11月在FDA监管方面即将迎来所谓的“不成则败(make-or-break)”审查意见的6家企业。包括Collegium Pharmaceutical、Keryx Biopharmaceuticals、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)、Dynavax Technologies Corporation、Heron Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceuticals。
2017年,新分子实体(NMEs)批准再创新高。截止目前,美国食品和药物管理局(FDA)已批准了34个NMEs,与去年相比大幅增加,2016年全年仅批准了22个。在刚刚过去的10月,没有NME获得批准,但还是有几个重要的产品获批,包括:Flexion公司的膝关节骨关节炎治疗药物Zilretta,Neurocrine公司治疗迟发性运动障碍的药物Ingrezza,Tesaro公司治疗化疗相关恶心及呕吐的药物Rolapitant IV。
近日,Bioface网站盘点了本月(11月)在FDA监管方面即将迎来所谓的“不成则败(make-or-break)”审查意见的6家企业。
1、Collegium Pharmaceutical
申请类型:补充新药申请(sNDA)
药物:Xtampza ER(oxycodone)
适应症:用于病情严重到需要日常的、全天候的、长期阿片类药物,且替代治疗方案不足的疼痛管理。
PDUFA日期:11月4日
说明:Xtampza ER(羟考酮缓释胶囊)是一款防滥用缓释阿片类止痛药,于2016年4月获美国FDA批准上市。Xtampza ER是采用Collegium专有DETERx防滥用技术开发的首个产品,能有效解决常用给药方法造成的滥用问题。Xtampza ER的标签信息包括支持通过咀嚼、粉碎然后与软的食物或水中直接口服,或通过胃造瘘口和鼻饲管给药。
此次sNDA的目的是增强Xtampza ER的防滥用标签,表明该药作为完整胶囊或粉碎给药,均不会改变其有效成分的缓释曲线。
2、Keryx Biopharmaceuticals
申请类型:sNDA
药物:Auryxia
适应症:需要透析治疗的终末期肾脏病患者,控制血清磷水平
PDUFA日期:11月6日
说明:此次sNDA的目的是扩大Auryxia的适应症,纳入非透析依赖性慢性肾脏疾病患者,治疗缺铁性贫血。
3、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)
申请类型:sNDA
药物:Sprycel(dasatinib,达沙替尼)
适应症:用于对之前已接受的疗法(包括伊马替尼,imatinib)耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病(Ph+CML)成人患者,以及用于Ph+急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。
PDUFA日期:11月9日
说明:此次sNDA,目的是申请批准Sprycel治疗Ph+CML儿科患者,以及Sprycel口服混悬剂粉剂。
4、Dynavax Technologies Corporation
申请类型:生物制品许可申请(BLA)
药物/候选产品:Heplisav-B
PDUFA日期:11月10日
适应症:Heplisav-B是一款成人用乙肝疫苗,申请的适应症为18岁及以上成人,预防乙型肝炎病毒感染。
说明:之前,FDA曾于2013年2月和2016年11月2次拒绝该申请。最近的拒绝要求提供更多关于有效性和安全性的信息。今年8月10日,FDA的疫苗及相关生物制品咨询委员会以12:1的投票结果支持了疫苗的安全性,同时也对疫苗上市后研究的设计进行了评论。
5、Heron Therapeutics
申请类型:新药申请(NDA)
药物/候选产品:Cinvanthi(HTX-019)
适应症:申请的适应症为治疗化疗引起的恶心和呕吐
PDUFA日期:11月12日
说明:Cinvanthi采用了Heron公司专有的阿瑞吡坦配方,有望成为首个无聚山梨酯80、静脉注射的阿瑞吡坦。阿瑞吡坦是一种神经激肽-1受体拮抗剂,用于预防化疗引起的恶心和呕吐。默沙东(Merck & Co)已上市药物Fosaprepitant(福沙吡坦)是一款阿瑞吡坦前药,配方中含有聚山梨酯80,可能会引起过敏反应。
6、Ultragenyx Pharmaceuticals
申请类型:BLA
药物/候选产品:rhGUS(UX003)
适应症:申请的适应症为粘多糖贮积症VII(又名Sly综合征)
PDUFA日期:11月16日
说明:rhGUS是一种重组的人β-葡萄糖醛酸酶,作为一种酶替代疗法(ERT),用于粘多糖贮积症VII的治疗。之前,FDA已授予了rhGUS优先审查资格。粘多糖贮积症VII是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病,由于β-葡萄糖醛酸酶存在明显缺陷,导致复杂碳水化合物(即粘多糖)在多个器官和组织中积累。患者临床特征包括生长迟缓、骨骼异常、骨密度改变、智力残疾。2016年7月,rhGUS在III期临床中达到了主要终点,但未达到研究的次要终点。(新浪医药编译/newborn)
文章参考来源:6 Biotechs Facing Make-or-Break FDA PDUFA Catalysts in November
(来源:新浪医药新闻)
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