辉瑞：退出基因疗法赛道

2025-02-24

近日，据外媒报道，辉瑞将终止B型血友病基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的开发和商业化。Beqvez 去年 4 月刚获 FDA 批准，并自七月起在欧洲上市，以 350 万美元的高昂价格推出。

关于此疗法的终止，辉瑞表示，主要原因是“患者和医生对血友病基因疗法兴趣有限”。自获批以来，没有患者接受过商业化的Beqvez治疗。同时，随着Beqvez退市，辉瑞不再有任何基因治疗处于临床或商业化阶段，但还拥有另一款已上市的长效血友病疗法Hympavzi。

其实，辉瑞在基因治疗领域早有动作。

2024年12月，辉瑞终止了与 Sangamo Therapeutics 合作的血友病 A 基因疗法giroctocogene fitelparvovec（giro-vec），尽管该产品在三期临床试验中取得了积极结果，并即将提交监管申请。

2024年9月，辉瑞撤回市场上的所有批次镰状细胞贫血疗法 Oxbryta，同时，将终止所有相关临床试验及扩大准入计划。此次决策源于最新临床数据，Oxbryta在镰状细胞病患者群体中的总体效益不再足以覆盖其风险，特别是血管闭塞危象与死亡率之间的不平衡。

2024年6月，辉瑞的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）则因III期CIFFREO研究未达到主要终点而折戟。

而且，辉瑞在2023年7月已将早期研发阶段的基因疗法以高达10亿美元的价格卖给了阿斯利康旗下的罕见病部门Alexion。

总结

不仅是辉瑞全线退离基因治疗，罗氏近年来也连续砍掉基因治疗管线，包括收购基因治疗公司Spark Therapeutics而获得的两款针对A型血友病的基因治疗。bluebird bio在其SCD基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）销售未见起色后，放弃了该项目。CSL的血友病B基因疗法Hemgenix的市场推广也不如预期。同样，BioMarin的血友病A基因疗法Roctavian也面临销售缓慢的问题。

内容来源：药事纵横

责任编辑：邵丽竹

审　　核：何发

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