首个治疗高风险骨髓纤维化药物Jakafi获FDA批准

2011-12-15

Incyte公司的骨髓纤维化治疗药物Jakafi(ruxolitinib)获得美国食品药品管理局(FDA)批准.Jakafi是治疗中高风险骨髓纤维化的JAK抑制剂,也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物.

近日，Incyte公司的骨髓纤维化治疗药物Jakafi(ruxolitinib)获得美国食品药品管理局(FDA)批准。Jakafi是治疗中高风险骨髓纤维化的JAK抑制剂，也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物。

骨髓纤维化是一种罕见的、威胁生命的血液癌症，主要病理特征是骨髓造血功能衰竭、脾脏肿大。症状包括疲劳、盗汗、皮肤瘙痒、生活质量差、体重减轻、生命缩短。美国骨髓纤维化患者约有16000～18500人。

Jakafi获得批准是基于两项Ⅲ期临床试验(一项由Incyte公司自主研究，另一项与其合作伙伴诺华合作完成)，528例患者参与了该药的安全性和有效性评价研究。研究分为3组：Jakafi组、安慰剂组(糖丸)和目前最佳疗法(化疗药物羟基脲或糖皮质激素)组。

结果显示，与安慰剂组和目前最佳疗法组相比，Jakafi组50%以上患者肿大的脾脏至少缩小了35%。同样，与安慰剂组相比，接受Jakafi治疗的大部分患者观察到的骨髓纤维化相关症状(包括腹部不适、盗汗、瘙痒、肌肉和骨骼疼痛)减轻50%以上。

Jakafi治疗组报告的最严重的副作用包括血小板水平低(血小板减少症)、贫血、乏力、腹泻、气短(呼吸困难)、头痛、头晕和恶心。

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注射用甲苯磺酸奥马环素无菌检查抗菌活性的去除及验证

本文的目的是为了探讨注射用甲苯磺酸奥马环素的无菌方法开发及验证。通过采用薄膜过滤法，使用1mol·L-1硫酸镁溶液对样品及所用培养基进行处理，pH 7.0 氯化钠蛋白胨缓冲液（含 0.1% 组氨酸、0.3% 卵磷脂和 3% 吐温 80）进行冲洗，有效地消除了样品的抑菌性。得出的结论为采用 1 mol·L-1 硫酸镁溶液及 pH 7.0 氯化钠蛋白胨缓冲液（含 0.1% 组氨酸、0.3% 卵磷脂和 3% 吐温 80）可以有效地消除注射用甲苯磺酸奥马环素的抑菌性能，可以将该方法用于注射用甲苯磺酸奥马环素的无菌方法验证。

作者：印萍
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