这个方法发现于2012年,是加州大学霍华德-休斯医学研究中心的Jennifer Doudna和Martin Jinek与瑞典分子感染医学实验室的Emmanuelle Charpentier共同研究的结果。最初它被用于菌细胞的基因编辑,但是现在已经在人类DNA上进行了测试。
Doudna说道:“修改生物体基因特定部分的能力对于增加我们对生物体的认知是必不可少的。这是该领域的一种巨大跨越,因为它意味着基本上任何人都能够使用这种基因编辑或者重新编写的技术带给哺乳动物基因变化。”
这种编辑方法使用了一种RNA酶复合体,Cas9,这种物质目前存在于一些能够通过基因编辑实现自我保护的细菌中。这种细菌能够切除病毒DNA链接,并且使它们成为拥有自己DNA一个整体。它们随后就能够以RNA的形式形成有效的遗传物质副本。
Doudna解释道:“与过去数十年里进行基因工程的其它任何方法相比,这种方法的优点在于它使用的是单一的酶。这种酶不需要改变你设定目标的每一个点,你只需要使用一个不同的RNA副本对它进行重新编辑,这很容易设计和实现。”
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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