刚刚！基石药业「艾伏尼布片」在中国获批，治疗急性髓系白血病

PHT制药业 2022-02-09

中国国家药监局（NMPA）官网公示显示，基石药业申报的艾伏尼布片已在中国获批。公开资料显示，艾伏尼布是基石药业引进的一款“first-in-class” IDH1抑制剂，本次在中国获批上市的适应症为复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。值得一提的是，这也是基石药业获批的第4款产品。

截图来源：NMPA官网

艾伏尼布是一种强效、高选择性口服“first-in-class”IDH1抑制剂，最初由Agios公司开发，施维雅（Servier Pharmaceuticals）通过收购Agios 公司肿瘤业务获得了该产品的权益。基石药业拥有艾伏尼布在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。

在美国，艾伏尼布曾被FDA授予突破性疗法认定，并已获批治疗多项适应症，包括携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者、以及携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

在中国，基石药业于2021年8月递交了艾伏尼布的上市申请，并因“符合附条件批准的药品”被纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。

截图来源：CDE官网

在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，基石药业以口头报告形式公布了艾伏尼布在中国进行的1期、多中心、单臂研究结果，该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。

研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效：

在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7% （11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。
有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。
中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。

此外，艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%。安全性良好，未发现新的安全性信号，特别关注的不良事件可通过方案指导以及临床常规管理得到有效的监测和控制。

公开资料显示，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。艾伏尼布作为一款针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，它的获批将为患者带来新的治疗选择和希望。