Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者。
多中心、开放式的二阶段研究010,通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比,目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学
所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时,患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。
每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查,以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平
Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说:“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”
Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话,将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。
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近年来,RNA疗法及其在疾病治疗中的潜力备受关注,今年诺贝尔生理学或医学奖授予微小RNA(microRNA)领域的研究更是将这一热度推向高峰。在新药研发蓬勃发展的今天,小核酸药物被视为继小分子药和抗体药之后的“第三次制药浪潮”的关键力量。
作者:崔芳菲
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