近日，发表在《科学》杂志上的一项研究中，弗吉尼亚大学医学院的研究人员发明了一种新的化合物能够延缓小鼠模型的白血病并有效杀死人体组织样本的白血病细胞，燃起了药物治疗白血病的希望。研究人员称，这是一种令人兴奋的治疗白血病的“新模式”。生物医药产业是公认的技术密集型和资金密集型产业。因此，大型生物医药公司天然便在药物开发过程中占据优势。不过，有时一些名不见经传的生物医药公司也会让生物医药巨头小小的吃亏一把，最近阿斯利康公司就遇到了这种情况。

拜耳力推白血病新药

拜耳公司最近正在酝酿一系列大动作。公司计划开展一系列关于其治疗白血病药物copanlisib的晚期临床研究。Copanlisib是一种PI3K信号通路抑制剂，通过阻断阻断这种通路，研究人员相信copanlisib能够抑制白血病和淋巴瘤患者体内的癌细胞生长。

为了进一步证明这种药物的前景，今年年中拜耳公司将展开两项临床三期研究。第一项是与安慰剂组对比，判断copanlisib治疗一种罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)效果，而所招募的所有受试者都是在接受了罗氏公司畅销药物Rituxan治疗失败的患者;第二项研究是copanlisib与Rituxan联用与单独使用Rituxan治疗效果对比。此外，拜耳公司还计划开展一项关于copanlisib治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(一种恶性NHL亚型)的临床二期研究。

美国生物制药公司获资开展炭疽疫苗佐剂研究

日前，美国生物制药公司EmergentBioSolutions（EBS）宣布，该公司与美国政府签订了一笔3100万美元的合同，主要开展佐剂炭疽疫苗NuThrax的进一步开发，期望可将该公司的炭疽疫苗用药量降到三剂以下。NuThrax由炭疽吸附疫苗BioThrax及CPG7909佐剂构成。美国卫生部（HHS）称，专款将投入到临床研究、产品开发及扩充团队。

HHS生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）主任RobinRobinson表示，炭疽仍然是一项国家卫生安全威胁，他们正致力于开发一种能够增强免疫并且用药量少的炭疽疫苗。如果成功，该疫苗的成本将大大降低。

EBS指出，NuThrax早期开发由美国国立过敏和传染病研究所（NIAID）支持。2014年9月，NIAID资助EBS公司2900万美元，用于该种疫苗干性制剂的开发。HHS表示，NuThrax代表着一种疫苗已成功从由NIAID开展的早期开发过渡到由BARDA开展的后期研发。

DNA新技术能提前10年预测癌症

位于染色体末端的端粒体长度可作为预测未来是否患癌症的生物指示，据国外媒体报道，受益于一项DNA突破技术，未来科学家能够提前10年预测到人体可能出现的癌细胞。

这项发现与端粒体有关，它是染色体末端的“生物保护帽”，可以避免染色体遭受损坏，其作用非常像避免磨损的鞋带末端塑料保护帽。伴随人类年龄增长，端粒体将变得越来越短，导致DNA受损，从而增大阿兹海默症、糖尿病和心脏病等老年性疾病的发病率。

端粒体短于平均长度，将预示着不健康和早年死亡的征兆。目前，美国西北大学和哈佛大学科学家指出，一种改变端粒体长度的独特模型可以预测真实诊断之前的癌症。他们表示，它是一种至关重要的指示器，癌症被诊断之前3~4年出现一个稳定期，之后端粒体会快速缩短长度。这是首次报道人体形成癌细胞之前几年端粒体的变化之旅。

该模型表明，当癌症精确威胁人体细胞老化过程时，癌症患者体内端粒体看上去衰老15年。同时，这一模型还能作为生物指标器，之后用于血液测试，检测人体所患疾病。

研究人员强调，迄今为止很难理解端粒体如何影响体内形成癌细胞的人群，这是由于不一致性导致的。一些研究发现端粒体较短，一些研究发现端粒体较长，还有一些研究显示它们之间毫无相关。这项最新研究报告发表在近期出版的《电子生物医学杂志》上。

在这项研究中，科学家花费13年对800位测试者进行多元化端粒体测试，其中135人最终诊断出不同类型的癌症，其中包括：前列腺癌、皮肤癌、肺癌、血癌等。

起初科学家发现体内形成癌细胞的人群端粒体老化速度更快，相比之下，该人群的端粒体比那些体内未形成癌细胞人群的端粒体衰老15年。之后科学家发现这种加速老化过程在诊断出癌症之前会停止3~4年，存在一个稳定期。

