Sangeeta Bhatia，麻省理工学院（MIT）马伯尔癌症纳米医学中心主任

▲Sangeeta Bhatia博士

惊讶于当时由麻省理工学院教授创建的初创公司中，仅有不到10%是由女性教授参与，Bhatia博士在2020年与其同事创建了麻省理工学院教员创始人计划（MIT Faculty Founder Initiative），旨在帮助麻省理工学院的更多女性创办自己的生物技术公司。当Bhatia博士从她的实验室推出第一个生物技术公司时，她在她一岁孩子晚上睡觉后写下了商业计划。她的两个女儿现在分别是16岁和20岁，她正在第七次创业。

Glympse Bio公司是其中一个出自她实验室的公司，其专注于开发微创活检技术协助各式疾病的诊断。该公司开发了一种可吸入的呼吸分析仪版本以及一种液体活检版本的微创活检技术，可以通过简单的抽血来检测疾病。他们在纤维化疾病中的先导项目已经完成了1期试验，该团队正在研究另一个检测和监测肝癌的候选项目。

Jennifer Brogdon，诺华（Novartis）生物医学研究所免疫肿瘤和血液学细胞与基因治疗负责人

▲Jennifer Brogdon博士

2011年，Brogdon博士与宾夕法尼亚大学的早期CAR-T细胞治疗合作伙伴展开合作，并最终带来了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗淋巴瘤。Brogdon博士并率先开发一个名为T-Charge的下一代平台，诺华称该平台可以在加快细胞生产过程的同时促进患者应答。她的团队也开始探索利用CAR-T治疗自身免疫性疾病。提到对其他女性科学家的建议，Brogdon博士说：“思考你所拥有的能力和专业知识，并对这一点保持信心，并始终倾向于这种力量和专业知识的来源，并将其作为一个挑战点，提出想法和新的机会，以帮助推动和影响他人。”

Kathryn Penkus Corzo，bit.bio总裁兼首席运营官

▲Kathryn Penkus Corzo女士

Corzo女士在bit.bio完成1.03亿美元的Ｂ轮融资后，在2021年作为首席运营官加入该公司。拥有肿瘤学背景的她，在此前曾是赛诺菲（Sanofi）CD38抗体Sarclisa（isatuximab）的前项目负责人，该药物于2020年获美国FDA批准用于三线多发性骨髓瘤。至今她已加入bit.bio达18个月，她正把职业生涯的下一阶段献给细胞疗法的开发。Corzo女士认为通过改善来源细胞、降低成本和解决患者免疫功能低下的挑战是使得细胞疗法能造福更多患者的关键。“我想把我职业生涯的下一阶段致力于发展能使细胞疗法造福数百万患者的能力。”Corzo女士说道。

Kathy Fernando，辉瑞CentreOne高级副总裁和负责人

▲Kathy Fernando博士

在博士学业接近尾声时，Fernando博士对科学和商业产生特别的兴趣，这使得她在毕业后于德勤（Deloitte）公司从事咨询工作。在2014年她加入辉瑞，担任不同项目的职务，其中包括mRNA科学计划负责人等。对于她来说，已过的大流行表明了药企和生物技术公司合作的重要性。她现在正领导辉瑞扩大作为合作伙伴的角色。Fernando博士表示，辉瑞现在专注于寻找符合“高创新标准”的合作伙伴，其在科学上具前景，并可能为辉瑞带来在其研发重点领域内的创新想法。

Yvonne Greenstreet，Alnylam首席执行官

▲Yvonne Greenstreet博士

Greenstreet博士在2016年加入Alnylam，担任首席运营官，当时该公司还在试图证明其可通过合成的siRNA分子制造药物，以停止致病蛋白的生产。Alnylam在2018年获得关键性进展，其药物首次获得美国FDA批准，用于治疗一种影响外周神经的罕见疾病。今年早些时候，Alnylam又报道一项积极成果：该公司一款在研RNAi疗法可以在单次注射后，成功敲低一种与阿尔茨海默病有关的蛋白质，并维持效果达一段长时间。这标志着该公司首次进军颅脑疾病领域，这一成就由在两年前接任首席执行官的Greenstreet博士所领导。目前Alnylam在23个国家有超过2000名员工。Greenstreet博士希望Alnylam所开发的疗法能够在未来几年改善数以万计病患的生活，她说：“我相信有20种不同类型的疾病可以用这些技术进行治疗，我们将在医学教科书上撰写新章节。”

