马立巴韦片是全球首个且目前唯一一个靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂[1]，其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。2021年1月，马立巴韦片被国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为"突破性治疗药物品种"。

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪先生表示："感谢政府相关部门近年来鼓励创新药物的一系列利好政策，使马立巴韦片能够通过优先审评审批在中国快速获批。这是一个重要的里程碑，此次获批将彻底改变移植患者发生CMV感染后的诊疗困境，为中国患者带来新的生存希望。未来，武田将继续加速引入更多全球创新产品，让中国患者尽早从高度创新的药物和变革性的疗法中获益。"

CMV是一种常见的β-疱疹病毒，可在40%-100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据[2]。在全球每年20万例成人移植病例中，CMV是移植受者最常见的病毒感染之一，在实体器官移植受者中的发生率为16-56%，在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%[3],[4],[5]。对于免疫功能低下的患者，CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后，患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时, 如果发生了CMV感染可能会导致移植失败等严重后果，在极端情况下甚至会导致患者死亡，因此CMV也被称为‘移植的巨魔'。

目前，治疗移植后CMV感染的现有治疗方案可能会带来严重的副作用，也可能无法充分抑制病毒复制。此外，由于给药方式的原因，现有治疗方案可能会要求患者住院或者延长患者的住院时间，患者疾病负担大大增加，因此临床上迫切需要创新疗效好且安全性高的治疗药物。

马立巴韦片是一种口服抗CMV创新药，以CMV UL97蛋白激酶为靶点，三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸, 从而清除CMV血症并控制相关症状。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究（TAK-620-303）中，结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8 周达到了CMV血症的清除（即根据中心实验室结果，间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限），而接受常规治疗的患者为 23.9%(n=28/117)（校正后的差异 [95% 置信区间(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）[6]。同时，马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比，治疗相关毒性更低。研究结果显示，有25%(n=14/56)接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者发生治疗相关的中性粒细胞减少，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。同时，有19.1%(n=9/47)接受膦甲酸钠治疗的患者发生了急性肾损伤，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。

武田研发全球副总裁，亚太研发负责人王璘博士表示："秉持患者为先的理念，我们非常欣喜地看到马立巴韦片在中国成功获批。马立巴韦片具有新型抗巨细胞病毒（CMV）作用机制，将从根本上改变移植后难治性（伴或不伴耐药性）巨细胞病毒感染或疾病的治疗方式，为中国患者带来新的突破性治疗选择。未来，武田将继续发挥其创新研发实力，以科学为基础，通过将中国患者的未尽需求更早的纳入全球早期研发策略中，进一步加速全球创新药物的获批，惠及更多中国患者。"

马立巴韦片目前已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定，分别于2021年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，于2022年11月，获得欧盟委员会（EC）批准上市。

审批编号：C-ANPROM/CN/MARI/0022
审批日期：2023年12月

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撰稿人 | 武田制药

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