Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者。
多中心、开放式的二阶段研究010,通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比,目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学
所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时,患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。
每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查,以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平
Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说:“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”
Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话,将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。
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本文深入剖析了郭学平博士从透明质酸技术革命到合成生物学前沿的三十年探索,揭示了中国生物制造从追赶到领先的关键路径,并为未来技术产业化提供了战略思考。
作者:崔芳菲
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