Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者。
多中心、开放式的二阶段研究010,通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比,目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学
所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时,患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。
每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查,以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平
Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说:“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”
Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话,将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。
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口服固体制剂作为临床应用非常广泛的剂型之一,其传统生产模式存在产尘量大、生产暴露环节众多以及工序复杂等特点。因此,在生产 OEB4-5 级标准的口服固体制剂时,面临的挑战是多方面的。本文从车间建设的角度出发,探讨了针对高毒性或高活性等固体制剂生产所需采取的技术手段与措施。
作者:卞强、陈宁
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