试验默示许可，拟用于在标准治疗基础上低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）未达标的患者中进行血脂异常的治疗。

公开资料显示，AZD0780是一种口服PCSK9小分子抑制剂。根据阿斯利康今年5月公布的1期临床研究数据，当AZD0780与他汀类药物瑞舒伐他汀联用时，可降低患者LDL-C水平近80%。该产品目前在国际范围内处于2期临床研究阶段，本次为该产品首次在中国获批临床。

截图来源：CDE官网

血浆中LDL-C水平升高是心血管疾病的主要风险因素，估计每年导致全球约260万人死亡。尽管目前有多种获批疗法，但全球血脂异常负担仍在增加。超过70%的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者仍未达到其LDL-C目标值，因此高风险患者对于更多样化和更有效治疗方案的需求仍未得到满足。

今年5月，阿斯利康在欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）公布了AZD0780于1期临床试验中取得积极结果。该研究评估了AZD0780作为单药及与瑞舒伐他汀联合使用时，对未经治疗的高胆固醇血症患者血浆中LDL-C水平的药效学、药代动力学、安全性及耐受性。

分析显示，在未经治疗的高胆固醇血症患者中，AZD0780在基于瑞舒伐他汀治疗的基础上，显示出52%的LDL-C水平显著下降，与基线相比患者的LDL-C总体下降幅度达78%。此外，比较进食与空腹服药的初步数据表明AZD0780对进食具有灵活性。AZD0780还显示良好的耐受性。

PCSK9是降脂药开发领域的一个新兴靶点。抑制PCSK9可以降低体内LDL-C水平进而达到治疗疾病目的。在全球范围内，靶向PCSK9的单抗疗法、siRNA疗法此前已经获批上市。随着进展的进展，科学们开始探索开发靶向PCSK9的更多药物类型，包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、基因编辑疗法、疫苗、小分子、类抗体蛋白药等等。

其中，其中，小分子药物因其给药方式便捷、便于与其他药物联合用药等优势被寄予厚望。由默沙东（MSD）研发的小分子PCSK9抑制剂此前获选为猎药人网站（drughunter.com）2023年度十大“明星”小分子之一。

本次阿斯利康这款小分子PCSK9抑制剂在中国获批临床，意味着PCSK9靶点领域迎来新的进展。

内容来源：医药观澜

责任编辑：邵丽竹

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