庞贝式疾病用药AT2220开始二阶段临床试验研究

2011-12-14

Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者

Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者。

多中心、开放式的二阶段研究010，通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比，目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学

所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时，患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。

每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查，以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平

Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说：“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”

Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话，将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。

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注射用甲苯磺酸奥马环素无菌检查抗菌活性的去除及验证

本文的目的是为了探讨注射用甲苯磺酸奥马环素的无菌方法开发及验证。通过采用薄膜过滤法，使用1mol·L-1硫酸镁溶液对样品及所用培养基进行处理，pH 7.0 氯化钠蛋白胨缓冲液（含 0.1% 组氨酸、0.3% 卵磷脂和 3% 吐温 80）进行冲洗，有效地消除了样品的抑菌性。得出的结论为采用 1 mol·L-1 硫酸镁溶液及 pH 7.0 氯化钠蛋白胨缓冲液（含 0.1% 组氨酸、0.3% 卵磷脂和 3% 吐温 80）可以有效地消除注射用甲苯磺酸奥马环素的抑菌性能，可以将该方法用于注射用甲苯磺酸奥马环素的无菌方法验证。

作者：印萍
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