新型 mRNA 递送系统问世

近日，宾夕法尼亚大学与中国科学院的科研团队联合在 NatCommun 发表重大研究成果。研究团队受航天飞机启发，开发出一种高效、低成本的 mRNA 递送系统。该研究基于“一锅、两步、三组分”反应的串联和原位组合合成可降解分支类脂质（DB- 类脂质）的策略，将两个烷基链接到含有双烷基链的氨基醇类脂质上，从而将mRNA 的递送效率提高了三个数量级。

与其他生物制剂和小分子化药相比，RNA 疗法凭借其快速、经济、高通量的优势，正迅速推动核酸领域的发展。这也归功于药物递送领域的突破，其中脂质纳米颗粒 (LNP) 就是临床上最先进的系统之一。该系统还拥有在基因编辑方面的潜力，通过递送 Cas9 mRNA/sgRNA，实现了高效的 TTR 基因敲除。例如，Daniel 等人采用 LNP递送 Cas9 mRNA+sgRNA，在小鼠体内实现肿瘤基因编辑，抑制肿瘤生长 ；Mirjalili 等人将 Cas9/gRNA RNPs (LNP-RNP) 递送到了角膜细胞中发挥靶向编辑作用，在无虹膜症小鼠模型中表现出治疗潜力。

Watson-Marlow 推出新型 Qdos ™ H-FLO 化学计量泵

Watson-Marlow Fluid Technology Solutions (WMFTS)推出了新型 Qdos ™ H-FLO 化学计量和加药泵，专为高达600 L/h 的流量而设计。Qdos H-FLO 与其他 Qdos 泵一样，提供出色的精度和可靠性，同时配备各种泵头和一系列不同的软管材料用于更高流量应用，以确保兼容各种化学工艺流体。Qdos H-FLO 高精密泵十分灵活，可根据客户的工艺进行扩展，无论是在水和污水处理、采矿和矿物加工、食品和饮料还是纸和纸浆化学应用中。

新推出的 Qdos H-FLO 通过提供高达 600 L/h 的流量和高达 7 bar(102 psi) 承压能力，增强了 Qdos 泵系列功能。与其他 Qdos 系列蠕动泵一样，Qdos H-FLO 通过更高精密化学计量来降低成本，配量精度为 ±1%，重复精度为±0.5%。

Qdos H-FLO 旨在让操作、维护和 EHS 团队更加简单高效地进行化学配量。它为 SCADA 和 PLC 集成提供多种板载通信选项，以实现流程优化。新款 Qdos H-FLO 的优点包括 ：流量从 2 mL/min ～ 600 L/h ；承压能力高达 7 bar ；RFID 泵头检测 ；泵头维护用转速计 ；泄漏检测和流体控制可防止泵头到期时发生泄漏和化学品暴露 ；网络集成、控制和通信选项包括 EtherNet/IP、PROFINET 和 PROFIBUS 可轻松与 SCADA/PLC 集成 ；一个通用泵驱动装置，具有多种泵头选件，可用于改变工艺条件和化学成分。

Qdos H-FLO 可选配压力传感套件，提供实时压力监测，确保流程安全并提高安全性。可选的压力传感套件配有可配置的警报，用于过程监控。压力传感套件将在整个 Qdos 系列中可用，并与加工行业中常用的化学品兼容。

默克公司首次推出全新一体化遗传稳定性分析

4 月 16 日，全球领先的科技公司默克推出了同类产品中首个经验证的全新一体化遗传稳定性 分 析。Aptegra ™ CHO 遗 传稳定性检测利用全基因组测序和生物信息学，显著加快了客户的生物医药安全性测试，从而帮助加快了客户进入商业生产的步伐。

推动生物医药安全测试的创新对于更快地将新疗法带给患者至关重要。CHO 遗传稳定性测试多年来一直保持相对不变。 Aptegra ™平台通过使用下一代测序的数字解决方案改变了生物医药安全测试。

目前，美国食品药品监督管理局（FDA）指南要求生物技术公司使用多种检测方法来满足遗传稳定性要求。这种传统的检测方法成本高昂、耗时，并且通常会需要额外解释和数据的支持。Aptegra ™平台利用下一代测序技术平台，将 5 种不同的检测方法和 4 种不同的技术替换为一种检测方法，从而解决了这些痛点。与传统方法相比，这种方法可将检测时间缩短 66%，成本可降低 43%。该平台可满足遗传稳定性保证的所有监管要求，包括拷贝数评估。

在过去的 5 年里，默克在扩展其生物医药检测能力方面进行了大量投资。默克的全球生物医药检测中心网络分布于中国上海、新加坡、英国斯特灵和格拉斯哥以及美国马里兰州罗克维尔。2023 年 12 月，默克推出了AIDDISON ™平台。作为一个人工智能（AI）驱动的平台，它可整合生成性设计与预测性合成规划，能够快速发现有潜力的候选药物，并降低后期失败的风险。此外，默克还推出了首款 Bio4C^® 软件套件，该套件融合了用于GMP 生产的数据分析和可视化、自动化以及控制软件。

Cytiva 推出全新的 Xcellerex 一次性磁力混合系统

近日，在 2024 年国际制药工业展览会 (Interphex) 上，Cytiva 推出了全新的 Xcellerex 一次性磁力混合系统，以解决客户在实施大规模单抗 (mAb)、疫苗和基因组药物生产中面临的各种挑战。该混合系统的容量是 2000 L 和 3000 L，具有多种配置，以满足不同混合工艺的需求。

Cytiva 生物工艺总裁 Amanda Halford 表示，“我们正在利用差异化产品组合为客户解决各种挑战。我们的新型磁力混合系统非常灵活，而且能够应对缓冲液和细胞培养基制备过程中的诸多需求和限制。”

药物疗法生产过程中的轻微泄漏可能导致重大挫折——这可能意味着客户会损失一整天的工作时间 ；如果处理一批 3000 L 的细胞培养基出现泄露，财务损失估计为 6 万美元到 10 万美元之间，而且这只是材料和劳动力方面的损失，还需考虑培养基供给不足可能造成的机会成本和其他影响。

为了防止泄漏，Cytiva 全新的 Xcellerex 一次性磁力混合系统包括一个全新设计的混合罐体，其中结合了以用户为中心的设计元素，以提高耐用性和易用性。这种设计演变增强了安全保障，在运输、储存和操作过程中提供了额外的防泄漏保护。

药物疗法开发过程中的另一个限制因素是一批次药物的混合质量和时间。对于目前可用的许多混合系统来说，混合漂浮的粉末（如细胞培养基）可能带来很多挑战性。大多数此类系统的搅拌桨动力不足且呈圆形或立方体形状，其性能并不理想，特别是对于大批量生产而言。粉末往往漂浮在液体表面，导致难以将其均匀混入流体或延长混合时间。Xcellerex 一次性磁力混合系统的搅拌桨动力十足，当与混合系统的六角形罐体相结合时会产生涡流，从而增强液体表面的相互作用。该涡流能够有效地将漂浮的粉末拉入液体主体，从而提高混合工艺的效率并缩短时间。此外，Xcellerex 一次性磁力混合系统体积小巧，可安装在狭小的设施空间内，既不会影响产能，也无需扩建设施，可以解决工艺工程师和科学家们空间不足或安装复杂等问题。