2023 年 3 月 14 日，因 美纳宣布，其首款基于新 型 Illumina Complete Long Read 技术的产品现已接受订购。Illumina Complete LongRead Prep, Human，这一高性能、长读长的人类全基因组测序(WGS)分析方法，兼容因美纳 NovaSeqTM X Plus、NovaSeqTM X 和 NovaSeqTM 6000 测序系统。该技术首次支持用户在同一台因美纳测序平台上获取长读长和短读长数据。相较其他长读长技术，Illumina Complete Long Reads 提供了更简单的工作流程，并且降低了DNA起始量的要求。

    Macrogen NGS 部门负责人 HyungIl Lee 表 示 :“Illumina CompleteLong Reads 相较其他长读长技术更简便。我们可以用低 DNA 起始量的样本进行长读长文库制备，并且不需要其他技术所需的许多材料和设备。”因美纳首席技术官、研究与产品开发负责人 Alex Aravanis 表示 :“许多长读长测序解决方案一直饱受 DNA 起始量要求高、工作流程

    复杂且通量低、结果高度差异化，以及需要专用长读长仪器的困扰。Illumina Complete Long Reads 克服了这些痛点及相关成本，可帮助基因组实验室更易获得并简化长读长测序。”因美纳计划将这项技术作为长读长应用开发的平台。2023年下半年，因美纳将推出富集检测，这是一种更具经济性、通量更高的靶向解决方案，将专注于已知可从长读长的额外洞察中受益的基因组区域。

创新药
国内首个靶向 Nectin-4 ADC 创新药公布临床研究进展

    2023 年 4 月 6 日，创新型生物制药公司迈威生物公布其首款靶向Nectin-4 的定点偶联 ADC 新药 (9MW2821) 的临床研究进展。初步数据显示其目前已在多个实体瘤中体现了积极的治疗信号，在 II 期临床研究 推荐剂量(RP2D)下同样体现了良好的安全性。

    9MW2821是国内首个、全球第二个获批进入临床试验的靶向Nectin-4 ADC 创新药，目前正在开展多项临床研究，评估其在晚期实体 瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效。9MW2821 在 开展的多项临床研究覆盖 10 余种肿瘤，初步数据显示，在 RP2D 下，12例尿路上皮癌肿评受试者中，客观缓解率 (ORR) 达 50%，疾病控制率 (DCR)达 100% ;6 例宫颈癌肿评受试者中，ORR达 50%，DCR达100%。公司正在积极推进尿路上皮癌、宫颈癌、前列腺癌、HER-2 阴性乳腺癌、非小细胞肺癌等多个队列扩展入组。具体数据将在后续专业会议发表。

    此外，迈威生物在 ADC 新技术平台领域也有重要突破。公司在原有 ADC 平台基础上进一步完善开发了新一代定点偶联技术平台IDDC TM，包括偶联工艺 DARfinity TM，定点连接子接头 IDconnect TM，新型载荷分子 Mtoxin TM，以及条件释放结构 LysOnly TM 等多项系统化核心专利技术组成。基于上述系统化专利技术开发的新一代 ADC 药物具有更好的结构均一性、质量稳定性、药效及耐受性，以及明显的差异化优势。

    目前，IDDC TM平台已在多个在研品种中得到验证。其中，靶向Trop-2 的抗体定点偶联药物 9MW2921 已获得临床试验申请的受理 ;靶向B7-H3的抗体偶联药物 7MW3711 预计于近期递交临床试验申请。后续迈威生物将积极推进多个 ADC 管线的开发工作。预计至2024年，将有3~5个ADC品种处于临床阶段。

精准递送
Moderna 为可精准递送 mRNA 的纳米气泡技术提供支持

    近日，凯斯西储大学医学院的研究人员获得了 Moderna 公司提供 的全球研究奖金，以开发一种利用微小气泡克服信使核糖核酸(mRNA) 定向递送至特定病变细胞的方法。这种方法有望成为将 mRNA 疗法递送到身体中特定细胞的更有效的新途径。

    为了进一步发挥 mRNA 的疾病治疗效果，凯斯西储大学医学院放 射学系基础研究副主席 Agata Exner 教授及其实验室的博士后 Pinunta Nittayacharn 博士正在努力研发一种更有效地将物质递送到靶细胞的 方法。他们能够使用微小的、带有一种靶向分子的气体核心颗粒—— 被称为纳米气泡(NBs)，将 mRNA 传递到特定细胞中。当 NBs 与非侵入性、温和的声波相结合时，通过“空穴现象(cavitation)”或使气泡破裂，NBs 可以更容易地进入细胞，从而实现更有效的基因传递。

    研究人员表示，他们曾尝试使用较大的微气泡对这种方法进行了测试，但由于颗粒太大，无法逃离血管并进入周围组织。而此次研究 的纳米气泡的体积要小 1000 倍，可以在诸如肿瘤之类的疾病中从渗 漏的血管中逃逸，并积聚在靶组织中。Exner 教授表示 :“当然，这种方法仍然存在许多挑战和潜在局限性需要解决，mRNA 递送的未来将由这种方法及全球研究实验室正在开发的其他方法共同塑造。”