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年度盘点 | 2023年中国创新药领域发展亮点

2023-12-29

2023年已进入尾声，尽管生物医药产业面临诸多变化和挑战，但产业致力于为全球病患带来创新疗法的脚步始终在向前。本文梳理过去一年中国创新药领域的发展，看看有哪些趋势和看点。

1. 创新药稳定输出，2023年NMPA批准的1类新药数量创新高

近年来中国创新药领域发展迅猛，每年都有几十款创新药获批并惠及患者。根据即刻药数数据，截至2023年12月8日，今年已经有33款1类*新药获批，在数量上有望在年底创下新高。同时今年已有8款生物类新药（3.1类*），以及34款化学类新药（5.1类*）获得NMPA批准上市。（*1类、3.1类、5.1类均指NMPA官网受理信息中的药物注册分类）

从治疗领域来看，这些新药覆盖了癌症、感染性疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病、罕见病等临床上存在未满足需求的疾病领域，为患者提供了更多的治疗选择。

2. 细胞疗法备受关注，目前已有4款CAR-T细胞疗法在中国获批

在2023年获批的创新产品中，细胞疗法备受关注。上半年，驯鹿生物与信达生物联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞产品获NMPA批准治疗多发性骨髓瘤。下半年，合源生物开发的CD19靶向CAR-T疗法也顺利获批，用于治疗白血病。这是继复星凯特和药明巨诺的两款CD19靶向CAR-T细胞产品获批后，细胞和基因疗法迎来的又一波成果。当前中国已有4款CAR-T细胞产品获批上市。此外，科济生物靶向BCMA的CAR-T细胞产品以及恒润达生靶向CD19的CAR-T产品均已提交上市申请，有望于2024年在中国获批上市。

已在中国获批和申报上市的CAR-T细胞治疗产品

数据来源：NMPA官网和各公司新闻稿。统计截至日期：2023年12月8日。

业界对于这一领域的期待主要有几个方向：一是期待更多新靶点和新细胞药物类型的突破；二是期待通用型产品的出现，来解决生产成本和患者可及性挑战；此外也期待在递送技术上继续突破，攻克实体瘤治疗问题，来打破治疗适应症的局限性。

3. 多款中国新药获FDA批准，从1到N新突破

在一些研发成果造福中国患者的同时，还有多款中国企业研发或合作研发的新药在2023年获得了FDA批准，惠及全球病患。

今年3月，传奇生物与强生（Johnson ＆ Johnson）合作开发的BCMA靶向CAR-T产品西达基奥仑赛获FDA批准治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，这是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。10月底，君实生物PD-1抑制剂获FDA批准治疗鼻咽癌，这也是首个被FDA批准用以治疗鼻咽癌的PD-1肿瘤免疫药物。紧接着，和黄医药与武田（Takeda）合作开发的小分子抗癌药呋喹替尼获得了FDA的批准。呋喹替尼于2018年在中国首次获得批准，用于治疗转移性结直肠癌。此外，亿帆医药研发的艾贝格司亭α注射液也于不久前获得了FDA批准，用于癌症患者抗感染治疗。

回顾几年前百济神州BTK抑制剂抗癌药获得FDA批准，到今年多款中国创新抗癌药有机会造福更多病患，可以说是实现了多点开花的新突破。

此外，2023年有超40款中国新药获美国FDA资格认定（统计包括快速通道资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格），总数量也创近4年来新高。这些中国在研新药主要包括小分子药物、抗体药物，以及细胞和基因疗法等。

4. 国际授权合作（license-out）创新高，ADC备受关注

作为全球研发合作生态的重要部分，授权合作是很多药企拓展管线的重要方式之一。通过这种方式，一些创新成果将有机会造福更多病患。 2023年，中国创新药在国际授权合作（license-out）方面呈现出新的变化和趋势。

根据即刻药数的数据统计*，截至12月19日，中国公司就其开发的创新药与国际公司达成了至少40项license-out授权合作，涉及近50款产品，其中有至少13项合作的总金额在10亿美元以上，无论是数量还是合作金额均创下近年来的新高。（*仅统计中国公司与国际公司达成的创新药license-out授权合作，不含技术/平台类授权合作、商业化推广类授权合作等。）

从分子类型来看，2023年达成license-out合作的中国新药覆盖了新型小分子、单抗、双抗、抗体偶联药物（ADC）、CAR-T细胞治疗产品等各种类别。其中，小分子药物和ADC产品数量占比总和接近60%。

ADC领域备受瞩目。2023年这一领域的合作涉及至少12款产品，其中有7项合作的总金额超过了10亿美元。这些ADC产品的靶点涵盖了Nectin-4、Claudin 18.2、HER2、HER3、TROP2、GPRC5D、B7-H4、EGFR/HER3等。

达成合作的其它新药类型还包括单抗/双抗、CAR-T细胞疗法等。其中，CAR-T细胞疗法的靶点包括BCMA、CD20、CD19/CD20、DLL3等。

另一个趋势在于，今年这些向国际公司授权的项目越来越向研发更早期的阶段演进。在我们统计的近50款产品中，处于早期开发阶段（包括临床前、1期、1/2期临床开发阶段）的在研产品数量占比约67%。

5. 早期融资保持活跃，新机制疗法占比超70%

2023年创新药融资环境面临挑战，但仍然可以看到许多新锐公司凭借在前沿技术、疗法等领域的独特优势逆势获得融资。根据即刻药数数据，截至2023年12月26日，中国生物制药领域融资事件数量年度共计220起，涉及近200家公司。其中，早期融资（B轮以前，不含B轮）保持活跃，融资事件124起，占总数的一半以上。

从这些融资公司的研发方向来看，新分子类型*药物研发公司的融资事件数量为155次，占比超过70%。（*新分子类型包括新型小分子、寡核苷酸、新型抗体、蛋白/多肽、细胞与基因疗法、以及其它新型分子类别。）

其中，细胞和基因疗法仍然是备受关注的领域，细胞疗法融资事件数量在新分子类型中排在第一位。寡核苷酸药物领域的融资事件数量为40次，排在第二位。其它获得新融资的新分子类型还包括多肽、难以成药靶点药物、新型抗体、蛋白质类药物、微生物组疗法、溶瘤病毒疗法以及放射性核素疗法等。

这些不同分子类型药物的研发，体现出药物治疗模式多元化的大趋势，以解决癌症、CNS、代谢、感染等重大疾病领域的临床挑战。

6. 展望2024，更多创新研发成果有望造福全球病患

2024年，仍然是值得期待的一年。一方面，可以预期又一批创新药有望在中国获批上市。例如一些已提交上市申请的新药包括KRAS G12C抑制剂、IL-12/IL-23单抗和PD-1/VEGF双抗、JAK1抑制剂、PI3K/HDAC双靶点抗癌药以及CAR-T细胞疗法等。它们有望在2024年为患者提供更多的治疗选择，使疾病得到更好的控制和治疗。

另一方面，从近两年国际权威产业大会和学术大会上，可以看到越来越多中国新药研究入选报告或口头报告。这些管线作为有生力量，有望在未来几年内推向上市，来到患者身边。此外，随着更多中国新药管线通过合作模式走向国际，也将有望在未来为全球患者带来福音。

撰稿人 | 药明康德

责任编辑 | 胡静

审核人 | 何发