指南草案

FDA 发布有关外部对照试验设计和实施的指南草案

2023年1月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了题为“药品和生物制品外部对照试验设计和实施的考虑因素”的指南草案，指导申办人利用外部控制，如使用来自登记库和电子健康记录的数据，代替来自随机对照试验（RCT）的数据来证明新药和生物制品的安全性和有效性。

外部对照组可以是较早时间接受治疗或未经治疗的一组人（历史对照），也可以是同一时间段内（并行对照）但在另一个环境中接受过或未接受过治疗的一组人，对于从随机试验中收集数据不可行或不合乎道德的罕见病治疗研究特别有用。

该指南阐述了研究药物有效性和安全性的外部对照试验的设计和分析的考虑因素，包括讨论潜在偏倚对试验结果有效性的威胁。尽管在外部对照试验中，不同来源的数据可以作为对照组，但指南重点关注来自其他临床试验或真实世界数据（RWD）来源的患者水平数据的使用，如患者登记和电子健康记录（EHR）以及医疗索赔。指南还描述了与FDA沟通以及确保 FDA 获取外部对照试验数据的相关考虑因素。

由于外部对照试验不涉及将研究人群随机分配到正在比较的治疗中，根据指南草案，“治疗组和对照组人群在可能影响被测结果的已知因素方面应尽可能相似。”这些因素包括人口统计学因素、合并症、疾病属性（如严重程度和症状）、病程、伴随疗法和收集的临床观察结果。

在选择使用外部对照组作为比较进行临床试验之前，“申办人和研究者应考虑这种试验设计能够区分药物疗效与其他影响目标结果的其他因素的可能性，并满足监管要求。”

指南指出，申办人应具体说明他们将如何衡量和分析有关“重要”混杂因素和偏倚来源的数据。“尽管无法在外部对照试验中消除未测量的混杂因素、缺乏盲法和其他偏倚来源，但对混杂和偏倚程度的评估，以及减少此类偏倚影响的分析方法，对于开展外部对照试验至关重要。”

收购

仙乐健康顺利完成跨国收购

2023年1月6日，仙乐健康宣布公司收购Best  Formulations LLC.（以下简称“标的公司”）事项落定，交易完成后，仙乐健康通过间接全资子公司Sirio Healthcare Holdings LLC. 持有标的公司71.41%股权。此次收购是仙乐健康“国际化”战略布局的关键的一环，收购的顺利实施实现了公司在北美本地化的供应链布局，加快了公司构建全球协同的战略闭环，标志着公司向成为全球营养健康食品CDMO领域的头部企业的目标迈进了一大步。

近年来，健康中国理念上升为国家战略，大众对健康的重视程度持续递增。随着时代的发展,人们对健康的定义也逐步从“事后干预”转变为“事前预防”。仙乐健康董事长兼总经理林培青强调：“我们的愿景是成为营养健康领域的创新领导者和客户的第一选择，今天完成对美国知名的营养补充产品CDMO公司Best Formulations LLC.的收购之后，双方有望通过销售网络和其他战略资源共享、技术研发协作、原辅料联合采购、生产运营协同等一系列合作充分发挥协同效应，进一步提升在全球市场的知名度和竞争力，扩大市场份额，增强长期盈利能力，从而强化股东回报，对于公司实现整体战略目标具有重要意义。”

标的公司的CEO Eugene C. Ung表示：“我们对于本次交易后与仙乐健康的持续合作充满期待，双方合作能带来的包括软糖和软胶囊业务在内的协同效应，这已经得到了我们部分主要客户的认可。公司管理层期待未来协同效应的发挥能带来更高成长性的长期价值。”

本次交易历经多轮市场化竞标及谈判流程，交易双方于2022年7月6日双方签订《股权购买协议》，并于2022年12月8日签订《股权购买协议之第一修订协议》对交易方案进行调整。本次交易于2022年12月26日获得仙乐健康股东大会审议通过，并于近日取得全部所需境内外监管审批，最终顺利完成交割。

