首个治疗高风险骨髓纤维化药物Jakafi获FDA批准

2011-12-15

Incyte公司的骨髓纤维化治疗药物Jakafi(ruxolitinib)获得美国食品药品管理局(FDA)批准.Jakafi是治疗中高风险骨髓纤维化的JAK抑制剂,也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物.

近日，Incyte公司的骨髓纤维化治疗药物Jakafi(ruxolitinib)获得美国食品药品管理局(FDA)批准。Jakafi是治疗中高风险骨髓纤维化的JAK抑制剂，也是FDA批准的第一个骨髓纤维化治疗药物。

骨髓纤维化是一种罕见的、威胁生命的血液癌症，主要病理特征是骨髓造血功能衰竭、脾脏肿大。症状包括疲劳、盗汗、皮肤瘙痒、生活质量差、体重减轻、生命缩短。美国骨髓纤维化患者约有16000～18500人。

Jakafi获得批准是基于两项Ⅲ期临床试验(一项由Incyte公司自主研究，另一项与其合作伙伴诺华合作完成)，528例患者参与了该药的安全性和有效性评价研究。研究分为3组：Jakafi组、安慰剂组(糖丸)和目前最佳疗法(化疗药物羟基脲或糖皮质激素)组。

结果显示，与安慰剂组和目前最佳疗法组相比，Jakafi组50%以上患者肿大的脾脏至少缩小了35%。同样，与安慰剂组相比，接受Jakafi治疗的大部分患者观察到的骨髓纤维化相关症状(包括腹部不适、盗汗、瘙痒、肌肉和骨骼疼痛)减轻50%以上。

Jakafi治疗组报告的最严重的副作用包括血小板水平低(血小板减少症)、贫血、乏力、腹泻、气短(呼吸困难)、头痛、头晕和恶心。

登录后可发表评论

直播预约 | 小核酸大未来：小核酸商业化生产与厂房设计建设

近年来，RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注，今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA（microRNA）领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天，小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。

作者：崔芳菲
技驭未来，揭秘民营企业科技创新的基因密码
小柴胡颗粒连续逆流动态提取工艺研究
注射用甲苯磺酸奥马环素无菌检查抗菌活性的去除及验证
中药制剂生产设备智改数转的探索与思考
从过程分析技术到药物连续制造