驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

驯鹿生物科技 2021-11-28

驯鹿医疗宣布今日已收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT120）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT120优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR2000038641），4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：

“CT120是全球第一款全人源双靶点CAR-T细胞治疗产品，FDA授予CT120‘孤儿药’称号，是FDA对于这款产品的肯定和期待。目前，CT120已经在中国获得B-NHL和B-ALL两项IND批件，正在中国进行的治疗B-NHL的注册临床试验进展顺利。驯鹿将加快这一创新产品在中美两地的开发进程，期待这款创新产品早日上市，挽救更多患者的生命！”

CT120是全球首个进入临床阶段的全人源CD19/CD22双靶点CAR-T产品，也是驯鹿医疗致力于B细胞恶性肿瘤治疗的重要里程碑。该产品采用双靶点设计，能够减少现有CAR-T疗法中因靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸问题，有望在临床上进一步降低肿瘤的复发风险，并为患者带来更长期的生存获益；同时，该产品采用全人源抗体序列，可以减轻ADA产生，提高CAR-T的体内存续能力。在探索性临床试验中，CT120已显示良好的安全性和有效性，并能使既往接受过非人源CAR-T治疗的复发受试者展现临床获益。

CT120的CD19抗体序列来源于公司拥有自主知识产权的全人源噬菌体抗体发现平台，库容量超过2.4×1011，具备特殊抗体的筛选能力。公司已建立了成熟稳定的CMC技术平台，拥有专业临床开发团队，将加快CT120的临床开发进程，造福患者；并将针对未被满足的临床需求，持续开发创新性细胞治疗药物和抗体药物，让更多患者获益。

本文来源于驯鹿生物科技

驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

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