▲6月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）

药物名称：Momelotinib

公司名称：GSK

适应症：骨髓纤维化

Momelotinib具有独特的作用机制，可抑制三条关键信号通路：激活素A受体I型（ACVR1）、JAK1和JAK2。骨髓纤维化是一种由JAK-STAT信号异常导致的罕见血液肿瘤，其症状特征包括脾脏肿大、进行性贫血和其它全身性症状。

在治疗骨髓纤维化患者的一项关键性3期临床试验中，momelotinib达到所有主要和关键次要终点。治疗24周时，momelotinib组达到总体症状评分（TSS）较基线改善超过50%的患者比例为25%，对照组这一数值为9%。24周时不依赖输血的患者比例：momelotinib组为31%，对照组为20%；脾脏体积减少超过35%的患者比例：momelotinib组为23%，对照组为3%。这表明momelotinib在缓解症状、脾脏应答和控制贫血方面较对照组具有统计学显著性的改善，且这一改善具有临床价值。

Sierra Oncology于去年6月向美国FDA递交momelotinib治疗骨髓纤维化的新药申请（NDA）。在去年7月，GSK宣布完成对Sierra Oncology公司的收购。获得这款在研疗法的开发权益。

药物名称：olorofim

公司名称：F2G

适应症：侵袭性真菌感染

Olorofim的NDA得到2b期开放标签临床研究中前100名患者的良好疗效和安全性数据的支持。这些患者的侵袭性真菌感染治疗选择有限。在接受治疗42天时，44%的患者获得完全或部分缓解。包括疾病稳定患者，总体应答率为69%。

药物名称：Delandistrogene moxeparvovec

公司名称：Sarepta Therapeutics、罗氏

适应症：杜氏肌营养不良（DMD）

Sarepta Therapeutics公司与罗氏联合开发的delandistrogene moxeparvovec是一种基因疗法，旨在将编码微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因递送到肌肉组织以替代抗肌萎缩蛋白的主要功能。DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而导致，因此几乎只影响男性患者，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。DMD患者会逐步丧失步行与进食能力，预期寿命通常不超过40岁。

FDA于2022年11月受理了该药物的生物制品许可申请（BLA）并授予其优先审评资格。这一BLA申请是基于在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。5月12日，在美国FDA召开的咨询会议上，与会专家以8：6非常微弱的优势，投票支持这款基因疗法通过加速批准通道上市。5月24日，Sarepta Therapeutics公司宣布，FDA需要更多时间完成对BLA的审评，预计将在6月22日之前做出审评决定。

药物名称：Gepirone

公司名称：Fabre-Kramer Pharmaceuticals

适应症：抑郁症

Gepirone是Fabre-Kramer公司开发的一款创新口服血清素（5HT）1A受体激动剂，用于治疗抑郁症（MDD）和其它心理障碍。抑郁症是最常见的精神疾病之一，全球约2.8亿患者。与此同时，近2/3抑郁症患者无法从现有疗法中获得充分缓解。

Gepirone治疗MDD的疗效获得两项随机双盲，含安慰剂对照的关键性临床试验的支持。在两项研究中，根据汉密尔顿抑郁量表（HAMD-17）的评估结果，gepirone与安慰剂相比，显著改善患者的HAMD-17总分。具体数据请见下表。

药物名称：Valoctocogene Roxaparvovec（Roctavian）

公司名称：BioMarin Pharmaceutical

适应症：血友病A

FDA于2022年10月接收了关于该药物重新递交的生物制品许可申请。此次递交结合了BioMarin Pharmaceutical公司对之前FDA在2020年8月18日所发的完全回应信函（CRL）的回应，并包含GENEr8-1临床3期试验的2年结果，以及临床1/2期试验的5年追踪支持数据。GENEr8-1试验结果显示，valoctocogene roxaparvovec能够稳定和持久地控制出血。与入组前一年的数据相比，单次输注valoctocogene roxaparvovec后，患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治疗的年化出血率分别降低了99%和84%（p<0.001）。今年1月的更新临床试验数据显示，在接受治疗第三年后，患者的平均年化出血率减少了80%，而凝血因子VIII的使用减少了94%。

药物名称：Ritlecitinib

公司名称：辉瑞

适应症：斑秃

去年9月，辉瑞宣布美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）接受了ritlecitinib用于治疗12岁以上斑秃患者的监管申请。这一新药申请是基于此前公布的ALLEGRO临床2b/3试验，以及开放标签3期临床试验ALLEGRO-LT的结果。在ALLEGRO试验中，治疗24周后，接受30 mg或50 mg ritlecitinib治疗的患者（伴或不伴先接受4周每日一次200 mg ritlecitinib的初始治疗），头皮脱发≤20%的患者比例显著高于安慰剂组。

药物名称：Rozanolixizumab

公司名称：优时比（UCB）

适应症：全身性重症肌无力（gMG）

今年1月，优时比宣布FDA已接受rozanolixizumab的BLA并授予其优先审评资格。这一申请主要基于MycarinG关键性3期临床试验的结果。试验达到主要终点，在带有AChR、MuSK抗体的重症肌无力患者中，rozanolixizumab显著减缓患者自基线至第43天期间的重症肌无力日常活动度（MG-ADL）分数。

药物名称：Glofitamab

公司名称：基因泰克

适应症：大B细胞淋巴瘤

内容来源：药明康德   
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