年度盘点 | 2023年中国创新药领域发展亮点
2023年已进入尾声,尽管生物医药产业面临诸多变化和挑战,但产业致力于为全球病患带来创新疗法的脚步始终在向前。本文梳理过去一年中国创新药领域的发展,看看有哪些趋势和看点。
1. 创新药稳定输出,2023年NMPA批准的1类新药数量创新高
近年来中国创新药领域发展迅猛,每年都有几十款创新药获批并惠及患者。根据即刻药数数据,截至2023年12月8日,今年已经有33款1类*新药获批,在数量上有望在年底创下新高。同时今年已有8款生物类新药(3.1类*),以及34款化学类新药(5.1类*)获得NMPA批准上市。
(*1类、3.1类、5.1类均指NMPA官网受理信息中的药物注册分类)
从治疗领域来看,这些新药覆盖了癌症、感染性疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病、罕见病等临床上存在未满足需求的疾病领域,为患者提供了更多的治疗选择。
2. 细胞疗法备受关注,目前已有4款CAR-T细胞疗法在中国获批
在2023年获批的创新产品中,细胞疗法备受关注。上半年,驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞产品获NMPA批准治疗多发性骨髓瘤。下半年,合源生物开发的CD19靶向CAR-T疗法也顺利获批,用于治疗白血病。这是继复星凯特和药明巨诺的两款CD19靶向CAR-T细胞产品获批后,细胞和基因疗法迎来的又一波成果。当前中国已有4款CAR-T细胞产品获批上市。此外,科济生物靶向BCMA的CAR-T细胞产品以及恒润达生靶向CD19的CAR-T产品均已提交上市申请,有望于2024年在中国获批上市。
已在中国获批和申报上市的CAR-T细胞治疗产品
数据来源:NMPA官网和各公司新闻稿。统计截至日期:2023年12月8日。
业界对于这一领域的期待主要有几个方向:一是期待更多新靶点和新细胞药物类型的突破;二是期待通用型产品的出现,来解决生产成本和患者可及性挑战;此外也期待在递送技术上继续突破,攻克实体瘤治疗问题,来打破治疗适应症的局限性。
在一些研发成果造福中国患者的同时,还有多款中国企业研发或合作研发的新药在2023年获得了FDA批准,惠及全球病患。
今年3月,传奇生物与强生(Johnson & Johnson)合作开发的BCMA靶向CAR-T产品西达基奥仑赛获FDA批准治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者,这是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。10月底,君实生物PD-1抑制剂获FDA批准治疗鼻咽癌,这也是首个被FDA批准用以治疗鼻咽癌的PD-1肿瘤免疫药物。紧接着,和黄医药与武田(Takeda)合作开发的小分子抗癌药呋喹替尼获得了FDA的批准。呋喹替尼于2018年在中国首次获得批准,用于治疗转移性结直肠癌。此外,亿帆医药研发的艾贝格司亭α注射液也于不久前获得了FDA批准,用于癌症患者抗感染治疗。
回顾几年前百济神州BTK抑制剂抗癌药获得FDA批准,到今年多款中国创新抗癌药有机会造福更多病患,可以说是实现了多点开花的新突破。
此外,2023年有超40款中国新药获美国FDA资格认定(统计包括快速通道资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格),总数量也创近4年来新高。这些中国在研新药主要包括小分子药物、抗体药物,以及细胞和基因疗法等。
4. 国际授权合作(license-out)创新高,ADC备受关注
作为全球研发合作生态的重要部分,授权合作是很多药企拓展管线的重要方式之一。通过这种方式,一些创新成果将有机会造福更多病患。
2023年,中国创新药在国际授权合作(license-out)方面呈现出新的变化和趋势。
根据即刻药数的数据统计*,截至12月19日,中国公司就其开发的创新药与国际公司达成了至少40项license-out授权合作,涉及近50款产品,其中有至少13项合作的总金额在10亿美元以上,无论是数量还是合作金额均创下近年来的新高。
(*仅统计中国公司与国际公司达成的创新药license-out授权合作,不含技术/平台类授权合作、商业化推广类授权合作等。)
从分子类型来看,2023年达成license-out合作的中国新药覆盖了新型小分子、单抗、双抗、抗体偶联药物(ADC)、CAR-T细胞治疗产品等各种类别。其中,小分子药物和ADC产品数量占比总和接近60%。
ADC领域备受瞩目。2023年这一领域的合作涉及至少12款产品,其中有7项合作的总金额超过了10亿美元。这些ADC产品的靶点涵盖了Nectin-4、Claudin 18.2、HER2、HER3、TROP2、GPRC5D、B7-H4、EGFR/HER3等。
达成合作的其它新药类型还包括单抗/双抗、CAR-T细胞疗法等。其中,CAR-T细胞疗法的靶点包括BCMA、CD20、CD19/CD20、DLL3等。
另一个趋势在于,今年这些向国际公司授权的项目越来越向研发更早期的阶段演进。在我们统计的近50款产品中,处于早期开发阶段(包括临床前、1期、1/2期临床开发阶段)的在研产品数量占比约67%。
2023年创新药融资环境面临挑战,但仍然可以看到许多新锐公司凭借在前沿技术、疗法等领域的独特优势逆势获得融资。根据即刻药数数据,截至2023年12月26日,中国生物制药领域融资事件数量年度共计220起,涉及近200家公司。
其中,早期融资(B轮以前,不含B轮)保持活跃,融资事件124起,占总数的一半以上。
从这些融资公司的研发方向来看,新分子类型*药物研发公司的融资事件数量为155次,占比超过70%。
(*新分子类型包括新型小分子、寡核苷酸、新型抗体、蛋白/多肽、细胞与基因疗法、以及其它新型分子类别。)
其中,细胞和基因疗法仍然是备受关注的领域,细胞疗法融资事件数量在新分子类型中排在第一位。寡核苷酸药物领域的融资事件数量为40次,排在第二位。其它获得新融资的新分子类型还包括多肽、难以成药靶点药物、新型抗体、蛋白质类药物、微生物组疗法、溶瘤病毒疗法以及放射性核素疗法等。
这些不同分子类型药物的研发,体现出药物治疗模式多元化的大趋势,以解决癌症、CNS、代谢、感染等重大疾病领域的临床挑战。
6. 展望2024,更多创新研发成果有望造福全球病患
2024年,仍然是值得期待的一年。一方面,可以预期又一批创新药有望在中国获批上市。例如一些已提交上市申请的新药包括KRAS G12C抑制剂、IL-12/IL-23单抗和PD-1/VEGF双抗、JAK1抑制剂、PI3K/HDAC双靶点抗癌药以及CAR-T细胞疗法等。它们有望在2024年为患者提供更多的治疗选择,使疾病得到更好的控制和治疗。
另一方面,从近两年国际权威产业大会和学术大会上,可以看到越来越多中国新药研究入选报告或口头报告。
这些管线作为有生力量,有望在未来几年内推向上市,来到患者身边。
此外,随着更多中国新药管线通过合作模式走向国
际,也将有
望在
未来
为全
球
患者带来福音。
撰稿人 | 药明康德
责任编辑 | 胡静
审核人 | 何发
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