美国伦斯勒理工学院的研究人员开发出一种新型抗体,每个新型抗体可以绑定多达10个目标蛋白,在阻止与阿尔茨海默病、帕金森病以及Ⅱ型糖尿病有关的毒性蛋白聚集形成斑块方面展现了不寻常的有效性。
上述疾病的进行性发展正是由于蛋白堆积形成的斑块损伤了大脑(阿尔茨海默病、帕金森病)和胰腺(Ⅱ型糖尿病)中的细胞所致。常规用来对抗这些疾病的抗体具有局限性,无法达到完全抑制毒性蛋白斑块形成所需要的高浓度。
为了解决这个问题,伦斯勒理工学院化学与生物工程系助理教授彼得·泰斯特带领的研究小组开发出一种制造更强效抗体的新方法。每个常规抗体通常只能绑定到1 个或2个目标蛋白,相比之下,每个新型抗体可以绑定多达10个目标蛋白,效力的增强使得新型抗体在非常低的浓度下也能防止毒性蛋白斑块的形成。这是迈向开发对抗阿尔茨海默病和帕金森病等疾病的新疗法的重要一步。
“要让抗体进入大脑极其困难。向患者血液中注射的抗体,只有不到5%能够进入大脑。因此,我们需要使抗体尽可能强效,这样,即使很少一部分进入大脑,也可完全阻断与阿尔茨海默病和帕金森病有关的毒性蛋白斑块的形成。”泰斯特说,“我们利用与造成毒性斑块形成的同样的分子间相互作用,来作为设计抗体抑制剂的策略,由此生成的抗体比免疫系统产生的抗体更强效。”
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注射一种抗体,就能防止三种高龄疾病。美国研发的新技术,可谓老年人的福音。这种超级抗体,好比一群搬家的大力士,普通人只挪得动一两件家具,大力士能扛走十件,很快屋里就空荡荡了。如果科学家下一步能找出突破血脑屏障的更好办法,老年痴呆症和帕金森病两大顽疾,或许会像白内障一样,通过小手术就能治愈了。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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