在2021药明康德全球论坛上，Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet博士曾强调构建创新治疗技术平台的重要性。她表示，优化创新技术平台需要很长的时间，然而，一旦创新技术平台获得成功，后续新药开发的成功率就会变得特别高。Alnylam公司的RNAi平台经过多年发展，在2018年推出首款获批药物，而至今已有多款RNAi疗法获批。

Rachel Humphrey，Normunity创始首席执行官

▲Rachel Humphrey博士

Humphrey博士在约翰霍普金斯大学完成住院医师训练后，她首先在大型药企开始她的职业生涯。她在拜耳（Bayer）工作时领导开发了Nexavar——一种肝、肾和甲状腺癌药物。之后她在百时美施贵宝（BMS）就职期间，领导团队进行了抗CTLA-4抗体Yervoy（ipilimumab）的3期试验计划，最终该药物将在2011年成为首个获批的免疫检查点抑制剂，开创癌症治疗的新纪元。现在在Normunity，Humphrey博士和团队正在开发抗体，希望可以打破免疫系统和肿瘤细胞之间的围墙，使得人体正常的免疫系统或免疫疗法可以进入肿瘤并清除癌症。“我喜欢做的就是去别人没有去过、不敢去或不相信的地方。”Humphrey博士说道。

Elizabeth Laws，赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人& Marcie Ruddy，Tectonic Therapeutic首席医学官

▲Elizabeth Laws（左）与Marcie Ruddy（右）女士

当IL-4/IL-13抑制剂Dupixent（dupilumab）在2017年首次获批治疗特应性皮炎（AD）时，很少人认为它会成为一款重磅药物。而正是Laws女士与当时在再生元（Regeneron）就职的Ruddy女士通过一系列临床开发策略，使得Dupixent现在成为一款用于超过60万名病患、治疗多项适应症的重要疗法。在此过程中，为了弄清楚该药物可用于哪些相关疾病，Laws和Ruddy女士检视了整个疾病领域，寻找与2型炎症相关的疾病。他们专注于药物背后的生物科学，并说服公司的管理层为他们的想法冒险，将药物直接带入相关疾病的3期试验。Dupixent于2019年进入两项3期试验，治疗一种名为结节性痒疹的慢性瘙痒性皮肤病，并迅速在2022年获得批准。此外，美国FDA预计在今年10月会对该药物用于治疗慢性自发性荨麻疹作出决定。Laws女士说：“我们采取了一些非常激进的举措，让我们的管理层真正同意我们的观点，这对我们双方来说都是值得称赞的。我们就是这样超越了竞争对手。”

Michelle Longmire，Medable首席执行官

▲Michelle Longmire博士

Medable是一家专注开发分散临床试验（DCT）平台的公司，至今其已完成超过5亿美元的融资。在谈到女性在生物医药界的影响时，Longmire博士表示根据其经验，当你遇见你所认同的人时，“我也能做到这一点”的想法会在她心中油然而生，而这也是驱动她往前的动力。她认为，若女性能够真正改变高层结构越多——包含领导、首席执行官、创始人、执行团队等——女性会看到她们能做到的越多。

Rose Loughlin，Moderna研究与早期开发高级副总裁

▲Rose Loughlin博士

在咨询公司任职两年，又在渤健（Biogen）的业务发展团队任职两年后，Loughlin博士在2016年加入当时还是初创公司的Moderna的业务发展团队，然后在研究队伍中不断晋升。作为Moderna早期阶段研究的领导者，Loughlin博士正在探索一些最尖端也是最隐秘的项目。她领导了一个约500人组成的团队，其中大部分是科学家，他们主要致力于那些在Moderna公开管线上找不到的项目。这包括针对除传染病疫苗以外，所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及其mRNA和脂质纳米颗粒技术平台的改进。Loughlin博士说：“我们已经在特定领域建立了内部专业知识，我对所看到通过管线开发能带来的潜在治疗药物感到非常兴奋。”

