▲6月有望在美国获批的新药(药明康德内容团队制图,点击可见大图)
药物名称:Momelotinib
公司名称:GSK
适应症:骨髓纤维化
Momelotinib具有独特的作用机制,可抑制三条关键信号通路:激活素A受体I型(ACVR1)、JAK1和JAK2。骨髓纤维化是一种由JAK-STAT信号异常导致的罕见血液肿瘤,其症状特征包括脾脏肿大、进行性贫血和其它全身性症状。
在治疗骨髓纤维化患者的一项关键性3期临床试验中,momelotinib达到所有主要和关键次要终点。治疗24周时,momelotinib组达到总体症状评分(TSS)较基线改善超过50%的患者比例为25%,对照组这一数值为9%。24周时不依赖输血的患者比例:momelotinib组为31%,对照组为20%;脾脏体积减少超过35%的患者比例:momelotinib组为23%,对照组为3%。这表明momelotinib在缓解症状、脾脏应答和控制贫血方面较对照组具有统计学显著性的改善,且这一改善具有临床价值。
Sierra Oncology于去年6月向美国FDA递交momelotinib治疗骨髓纤维化的新药申请(NDA)。在去年7月,GSK宣布完成对Sierra Oncology公司的收购。获得这款在研疗法的开发权益。
药物名称:olorofim
公司名称:F2G
适应症:侵袭性真菌感染
Olorofim的NDA得到2b期开放标签临床研究中前100名患者的良好疗效和安全性数据的支持。这些患者的侵袭性真菌感染治疗选择有限。在接受治疗42天时,44%的患者获得完全或部分缓解。包括疾病稳定患者,总体应答率为69%。
药物名称:Delandistrogene moxeparvovec
公司名称:Sarepta Therapeutics、罗氏
适应症:杜氏肌营养不良(DMD)
Sarepta Therapeutics公司与罗氏联合开发的delandistrogene moxeparvovec是一种基因疗法,旨在将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因递送到肌肉组织以替代抗肌萎缩蛋白的主要功能。DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病,是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变而导致,因此几乎只影响男性患者,是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。DMD患者会逐步丧失步行与进食能力,预期寿命通常不超过40岁。
FDA于2022年11月受理了该药物的生物制品许可申请(BLA)并授予其优先审评资格。这一BLA申请是基于在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。5月12日,在美国FDA召开的咨询会议上,与会专家以8:6非常微弱的优势,投票支持这款基因疗法通过加速批准通道上市。5月24日,Sarepta Therapeutics公司宣布,FDA需要更多时间完成对BLA的审评,预计将在6月22日之前做出审评决定。
药物名称:Gepirone
公司名称:Fabre-Kramer Pharmaceuticals
适应症:抑郁症
Gepirone是Fabre-Kramer公司开发的一款创新口服血清素(5HT)1A受体激动剂,用于治疗抑郁症(MDD)和其它心理障碍。抑郁症是最常见的精神疾病之一,全球约2.8亿患者。与此同时,近2/3抑郁症患者无法从现有疗法中获得充分缓解。
Gepirone治疗MDD的疗效获得两项随机双盲,含安慰剂对照的关键性临床试验的支持。在两项研究中,根据汉密尔顿抑郁量表(HAMD-17)的评估结果,gepirone与安慰剂相比,显著改善患者的HAMD-17总分。具体数据请见下表。
药物名称:Valoctocogene Roxaparvovec(Roctavian)
公司名称:BioMarin Pharmaceutical
适应症:血友病A
FDA于2022年10月接收了关于该药物重新递交的生物制品许可申请。此次递交结合了BioMarin Pharmaceutical公司对之前FDA在2020年8月18日所发的完全回应信函(CRL)的回应,并包含GENEr8-1临床3期试验的2年结果,以及临床1/2期试验的5年追踪支持数据。GENEr8-1试验结果显示,valoctocogene roxaparvovec能够稳定和持久地控制出血。与入组前一年的数据相比,单次输注valoctocogene roxaparvovec后,患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治疗的年化出血率分别降低了99%和84%(p<0.001)。今年1月的更新临床试验数据显示,在接受治疗第三年后,患者的平均年化出血率减少了80%,而凝血因子VIII的使用减少了94%。
药物名称:Ritlecitinib
公司名称:辉瑞
适应症:斑秃
去年9月,辉瑞宣布美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)接受了ritlecitinib用于治疗12岁以上斑秃患者的监管申请。这一新药申请是基于此前公布的ALLEGRO临床2b/3试验,以及开放标签3期临床试验ALLEGRO-LT的结果。在ALLEGRO试验中,治疗24周后,接受30 mg或50 mg ritlecitinib治疗的患者(伴或不伴先接受4周每日一次200 mg ritlecitinib的初始治疗),头皮脱发≤20%的患者比例显著高于安慰剂组。
药物名称:Rozanolixizumab
公司名称:优时比(UCB)
适应症:全身性重症肌无力(gMG)
今年1月,优时比宣布FDA已接受rozanolixizumab的BLA并授予其优先审评资格。这一申请主要基于MycarinG关键性3期临床试验的结果。试验达到主要终点,在带有AChR、MuSK抗体的重症肌无力患者中,rozanolixizumab显著减缓患者自基线至第43天期间的重症肌无力日常活动度(MG-ADL)分数。
药物名称:Glofitamab
公司名称:基因泰克
适应症:大B细胞淋巴瘤
内容来源:药明康德
责任编辑:胡静 审核人:何发
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随着敏捷开发和 AI 技术逐渐融入制药行业的合规管理,软件系统的定制化要求越来越高。本文主要从法规指南角度分析和评价定制软件验证的有效性。指导制药行业通过更加科学的风险管理手段开展验证,以实现系统选项、实施及测试过程的风险管控,保证后续运行阶段的 GXP 符合性。同时也满足《药品生产质量管理规范(2010 年修订)》计算机化系统 [1] 和《药品记录与数据管理要求(试行)》的要求 [2-3]。
作者:赵延武 程静 张文标 王军 张永秉
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