Alnylam医药公司公布了ALN-HTT项目的RNAi药用器材临床前研究结果,这是一种治疗舞的药物。
这次研究在CHID的经费支持下,由Alnylam和Medtronic合作完成。
研究结果证明小分子介入RNA(siRNA)靶向定位舞蹈病基因,通过增强对流输送(CED)以intrastriatal注射的形式注入,使得的siRNA能够在人体内很快扩散。
结果显示这种治疗能够很好的保持舞蹈病mRNA沉默,而且验证RNAi治疗有很好的耐受性。
Alnylam研发中心副主席Dinah Sah说:“此次临床前研究结果补充了早期在中枢神经系统siRNA的扩散数据,增强了舞蹈病基因沉默。”
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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