庞贝式疾病用药AT2220开始二阶段临床试验研究

2011-12-14

Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者

Amicus Therapeutics公司首次将AT2220(去氧野艽霉素盐酸盐)和酶代替治疗(ERT)注射液用于庞贝氏疾病患者。

多中心、开放式的二阶段研究010，通过AT2220和ERT共同治疗与ERT 单一治疗作对比，目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学

所有组都将接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时，患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。

每次注射后要进行7天的肌肉活组织检查，以测定有无泛素蛋白时组织的ERT活性和AT2220的含量水平

Amicus Therapeutics公司的主席兼CEO John Crowley说：“泛素-ERT结合来治疗庞贝式疾病将会有很大的潜力。”

Amicus的首席市场总监Pol Boudes说如果2阶段结果喜人的话，将会推动下一阶段的研究。下一阶段我们将研究验证AT2220和ERT结合用来治疗糖原减少或与ERT相关毒性的庞贝式疾病患者的药效。

登录后可发表评论

基于CFD仿真技术的灌装机充氮装置设计优化

本文以某制药产线的灌装机设备为研究对象，采用计算流体动力学（CFD）仿真技术对充氮装置的充氮性能进行分析，并结合分析结果对氮幕结构进行了优化设计。随后，针对优化方案进行性能仿真验证，结果显示优化后的顶空残氧量降低至0.252%。为了进一步验证优化方案的实际效果，将优化方案应用于实际产线进行性能测试，测得的顶空残氧量为0.68%，这一结果满足了小于1%的要求，表明其充氮保护性能已达到国际先进水平。

作者：王志刚、刘依宽、刘佳鑫
药品密封性检测：用户需求与优化
可控冻融系统在生物原液上的应用
人用疫苗生产数字化转型
药包材生产质量管理的进阶策略
药厂洁净区域风量和压差的控制策略