CSL Behring公司用于连接凝结因子IX和融合蛋白的重组融合蛋白,获得美国食品药监局(FDA)授予的罕见药身份。
这种药用于治疗和预防先天IX因子不足患者(血友病)的出血。
CSL Berhring公司研发高级副总裁Val Romberg说:“此次获得认证,是对公司在重组因子研发领域努力的一个认可。”
它的长生理的半衰期,良好的耐受性方面更好、低免疫原性反应和潜力的一个众所周知的机制间隙比其他技术、白蛋白被选为重组基因融合凝血因子蛋白的合作伙伴。
可裂解接头能够将重组因子IX和重组蛋白连接到一起,为的是在融合蛋白保护凝固因子的固有功能。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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