首个中国原研CD19 CAR-T产品获批上市

2023-11-08

• 纳基奥仑赛注射液是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，也是首款中国白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品。 • 纳基奥仑赛注射液治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的关键性临床研究数据展示出持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重程度，是治疗成人r/r B-ALL的重大突破。 • 凭借优异的疗效和安全性，纳基奥仑赛注射液获得国家药品监督管理局“突破性治疗药物”品种认定，并纳入“优先审评程序”获批上市。纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。

2023年 11月08日，致力于成为全球领先的细胞基因前沿创新技术驱动的生物制药企业-合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准公司免疫细胞CAR-T治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液 Inaticabtagene Autoleucel Injection，CNCT19细胞注射液）的新药上市申请（NDA），用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。纳基奥仑赛注射液的成功获批上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上为成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择，11月08日也成为合源生物设立的一年一度“急性淋巴细胞白血病日”。

（国家药品监督管理局网站新闻）

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）是自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL注册临床研究中生产成功率达到100%。

白血病是最常见的血液肿瘤之一。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，近30年生存无显著改善，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。

此项新药上市获批是基于一项纳基奥仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）结果。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在中国10家临床中心开展。在2022年12月进行的第64届美国血液学年会（ASH）上，合源生物以口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据（Oral Presentation, #0660）。该关键性临床研究数据展示出持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重程度：

1、持久的高缓解率：总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）未达到；在3个月时仍处于缓解的患者中，预计有80%患者在1年时仍持续缓解；且患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

2、显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

3、持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段， 是治疗成人r/r B-ALL 的重大突破。

自2018年创立以来，合源生物以临床需求为导向，在国家政策的引导下，乘势“十四五”生物经济发展规划开展免疫细胞治疗重点方向的东风，坚持自主创新，夯实免疫细胞治疗药物成药路径核心能力，持续输出细胞基因前沿创新技术驱动的创新产品让患者获益。合源生物入选国家技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”，2021年6月获得京津冀首张细胞药物《药品生产许可证》。

王建祥教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：

传统治疗方式下，成人复发或难治急性B淋巴细胞白血病患者在数月便面临死亡威胁，其治疗在中国乃至全球存在巨大的未被满足的临床需求，源瑞达®作为中国首个白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品，也是首个中国自主创新靶向CD19的 CAR-T产品，展现出显著的临床价值和卓越的疗效，为患者带来深度持久的缓解，有望改写中国成人r/r B-ALL患者治疗现状。源瑞达®的获批给临床医生提供了突破性治疗选择，为复发或难治B急淋患者带来长期生存希望。

吕璐璐博士

合源生物首席执行官CEO吕璐璐博士表示：

非常振奋迎来首个中国原研靶向CD19的CAR-T产品源瑞达®的成功获批上市，这是合源生物的重大里程碑，也是整个合源团队的骄傲。秉承‘以临床价值为导向、以患者为中心’的坚定信念，在各界人士的关心和支持下，共同实现了这一里程碑。在源瑞达®的多中心注册临床试验中我们看到越来越多患者在接受一针CAR-T细胞回输后获得持续缓解和长久生存，生活质量不断提高，基本回归正常生活，这也是中国白血病治疗领域的重大突破。我们将不忘初心，继续携手各方，不断提高源瑞达®的可及性，打造以患者为核心的个体化细胞治疗全过程医学和质控体系，让更多患者能从纳基奥仑赛的治疗中获益。源力开启，点燃希望！

撰稿人 | 同写意

责任编辑 | 胡静

审核人 | 何发

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