Crystal Mackall，斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、CARGO Therapeutics联合创始人

▲Crystal Mackall博士

作为一名对免疫学感兴趣的医生，Mackall博士在美国国立卫生研究院（NIH）就职期间加入该机构癌症免疫疗法的研究计划，并成为生物医药公司在CAR-T疗法上的领导者之一。她在NIH的第一项任务是研究T细胞稳态。最终，她的研究帮助确定了胸腺在调节T细胞中的作用，这为后世细胞疗法的开发提供了基础。除了在学术界的成就，Mackall博士还担任Lyell Immunopharma、CARGO Therapeutics和Link Cell Therapies的科学创始人。每家公司都专注于将CAR-T疗法应用于不同方面：实体瘤植入、为对早期CD19靶向CAR-T疗法耐药患者开发CD22靶向的CAR-T疗法、找到更好限制脱靶毒性的方法。Mackall博士认为拥有一个好的榜样是激励年轻女性在生物医药产业往前的关键。

Christine Ann Miller，Melinta Therapeutics首席执行官兼总裁

▲Christine Ann Miller女士

Miller女士在2020年担任Melinta Therapeutics的首席执行官兼总裁，她的愿景是使公司更加多元化，并布局在一年后带领Melinta成为除抗生素领域外，成为在急症护理领域的领导者。该公司正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物在3月份获得了念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的批准。

Sandra Milligan，Organon研发负责人

▲Sandra Milligan博士

Milligan博士曾在安进（Amgen）、基因泰克（Genentech）和默沙东（MSD）担任不同职务。而也是她一生不同职务的经历，促使她担任目前的工作，即Organon的研发负责人。Organon是一家来自默沙东、专注于妇女健康疗法开发的生物科技公司。Milligan博士正在领导建立一个妇女健康新药的管线——这是一些大型药企在近期没有那么感兴趣的治疗领域。然而她认为，在一家专注于女性健康的公司里才有机会真正聚集女性的声音，并强调这类早期临床公司需要更多机会来完成其疗法开发的目标。

Li Peng，Palleon Pharmaceuticals首席科学官

▲Li Peng博士

Palleon Pharmaceuticals专注于开发靶向唾液酸多糖（sialoglycans）来调节癌症患者免疫系统以治疗癌症的疗法。Peng博士在Palleon公司完成4700万美元的A轮融资后的数月加入担任发现高级总监一职，并于2020年成为该公司的首任首席科学官。此后，Palleon的技术不断发展，Peng博士现在正在主导其临床上首个项目。Palleon公司最近向美国癌症研究协会（AACR）递交1期试验数据，表明其主要候选药物E-602显示出剂量依赖性的去唾液酸化和免疫系统激活的迹象。该公司表示，该疗法在所评估的整个剂量范围内具有良好的耐受性，没有观察到剂量限制毒性。

Leah Sabin，再生元基因疗法执行总监

▲Leah Sabin博士

Sabin博士在2015年加入再生元后不久便开始研究解决基因疗法在肝外递送问题的潜在方案。通过使用抗体片段装饰腺相关病毒（AAV）的表面，以引导病毒载体进入肌肉、穿过血脑屏障或进入其他难以到达的器官。此外，她还参与双特异性抗体的开发，这类抗体可通过同时靶向AAV与特定细胞类型来促进病毒载体的靶向递送。虽然这类方法尚未达到临床试验阶段，但若其中一种被证明是成功的，这将可能为无数疾病开发更有效、更安全的治疗方法打开大门。

