医药生物行业:CRISPR横空出世,助力CAR-T细胞治疗
投资要点
基因编辑—可随手操纵基因的上帝之手。基因编辑能够对基因进行精确操作,实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比,基因编辑准确度高、效率高、成本低,未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。
基因编辑主要包括ZFN、TALEN和CRISPR技术,其中CRISPR具有操作简单、脱靶率低、成本低廉、无种属特异性、细胞毒性小的特点,已成为基因编辑最热门的研究方向。
基因编辑应用范围广,市场空间超百亿。基因编辑可随心所欲地操作DNA,具有广阔的应用范围。如在科研中可以通过基因插入和敲除等制造各种模式动物;在临床中可用于CAR-T和TCRT肿瘤免疫治疗;在农业中可培育性状优良品种;在环保中可培养超级污水处理细菌。仅以CAR-T细胞治疗来计算,2020年全球和我国市场将分别达到150亿美元和300亿元,假设基因编辑费用为20%,则市场规模将分别达到30亿美元和60亿元。考虑到基因编辑在更广阔的的医疗领域应用,甚至延伸到农牧、环保等领域,未来市场空间将远超百亿。
CRISPR横空出世,备受市场青睐。2012年才首次报道CRISPR可用于基因编辑,但目前已经得到了学术界广泛认可。2015年,CRISPR荣获 2015年生命科学突破奖,具备冲击诺贝尔奖的潜力。在学术研究上,CRISPR的论文数量和项目拨款都呈指数增长趋势,2014年发布论文数量超过 600篇,获得美国NIH的资助超过8000万美元。在资本市场上,几家CRISPR技术研发公司纷纷获得了风险投资机构的数亿美元投资,诺华、 Juno、Kite等肿瘤免疫治疗龙头企业也纷纷与其签订合作协议,重点改进CAR-T和TCRT免疫疗法的有效性和安全性。最大的一笔合作是Juno斥资7.37亿美元(含6.9亿美元里程碑奖金)与Editasmedicine进行合作开发。中国政府也通过各项科技规划支持CRISPR研发和应用,已有50多家研究机构申请了基因编辑专利。中山大学的黄军就副教授更是凭借对人受精卵进行基因编辑被评选为《自然》杂志2015年十大年度人物。
投资策略及标的推荐。基因编辑,尤其是CRISPR技术凭借高效率和低成本的优势将加快基因治疗时代的到来,是未来发展的重要趋势。重点推荐CRISPR技术领先的稀缺标的劲嘉股份(002191)、安科生物(300009)、银河生物(000806)、和澳洋科技(002172)。
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