美国西北大学预防医学系教授霍利方（音）教授是研究报告负责人，他说：“理解端粒体的生长方式意味着它能够作为预测癌症的生物指标器。”

Science：新药物颠覆白血病“治疗模式”

近日，发表在《科学》杂志上的一项研究中，弗吉尼亚大学医学院的研究人员发明了一种新的化合物能够延缓小鼠模型的白血病并有效杀死人体组织样本的白血病细胞，燃起了药物治疗白血病的希望。研究人员称，这是一种令人兴奋的治疗白血病的“新模式”。

急性髓细胞白血病是最常见的成人白血病。根据血细胞中特定基因突变的不同，AML分为很多不同的亚型，inv(16)AML就是其中一种。

健康的骨髓细胞产生的血细胞中有一种叫CBFB（core-bindingfactor-beta）的蛋白亚单位。它的作用是调节血细胞和骨髓细胞产生时用到的RUNX1基因。

在inv(16)AML细胞中，CBFB停止了调节RUNX1基因的功能；相反的，它与平滑肌肌球蛋白重链分子（SMMHC）融合在一起了，形成了CBFB-SMMHC复合物，破坏了大量的血液干细胞。CBFB-SMMHC的破坏性非常强，因为疾病有CBFB存在时，CBFB-SMMHC也会优先绑定RUNX1，使它失活。

这项研究中，研究人员设计的一个小分子化合物（AI-10-49）能够优先结合CBFB-SMMHC，但是不影响野生型的CBFB的功能。通过阻断CBFB-SMMHC，AI-10-49使癌细胞发现自己有问题，然后死去，不再继续增殖和扩散。从本质上说，该化合物阻断了已经被癌细胞“抢劫”的细胞机器（cellularmachinery）。

JohnH.Bushweller博士说：“我们所开发的这一种药物针对的是一类过去的药物开发中没有被研究过的靶标。这类蛋白非常重要，因为它决定了很多其它的蛋白能表达多少。因此，这是改变细胞行为一个独特的方式。”

该药物之所以值得被关注，是因为它具有很强的特异性，杀死癌细胞的同时不会影响健康细胞。Bushweller和他的团队克服了很大的挑战实现了这一目标。他说：“当你靶向癌细胞中的突变蛋白，你最想要的就是在抑制变异蛋白的同时，也不影响正常蛋白的功能。而我们，真的做到了这一点。因此，该药物没有显示出毒性和副作用。”

目前，该化合物已显示在小鼠模型和患者的样本中发挥作用，进一步的研究就是进行临床试验。Bushweller表示，他可能会将该化合物授权给制药公司，也可以成立自己的公司，或者寻求NIH的支持。

Clovis PARP新药首获FDA突破性药物认证

生物医药产业是公认的技术密集型和资金密集型产业。因此，大型生物医药公司天然便在药物开发过程中占据优势。不过，有时一些名不见经传的生物医药公司也会让生物医药巨头小小的吃亏一把。最近阿斯利康公司就遇到了这种情况。

FDA最近宣布授予ClovisOncology公司开发的PARPs药物rucaparib突破性药物地位，也是迄今为止首个获得突破性药物认证的PARP药物。这不仅意味着Clovis公司将在未来享受到FDA给予的加快审批优惠政策，还可能招致生物医药巨头阿斯利康公司的"羡慕嫉妒恨"。原因就在于阿斯利康公司此前一直尝试使其同类药物Lynparza获此殊荣而不可得。Lynparza于去年年底获得FDA的加速审批许可，被准许在一些特定情况下用于临床治疗。而此次rucaparib获得突破性药物疗法认证后，将可以用于一些使用一线、二线药物疗法失败的BRCA基因突变卵巢癌患者。而目前，Clovis公司正在与FDA商议进行临床三期研究招募，并希望于2016年报送FDA进行上市申请。尽管阿斯利康公司的Lynparza最近将公布最新研究数据并有望获得FDA的完全批准，但是在Clovis公司CEOPatrickMahaffy看来，已难撼动rucaparib的优势地位。可以说，在这轮较量中阿斯利康公司的Lynparza完败。因为在临床用药中目前刚刚上市的Lynparza仅仅是四线用药，而一旦rucaparib获得FDA的正式批准，将被广泛作为三线用药。此外，FDA此次的举动无疑是在两者中选择了后者，这相当于为Clovis公司打了一个免费的广告。