数字化

拜耳利用谷歌云的高性能运算能力加速药物发现

2023年1月11日，拜耳公司和谷歌云宣布合作推动早期药物发现，将利用谷歌云的TPU，以帮助加速和扩展拜耳的量子化学计算。TPU是一款定制开发的加速器，旨在运行尖端机器学习模型和计算密集型工作负载。

应用于计算机辅助药物发现的量子力学理论能够以高精度对生物和化学系统进行计算机模拟，因此有可能帮助识别新的候选药物。拜耳与谷歌云的合作目标是利用谷歌云的TPU，加速和扩展量子化学计算，并展示蛋白质-配体相互作用的全量子力学建模。其结果将决定大规模密度泛函理论计算在实际应用中的科学和经济可行性。

提高研发效率，加速为有治疗需求的患者开发有影响力的药物是拜耳创新战略的核心。

拜耳处方药事业部全球执行管理委员会成员，全球战略、业务发展及许可与开放创新负责人Marianne De Backer表示：“通过结合谷歌云的计算能力与拜耳在药物发现方面的领先专业知识，我们将释放大规模量子化学的潜力。为实现满足现在和未来患者的医疗需求，与行业领导者和先驱者合作，利用数字创新推动科学进步将至关重要。”

合作

GEA与 Hovione达成战略合作，推进连续压片技术的发展

近日，Hovione与GEA宣布双方将开展战略合作，推进连续压片技术的发展。多年来，双方一直保持着良好的“客户-供应商”关系，也正是这种关系为此次合作铺平了道路。通过此次合作，GEA的工程专业技能将同Hovione的开发和制药技术结合，且双方承诺会共同推动连续压片技术的应用。

连续生产在批量制造中的优势显而易见。连续生产系统可精简开发路径，降低开发风险，简化供应链，提升制造质量，进而实现更加灵活、简便的制造流程。通过此次战略合作，Hovione和GEA将发挥各自优势，进一步推进连续压片技术，促进连续压片技术新标准的建立，并提升该技术的市场占有率。

“Hovione在新兴制药技术的工业化和普及化方面一直表现出色，如通过喷雾干燥技术获得无定形固体分散体，并将其转化可以投放市场的稳定可靠产品。”Hovione首席执行官Jean-Luc Herbeaux表示，“我们过去7年一直致力于连续压片技术的研究，今后也会继续努力，为推进制药领域这一颇具前景的技术做出贡献。GEA是连续压片设备解决方案的领先设计商和供应商。通过此次合作，双方计划携手将连续压片的可靠性、灵活性和适用性提升到一个全新的水平。”

GEA与Hovione多年来的关系已经表明了双方进一步合作的必要性，以及在各自专长领域协同开发的价值，GEA坚信与Hovione的合作将加快现有技术的发展。

协议

迈威生物与DISC就9MW3011创新药达成独家许可协议

2023年1月20日，在全产业链布局的创新型生物制药公司迈威生物，宣布旗下全资子公司 MABWELL THERAPEUTICS, INC.［以下简称“迈威（美国）”］就在研品种9MW3011与 DISC MEDICINE, INC.（以下简称“DISC”）达成独家许可协议。

根据协议，DISC获得除大中华区和东南亚以外所有区域内独家开发、生产和商业化以及以其他方式开发9MW3011的权利。迈威（美国）可获得合计最高达 4.125 亿美元的首付款及里程碑付款，另外可获得许可产品净销售额最高近两位数百分比的特许权使用费，其中 DISC将向迈威（美国）支付一次性不可退还的首付款1000万美元。此前，9MW3011已分别获 NMPA 和 FDA 批准在中国和美国开展临床试验。

迈威生物联合创始人、CEO刘大涛博士表示：“迈威生物一直积极地拓展国际业务，非常高兴能在中国新春佳节来临之际，与 DISC 达成 9MW3011 的独家许可协议。9MW3011 是我们迈威（美国）自主研发的创新药，DISC在其专注的血液病领域有着丰富的临床和临床前经验，相信此次合作能够进一步加速该品种在全球范围内的临床进展，为更多血液病患者带来临床亟需的创新药。”