Martine van Vugt，Genmab执行副总裁兼首席战略官

▲Martine van Vugt博士

多年来，van Vugt博士在Genmab公司倡导一种战略业务开发方法，推动其抗体疗法向前发展。在她的领导下，她职业生涯早期所研究的CD38单克隆抗体daratumumab成为交易目标，van Vugt博士也主导相关交易会谈。强生旗下杨森（Janssen）公司在2012年获得了该药的许可，该款药物在2015年获批为Darzalex用以治疗多发性骨髓瘤，这是Genmab在市场上7款产品中的首个获批药物。今年早些时候，过去专注于癌症疗法开发的Genmab公司宣布，它正在寻求将重心扩大到免疫学和其他严重疾病——这是van Vugt博士协助定义该公司2030年愿景的一部分。

Tonya Villafana，阿斯利康（AstraZeneca）疫苗和免疫治疗全球特许负责人兼副总裁

▲Tonya Villafana博士

Villafana博士曾在博茨瓦纳（Botswana）度过5年，在当地研究、建立诊所并与政与府合作对抗艾滋病毒（HIV）。她帮助该国家建立了首个疫苗试验，以及首个同时在美国和博茨瓦纳注册的HIV疫苗1期试验。博茨瓦纳是当时世界上HIV感染率最高的国家之一。她在阿斯利康从事疟疾、流感、埃博拉病毒和最近的呼吸道合胞病毒（RSV）抗体的研究。该抗体Beyfortus（nirsevimab）首先在去年获欧盟批准上市，并在这个月获得美国FDA的批准，用以保护婴儿度过第一个RSV季节。该预防性抗体是通过与赛诺菲的合作而产生，Villafana博士是阿斯利康在该项目上的首席科学家。她曾说，过往研发经验给她带来许多教训，并明白从效率和透明度到早期投资研发和汇集数据集的重要性。

Angie You，Architect Therapeutics首席执行官

▲Angie You博士

2021年12月，赛诺菲宣布收购当时由You博士担任首席执行官的Amunix癌症疗法开发公司。在完成此交易不久，You博士接任了Architect Therapeutics公司首席执行官一职。她曾说一旦工作的学习曲线下降，她就会尝试转换角色。在她加入Amunix之前，她曾在麦肯锡与风投公司Venrock就职，并在之后协助Aragon公司进行了首次公开募股（IPO），并向杨森进行出售。在Sierra Oncology期间，她获得如何出售项目许可的经验，其中一项便是GSK所收购的JAK抑制剂momelotinib。“当给公司肥料和合适的环境，它们就会茁壮成长。这对我作为领导者来说是一个很大的动力，也是我重新担任首席执行官的原因。”You博士说道。

郑静（Jane Zheng），Belief BioMed共同创始人兼首席执行官

▲郑静博士

郑静博士所共同创立的生物技术公司Belief BioMed已在多个融资轮次中筹集数亿美元。随着Belief BioMed的血友病B先导项目在注册试验中完成给药，该公司目前正在等待52周的数据，以便在来年递交新药申请，这可能使得该疗法成为中国首个获批的血友病B基因疗法。郑博士所带领超过300人的团队开发一个涵盖罕见病和常见疾病的基因疗法管线，她希望有一天不仅能治疗中国的患者，也能治疗包括中东和东南亚附近国家与地区的患者。

罕见病组织的妈妈领袖（Mom Leaders of Rare Disease Organizations），一群妈妈解析研究、发起非营利组织并筹集资金以改变罕见疾病的药物开发

他们称自己为“罕见病妈妈”——或者有时称“斗士妈妈”。他们的旅程从孩子被确诊时开始，然后被医生告知回家，珍惜剩下的一点点时间。然而她们并不屈服命运的安排，通过解析研究，启动非营利组织并筹集资金以尝试和激发新的治疗方法。她们同时也在重塑如何为微小患者群体进行临床试验的方式。多亏了这些妈妈，罕见病的治疗前景正在改善。

今年5月，一项称为“定制基因治疗联盟（Bespoke Gene Therapy Consortium）”、金额达9700万美元的合作计划获启动，旨在加快针对8种超罕见病症的基因疗法，并为其他疾病提供疗法开发路线图。同时，她们也在敦促监管机构进行改革。针对这群妈妈和其他罕见病倡导者，美国FDA正在重新思考改善相关监管途径的方法。

撰稿人 | 药明康德

责任编辑 | 胡静

审核人 | 何发